Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Deflazacort (Emflaza®) u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (PTCEMF)

20 czerwca 2019 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

52-tygodniowe randomizowane otwarte badanie fazy 3B oceniające bezpieczeństwo i farmakokinetykę produktu Emflaza® (Deflazacort) w porównaniu z porównywalną grupą kontrolną z historią naturalną u mężczyzn w wieku ≥2 do

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa dziennej dawki deflazakortu wynoszącej 0,9 miligrama (mg/kg) i 0,45 mg/kg z grupą kontrolną o porównywalnym przebiegu naturalnym po 52 tygodniach leczenia u mężczyzn z DMD w wieku powyżej lub równy (>=) 2 do mniejszego niż (

Badanie będzie obejmowało 2 okresy (Okres 1: 52-tygodniowe bezpieczeństwo i farmakokinetyka [PK] oraz Okres 2: 52-tygodniowe przedłużenie). Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do jednej z 2 grup leczenia: deflazakortu w dawce 0,9 mg/kg i deflazakortu w dawce 0,45 mg/kg. Historyczna grupa kontrolna (która powinna być jak najbardziej zbliżona do badanej populacji) zostanie wykorzystana jako komparator do scharakteryzowania bezpieczeństwa i tolerancji deflazakortu.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 3

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 6 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W opinii Badacza uczestnik i rodzic(e)/opiekun są w stanie spełnić wymagania protokołu.
  • Prawnie akceptowalny przedstawiciel uczestnika podpisuje i opatruje datą pisemny formularz świadomej zgody oraz wszelkie wymagane upoważnienia do zachowania prywatności przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych.
  • Uczestnik musi mieć diagnozę DMD zdefiniowaną na podstawie potwierdzenia genetycznego lub biopsji DMD lub mieć udokumentowane zwiększenie aktywności kinazy kreatynowej w surowicy ponad 40 razy powyżej górnej granicy normy (GGN) i wykazywać fenotypowe objawy DMD.
  • Podczas wizyty przesiewowej uczestnik waży od 11 kilogramów (kg) do 50 kg.
  • Zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, doustnego podawania leków i procedur badawczych.
  • Uczestnik ma aktualne szczepienia dziecięce zgodnie z zalecanymi przez Centrum Kontroli Chorób (CDC) szczepieniami dla dzieci od urodzenia do 6 lat. Uwaga: Badacz powinien omówić czas podania szczepionki przeciwko ospie wietrznej z opiekunem przed rozpoczęciem przewlekłego leczenia sterydami. Nie zaleca się podawania żywych lub żywych atenuowanych szczepionek uczestnikom otrzymującym immunosupresyjne dawki kortykosteroidów. Można uwzględnić uczestników, których opiekunowie odmówili szczepienia z powodu osobistych przekonań.
  • Wyjściowy stan zdrowia ocenia się jako stabilny na podstawie wywiadu medycznego, badania fizykalnego, profili laboratoryjnych i parametrów życiowych podczas badania przesiewowego, zgodnie z oceną Badacza.
  • Uczestnik może połknąć tabletki doustne w całości lub pokruszone.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik otrzymał co najmniej 4 tygodnie ciągłej terapii kortykosteroidami w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej w ramach badania.
  • Uczestnik ma, w ocenie badacza, klinicznie istotne nieprawidłowe kliniczne parametry laboratoryjne podczas badania przesiewowego lub na początku badania, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo.

  • Uczestnik ma, w ocenie Badacza, historię lub aktualny stan zdrowia, który może mieć wpływ na bezpieczeństwo, w tym między innymi:

    1. Poważne zaburzenia czynności nerek lub wątroby
    2. Immunosupresja lub inne przeciwwskazania do leczenia kortykosteroidami
    3. Historia przewlekłych ogólnoustrojowych infekcji grzybiczych lub wirusowych
    4. Cukrzyca lub znaczna nietolerancja glukozy
    5. Idiopatyczna hiperkalciuria
    6. Kardiomiopatia objawowa Uwaga: Operacje planowe można omówić z monitorem medycznym.
  • Uczestnik ma historię nadwrażliwości lub reakcji alergicznej na steroidy lub ich preparaty, w tym między innymi laktozę, sacharozę itp.
  • Uczestnik otrzymał jakikolwiek lek, w tym leki na receptę i bez recepty oraz leki ziołowe, o których wiadomo, że są znaczącymi inhibitorami i/lub induktorami enzymów cytochromu P3A4 (CYP3A4) i/lub glikoproteiny P (P-gp) 14 dni przed pierwszym dawka badanego leku.
  • Uczestnik ma wskazanie wymagające długotrwałego stosowania silnych inhibitorów i/lub induktorów CYP3A4, które mogłyby zaburzać farmakokinetykę deflazakortu.
  • Uczestnik otrzymał dowolny badany związek i/lub brał udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni poprzedzających badane leczenie, z wyjątkiem obserwacyjnych badań kohortowych lub badań nieinterwencyjnych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię A: Deflazacort 0,9 mg/kg
Uczestnicy będą otrzymywać około 0,9 mg/kg deflazakortu raz dziennie doustnie przez 52 tygodnie w Okresie 1 i przez 52 tygodnie w Okresie 2. Dawka docelowa może zmieniać się o +/- 20 procent (%) w zależności od dostępnych mocy tabletek i zmian w waga.
Lek: Deflazakort
Tabletki Deflazacort będą podawane zgodnie ze schematem i dawką określoną w odpowiednich ramionach.
Inne nazwy:
  • Emflaza®
Eksperymentalny: Ramię B: Deflazacort 0,45 mg/kg
Uczestnicy będą otrzymywać około 0,45 mg/kg deflazakortu raz dziennie doustnie przez 52 tygodnie w Okresie 1. Uczestnicy będą nadal otrzymywać deflazakort w dawce 0,45 mg/kg lub zwiększoną dawkę deflazakortu (0,9 mg/kg) raz dziennie doustnie w Okresie 2 według zaleceń badacza uznania i w porozumieniu z opiekunem. Dawkę docelową można zmieniać o +/- 20% w zależności od dostępnych mocy tabletek i zmiany masy ciała uczestnika.
Lek: Deflazakort
Tabletki Deflazacort będą podawane zgodnie ze schematem i dawką określoną w odpowiednich ramionach.
Inne nazwy:
  • Emflaza®
Brak interwencji: Grupa kontroli historii naturalnej
Uczestnicy kontrolni, jak najbardziej zbliżeni do badanej populacji, zostaną wykorzystani jako komparator do scharakteryzowania bezpieczeństwa i tolerancji deflazakortu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Okres 1 i 2: Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Okres 1 i 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych i elektrokardiogramu (EKG) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Okres 1 i 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku listy kontrolnej zachowania dziecka w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Okres 1 i 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w znormalizowanym pomiarze zmiany gęstości kości (wynik Z) dla absorpcjometrii rentgenowskiej podwójnej energii (DEXA) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Okres 1 i 2: Średnia zmiana wzrostu od wartości wyjściowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Okres 1 i 2: Średnia zmiana masy ciała w stosunku do wartości początkowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Okres 1 i 2: Średnia zmiana percentyla wzrostu w stosunku do wartości wyjściowej dla wieku w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Okres 1 i 2: Liczba uczestników z klinicznie istotnymi badaniami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Okres 1: Maksymalne stężenie deflazacortu w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 0,25, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania (tydzień 1.) i w 13. tygodniu
Przed podaniem dawki, 0,25, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania (tydzień 1.) i w 13. tygodniu
Okres 1: Pole pod krzywą (AUC) Deflazacortu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 0,25, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania (tydzień 1.) i w 13. tygodniu
Przed podaniem dawki, 0,25, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania (tydzień 1.) i w 13. tygodniu
Okres 1: Objętość dystrybucji (Vd) Deflazacortu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 0,25, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania (tydzień 1.) i w 13. tygodniu
Przed podaniem dawki, 0,25, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania (tydzień 1.) i w 13. tygodniu
Okres 1: Klirens (CL) Deflazacort
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 0,25, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania (tydzień 1.) i w 13. tygodniu
Przed podaniem dawki, 0,25, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki na początku badania (tydzień 1.) i w 13. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

31 lipca 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 czerwca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 czerwca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTCEMF-GD-003

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Deflazakort

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj