Een onderzoek naar deflazacort (Emflaza®) bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD) (PTCEMF)

Inclusiecriteria:

• Deelnemer en ouder(s)/verzorger zijn naar het oordeel van de Onderzoeker in staat om aan de protocoleisen te voldoen.
• De wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de deelnemer ondertekent en dateert een schriftelijk geïnformeerd toestemmingsformulier en eventuele vereiste privacyautorisatie voorafgaand aan de start van eventuele onderzoeksprocedures.
• De deelnemer moet een diagnose van DMD hebben, gedefinieerd door genetische of biopsiebevestiging van DMD of een gedocumenteerde, verhoogde serumcreatinekinase hebben die meer dan 40 keer de bovengrens van normaal (ULN) is en fenotypische tekenen van DMD vertonen.
• De deelnemer weegt bij het screeningsbezoek tussen de 11 kilogram (kg) en 50 kg.
• Mogelijkheid om te voldoen aan geplande bezoeken, orale toediening van medicijnen en studieprocedures.
• De deelnemer is op de hoogte van kindervaccinaties volgens de door het Center for Disease Control (CDC) aanbevolen vaccinaties voor kinderen vanaf de geboorte tot en met 6 jaar oud. Opmerking: De onderzoeker moet het tijdstip van ontvangst van het varicella-vaccin met de verzorger bespreken voordat de behandeling met chronische steroïden wordt gestart. Toediening van levende of levende verzwakte vaccins wordt niet aanbevolen bij deelnemers die immunosuppressieve doses corticosteroïden krijgen. Deelnemers van wie de verzorgers vaccinaties afwijzen uit persoonlijke overtuiging, kunnen worden opgenomen.
• Basislijngezondheid wordt als stabiel beoordeeld op basis van medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, laboratoriumprofielen en vitale functies bij screening, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
• De deelnemer kan de orale tabletten in zijn geheel of geplet inslikken.

Uitsluitingscriteria:

• De deelnemer heeft 4 weken of langer continue corticosteroïdentherapie gekregen binnen 3 maanden na het onderzoeksbezoek.
• De deelnemer heeft, naar het oordeel van de onderzoeker, klinisch significante abnormale klinische laboratoriumparameters bij de screening of baseline die de veiligheid kunnen beïnvloeden.

• De deelnemer heeft, naar het oordeel van de onderzoeker, een geschiedenis of huidige medische aandoening die de veiligheid kan beïnvloeden, inclusief maar niet beperkt tot:

  1. Ernstige nier- of leverfunctiestoornis
  2. Immunosuppressie of andere contra-indicaties voor behandeling met corticosteroïden
  3. Geschiedenis van chronische systemische schimmel- of virale infecties
  4. Diabetes mellitus of significante glucose-intolerantie
  5. Idiopathische hypercalciurie
  6. Symptomatische cardiomyopathie Opmerking: Electieve operaties kunnen worden besproken met een medische monitor.
• De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van overgevoeligheid of allergische reactie op steroïden of hun formuleringen, inclusief maar niet beperkt tot lactose, sucrose, enz.
• De deelnemer heeft 14 dagen voorafgaand aan de eerste behandeling een geneesmiddel gekregen, inclusief voorgeschreven en niet-voorgeschreven medicijnen, en kruidengeneesmiddelen waarvan bekend is dat ze significante remmers en/of inductoren zijn van cytochroom P3A4 (CYP3A4)-enzymen en/of P-glycoproteïne (P-gp). dosis studiegeneesmiddel.
• De deelnemer heeft een indicatie die langdurig gebruik van sterke CYP3A4-remmers en/of -inductoren vereist die de farmacokinetiek van deflazacort zouden verstoren.
• De deelnemer heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan de onderzoeksbehandeling een onderzoeksmiddel gekregen en/of heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek, met uitzondering van observationele cohortonderzoeken of niet-interventionele onderzoeken.