En studie av Deflazacort (Emflaza®) hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) (PTCEMF)

Inklusjonskriterier:

• Etter etterforskerens oppfatning er deltakeren og foreldrene/omsorgspersonen i stand til å overholde protokollkravene.
• Deltakerens juridisk akseptable representant signerer og daterer et skriftlig informert samtykkeskjema og eventuell nødvendig personvernautorisasjon før igangsetting av studieprosedyrer.
• Deltakeren må ha en diagnose av DMD definert ved genetisk bekreftelse eller biopsi av DMD eller ha dokumentert økt serumkreatinkinase mer enn 40 ganger øvre normalgrense (ULN) og vist fenotypiske tegn på DMD.
• Deltakeren veier mellom 11 kg (kg) og 50 kg ved screeningbesøk.
• Evne til å overholde planlagte besøk, oral medikamentadministrasjon og studieprosedyrer.
• Deltakeren er oppdatert på barnevaksinasjoner i henhold til Center for Disease Control (CDC) anbefalte vaksinasjoner for barn fra fødsel til 6 år. Merk: Utforskeren bør diskutere tidspunktet for mottak av varicellavaksinen med omsorgspersonen før oppstart av kronisk steroidbehandling. Administrering av levende eller levende svekkede vaksiner anbefales ikke hos deltakere som får immunsuppressive doser av kortikosteroider. Deltakere hvis omsorgspersoner avslår vaksinasjoner som et spørsmål om personlig tro kan inkluderes.
• Baseline helse vurderes til å være stabil basert på sykehistorie, fysisk undersøkelse, laboratorieprofiler og vitale tegn ved screening, som etterforskeren vurderer.
• Deltakeren er i stand til å innta de orale tablettene enten hele eller knuste.

Ekskluderingskriterier:

• Deltakeren har mottatt 4 uker eller mer med kontinuerlig kortikosteroidbehandling innen 3 måneder etter studiebesøket.
• Deltakeren har, etter etterforskerens vurdering, klinisk signifikante unormale kliniske laboratorieparametre ved screening eller baseline som kan påvirke sikkerheten.

• Deltakeren har, etter etterforskerens vurdering, en historie eller nåværende medisinsk tilstand som kan påvirke sikkerheten inkludert, men ikke begrenset til:

  1. Stor nedsatt nyre- eller leverfunksjon
  2. Immunsuppresjon eller andre kontraindikasjoner for kortikosteroidbehandling
  3. Anamnese med kroniske systemiske sopp- eller virusinfeksjoner
  4. Diabetes mellitus eller betydelig glukoseintoleranse
  5. Idiopatisk hyperkalsiuri
  6. Symptomatisk kardiomyopati Merk: Elektive operasjoner kan diskuteres med medisinsk monitor.
• Deltakeren har en historie med overfølsomhet eller allergisk reaksjon på steroider eller deres formuleringer, inkludert, men ikke begrenset til, laktose, sukrose, etc.
• Deltakeren har mottatt ethvert legemiddel, inkludert reseptbelagte og reseptfrie medisiner, og urtemedisiner kjent for å være betydelige hemmere og/eller indusere av cytokrom P3A4 (CYP3A4) enzymer og/eller P glykoprotein (P-gp) 14 dager før den første dose studiemedisin.
• Deltakeren har en indikasjon som krever langvarig bruk av sterke CYP3A4-hemmere og/eller induktorer som kan forstyrre farmakokinetikken til deflazacort.
• Deltakeren har mottatt en undersøkelsesforbindelse og/eller har deltatt i en annen klinisk studie innen 30 dager før studiebehandlingen med unntak av observasjonskohortstudier eller ikke-intervensjonsstudier.