A Deflazacort (Emflaza®) vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő betegeknél (PTCEMF)

Bevételi kritériumok:

• A Vizsgáló véleménye szerint a résztvevő és a szülő(k)/gondozó képes megfelelni a protokoll követelményeinek.
• A résztvevő jogilag elfogadható képviselője bármilyen vizsgálati eljárás megkezdése előtt aláír és dátummal ellátja az írásos beleegyező nyilatkozatot és a szükséges adatvédelmi engedélyt.
• A résztvevőnek rendelkeznie kell a DMD genetikai vagy biopsziás igazolásával meghatározott DMD-diagnózisával, vagy dokumentált, a szérum kreatin-kináz szintjének a normál felső határának (ULN) több mint 40-szeresére kell emelkednie, és a DMD fenotípusos jeleit kell mutatnia.
• A résztvevő súlya 11 kilogramm (kg) és 50 kg között van a szűrővizsgálaton.
• Képes betartani a tervezett látogatásokat, orális gyógyszeradagolást és vizsgálati eljárásokat.
• A résztvevő ismeri a gyermekkori védőoltásokat a Center for Disease Control (CDC) által a születéstől 6 éves korig ajánlott védőoltások alapján. Megjegyzés: A vizsgálónak meg kell beszélnie a varicella vakcina beadásának időpontját a gondozóval a krónikus szteroid kezelés megkezdése előtt. Élő vagy élő attenuált vakcinák beadása nem javasolt immunszuppresszív dózisú kortikoszteroidokat kapó résztvevők számára. Azok a résztvevők, akiknek a gondozói személyes meggyőződésükből fakadóan elutasítják a védőoltásokat, bevonhatók.
• A kiindulási egészségi állapotot a kórelőzmény, a fizikális vizsgálat, a laboratóriumi profilok és a szűréskor fennálló életjelek alapján stabilnak ítélik meg, ahogyan azt a vizsgáló állapítja meg.
• A résztvevő képes a szájon át szedett tablettákat egészben vagy összetörve lenyelni.

Kizárási kritériumok:

• A résztvevő 4 hetes vagy annál hosszabb folyamatos kortikoszteroid kezelésben részesült a vizsgálati szűrővizsgálatot követő 3 hónapon belül.
• A résztvevőnek a Vizsgáló megítélése szerint klinikailag jelentős kóros klinikai laboratóriumi paraméterei vannak a szűréskor vagy a kiinduláskor, amelyek befolyásolhatják a biztonságot.

• A résztvevőnek a vizsgáló megítélése szerint olyan kórtörténete vagy jelenlegi egészségügyi állapota van, amely hatással lehet a biztonságra, beleértve, de nem kizárólagosan:

  1. Súlyos vese- vagy májkárosodás
  2. Immunszuppresszió vagy egyéb ellenjavallatok a kortikoszteroid kezelésre
  3. Krónikus szisztémás gombás vagy vírusfertőzések anamnézisében
  4. Diabetes mellitus vagy jelentős glükóz intolerancia
  5. Idiopátiás hiperkalciuria
  6. Tüneti kardiomiopátia Megjegyzés: Az elektív műtéteket orvosi monitorral lehet megbeszélni.
• A résztvevőnek túlérzékenysége vagy allergiás reakciója volt a szteroidokkal vagy azok készítményeivel szemben, beleértve, de nem kizárólagosan a laktózt, szacharózt stb.
• A résztvevő bármilyen gyógyszert kapott, beleértve a vényköteles és nem vényköteles gyógyszereket, valamint a citokróm P3A4 (CYP3A4) enzimek és/vagy P-glikoprotein (P-gp) jelentős inhibitorai és/vagy induktorai jelentőségű gyógynövény-gyógyszereket az első kezelés előtt 14 nappal. a vizsgált gyógyszer adagja.
• A résztvevő javallattal rendelkezik, amely erős CYP3A4 inhibitorok és/vagy induktorok hosszú távú alkalmazását igényli, amelyek befolyásolhatják a deflazacort farmakokinetikáját.
• A résztvevő bármilyen vizsgálati vegyületet kapott és/vagy részt vett egy másik klinikai vizsgálatban a vizsgálati kezelést megelőző 30 napon belül, kivéve a megfigyeléses kohorszvizsgálatokat vagy a nem beavatkozási vizsgálatokat.