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Eine Studie zu Deflazacort (Emflaza®) bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) (PTCEMF)

20. Juni 2019 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine 52-wöchige randomisierte Open-Label-Studie der Phase 3B zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von Emflaza® (Deflazacort) im Vergleich zu einer vergleichbaren Kontrollgruppe mit natürlichem Verlauf bei Männern im Alter von ≥ 2 bis

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit einer Tagesdosis von 0,9 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) und 0,45 mg/kg Deflazacort mit einer vergleichbaren Kontrollgruppe mit natürlichem Krankheitsverlauf nach 52-wöchiger Behandlung bei Männern mit DMD im Alter von über oder gleich (>=) 2 bis kleiner als (

Die Studie umfasst 2 Phasen (Phase 1: 52-wöchige Sicherheit und Pharmakokinetik [PK] und Phase 2: 52-wöchige Verlängerung). Die Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 auf einen von 2 Behandlungsarmen randomisiert: 0,9 mg/kg Deflazacort und 0,45 mg/kg Deflazacort. Zur Charakterisierung der Sicherheit und Verträglichkeit von Deflazacort wird eine historische Kontrollgruppe (die möglichst genau der Studienpopulation entsprechen sollte) als Vergleichsgruppe herangezogen.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 3

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Monate bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nach Meinung des Ermittlers sind der Teilnehmer und die Eltern/Betreuer in der Lage, die Protokollanforderungen einzuhalten.
  • Der gesetzlich zulässige Vertreter des Teilnehmers unterschreibt und datiert eine schriftliche Einverständniserklärung und alle erforderlichen Datenschutzgenehmigungen vor Beginn von Studienverfahren.
  • Der Teilnehmer muss eine DMD-Diagnose haben, die durch eine genetische oder Biopsie-Bestätigung von DMD definiert ist, oder eine dokumentierte Erhöhung der Serum-Kreatinkinase um mehr als das 40-fache der oberen Normgrenze (ULN) und phänotypische Anzeichen von DMD aufweisen.
  • Der Teilnehmer wiegt beim Screening-Besuch zwischen 11 Kilogramm (kg) und 50 kg.
  • Fähigkeit, geplante Besuche, orale Arzneimittelverabreichung und Studienverfahren einzuhalten.
  • Der Teilnehmer ist gemäß den vom Center for Disease Control (CDC) empfohlenen Impfungen für Kinder von der Geburt bis zum Alter von 6 Jahren in Bezug auf Kinderimpfungen auf dem neuesten Stand. Hinweis: Der Prüfarzt sollte vor Beginn der Behandlung mit chronischen Steroiden mit der Pflegekraft den Zeitpunkt der Verabreichung des Varizellen-Impfstoffs besprechen. Die Verabreichung von lebenden oder attenuierten Lebendimpfstoffen wird bei Teilnehmern, die immunsuppressive Dosen von Kortikosteroiden erhalten, nicht empfohlen. Teilnehmende, deren Betreuungspersonen Impfungen aus Überzeugung ablehnen, können eingeschlossen werden.
  • Der Ausgangszustand wird basierend auf der Anamnese, der körperlichen Untersuchung, den Laborprofilen und den Vitalfunktionen beim Screening nach Einschätzung des Prüfarztes als stabil beurteilt.
  • Der Teilnehmer kann die oralen Tabletten entweder ganz oder zerkleinert einnehmen.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening-Besuch der Studie mindestens 4 Wochen lang eine kontinuierliche Kortikosteroidtherapie erhalten.
  • Der Teilnehmer hat nach Einschätzung des Prüfarztes klinisch signifikante anormale klinische Laborparameter beim Screening oder bei Studienbeginn, die die Sicherheit beeinträchtigen können.

  • Der Teilnehmer hat nach Einschätzung des Ermittlers eine Vorgeschichte oder einen aktuellen Gesundheitszustand, der die Sicherheit beeinträchtigen könnte, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

    1. Schwerwiegende Nieren- oder Leberfunktionsstörung
    2. Immunsuppression oder andere Kontraindikationen für eine Behandlung mit Kortikosteroiden
    3. Geschichte von chronischen systemischen Pilz- oder Virusinfektionen
    4. Diabetes mellitus oder signifikante Glukoseintoleranz
    5. Idiopathische Hyperkalziurie
    6. Symptomatische Kardiomyopathie Hinweis: Wahloperationen können mit einem medizinischen Monitor besprochen werden.
  • Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder allergischen Reaktionen auf Steroide oder deren Formulierungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Laktose, Saccharose usw.
  • Der Teilnehmer hat 14 Tage vor dem ersten Medikament, einschließlich verschreibungspflichtiger und nicht verschreibungspflichtiger Medikamente, und pflanzliche Heilmittel erhalten, von denen bekannt ist, dass sie signifikante Inhibitoren und/oder Induktoren von Cytochrom P3A4 (CYP3A4)-Enzymen und/oder P-Glykoprotein (P-gp) sind Dosis des Studienmedikaments.
  • Der Teilnehmer hat eine Indikation, die eine langfristige Anwendung starker CYP3A4-Inhibitoren und/oder -Induktoren erfordert, die die Pharmakokinetik von Deflazacort beeinträchtigen würden.
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Studienbehandlung eine Prüfsubstanz erhalten und/oder an einer anderen klinischen Studie teilgenommen, mit Ausnahme von beobachtenden Kohortenstudien oder nicht-interventionellen Studien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm A: Deflazacort 0,9 mg/kg
Die Teilnehmer erhalten ungefähr 0,9 mg/kg Deflazacort einmal täglich oral für 52 Wochen in Periode 1 und für 52 Wochen in Periode 2. Die Zieldosis könnte um +/- 20 Prozent (%) variiert werden, abhängig von den verfügbaren Tablettenstärken und Änderungen der Teilnehmer Last.
Arzneimittel: Deflazacort
Deflazacort-Tabletten werden gemäß dem Zeitplan und der in den jeweiligen Armen angegebenen Dosis verabreicht.
Andere Namen:
  • Emflaza®
Experimental: Arm B: Deflazacort 0,45 mg/kg
Die Teilnehmer erhalten etwa 0,45 mg/kg Deflazacort einmal täglich oral für 52 Wochen in Periode 1. Die Teilnehmer erhalten entweder weiterhin 0,45 mg/kg Deflazacort oder eine eskalierte Dosis von Deflazacort (0,9 mg/kg) einmal täglich oral in Periode 2 beim Prüfarzt Diskretion und in Absprache mit der Pflegekraft. Die Zieldosis konnte je nach verfügbarer Tablettenstärke und Gewichtsveränderung des Teilnehmers um +/- 20 % variiert werden.
Arzneimittel: Deflazacort
Deflazacort-Tabletten werden gemäß dem Zeitplan und der in den jeweiligen Armen angegebenen Dosis verabreicht.
Andere Namen:
  • Emflaza®
Kein Eingriff: Kontrollgruppe Naturkunde
Kontrollteilnehmer, die so gut wie möglich der Studienpopulation entsprechen, werden als Vergleichsgruppe verwendet, um die Sicherheit und Verträglichkeit von Deflazacort zu charakterisieren.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Periode 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Periode 1 und 2: Veränderung der Vitalfunktionen und des Elektrokardiogramms (EKG) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Periode 1 und 2: Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Kinderverhaltens-Checkliste in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Periode 1 und 2: Änderung des normalisierten Maßes der Knochendichteänderung (Z-Score) gegenüber dem Ausgangswert für die Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie (DEXA) in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Periode 1 und 2: Mittlere Veränderung der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Periode 1 und 2: Mittlere Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Periode 1 und 2: Mittlere Veränderung des Perzentils der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert für das Alter in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Baseline, Woche 52
Periode 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Labortests
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Periode 1: Spitzenplasmakonzentration (Cmax) von Deflazacort
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,25, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn (Woche 1) und Woche 13
Vor der Dosis, 0,25, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn (Woche 1) und Woche 13
Periode 1: Bereich unter der Kurve (AUC) von Deflazacort
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,25, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn (Woche 1) und Woche 13
Vor der Dosis, 0,25, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn (Woche 1) und Woche 13
Zeitraum 1: Verteilungsvolumen (Vd) von Deflazacort
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,25, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn (Woche 1) und Woche 13
Vor der Dosis, 0,25, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn (Woche 1) und Woche 13
Periode 1: Clearance (CL) von Deflazacort
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,25, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn (Woche 1) und Woche 13
Vor der Dosis, 0,25, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis zu Studienbeginn (Woche 1) und Woche 13

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Oktober 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Juli 2021

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Juli 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Juli 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Juni 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Juni 2019

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTCEMF-GD-003

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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