Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Deflazacortista (Emflaza®) osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) (PTCEMF)

torstai 20. kesäkuuta 2019 päivittänyt: PTC Therapeutics

52 viikkoa kestänyt vaiheen 3B satunnaistettu avoin tutkimus, jossa arvioitiin Emflaza®:n (Deflazacort) turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa verrattuna vastaavaan luonnonhistorialliseen kontrolliryhmään miehillä, joiden ikä on ≥ 2–2

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida 0,9 milligrammaa/kg (mg/kg) ja 0,45 mg/kg päivittäisen deflazacort-annoksen turvallisuutta vertailukelpoisessa luontaisessa kontrolliryhmässä 52 viikon hoidon jälkeen miehillä, joilla on yli ikäinen DMD. tai yhtä suuri kuin (>=) 2 - pienempi kuin (

Tutkimus koostuu kahdesta jaksosta (jakso 1: 52 viikon turvallisuus ja farmakokinetiikka [PK] ja jakso 2: 52 viikon jatko). Osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1 johonkin kahdesta hoitohaarasta: 0,9 mg/kg deflatsakorttia ja 0,45 mg/kg deflatsacortia. Historiallista kontrolliryhmää (jonka tulisi vastata tutkimuspopulaatiota mahdollisimman tarkasti) käytetään vertailuna deflazacortin turvallisuuden ja siedettävyyden karakterisoimiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 3

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 6 kuukautta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkijan näkemyksen mukaan osallistuja ja vanhemmat/hoitajat pystyvät noudattamaan protokollan vaatimuksia.
  • Osallistujan laillisesti hyväksyttävä edustaja allekirjoittaa ja päivämäärät kirjallisen tietoisen suostumuslomakkeen ja tarvittavan yksityisyyden suojaan luvan ennen tutkimustoimenpiteiden aloittamista.
  • Osallistujalla on oltava DMD-diagnoosi, joka on määritetty DMD:n geneettisen tai biopsian vahvistuksen perusteella, tai hänellä on oltava dokumentoitu, lisääntynyt seerumin kreatiinikinaasi yli 40 kertaa normaalin ylärajan (ULN) ja hänellä on oltava DMD:n fenotyyppisiä merkkejä.
  • Osallistuja painaa seulontakäynnillä 11-50 kg.
  • Kyky noudattaa suunniteltuja vierailuja, suun kautta tapahtuvaa lääkkeiden antamista ja tutkimusmenettelyjä.
  • Osallistuja on ajan tasalla lasten rokotuksista Center for Disease Control (CDC) -suositusten mukaisesti lapsille syntymästä 6-vuotiaisiin. Huomautus: Tutkijan tulee keskustella vesirokkorokotteen saamisen ajoituksesta hoitajan kanssa ennen kroonisen steroidihoidon aloittamista. Elävien tai elävien heikennettyjen rokotteiden antamista ei suositella osallistujille, jotka saavat immunosuppressiivisia annoksia kortikosteroideja. Osallistujat, joiden omaishoitajat kieltäytyvät rokotuksista henkilökohtaisen vakaumuksensa vuoksi, voidaan ottaa mukaan.
  • Perusterveyden katsotaan olevan vakaa lääketieteellisen historian, fyysisen tutkimuksen, laboratorioprofiilien ja seulonnan aikana suoritettavien elintoimintojen perusteella, kuten tutkija arvioi.
  • Osallistuja voi niellä suun kautta otettavat tabletit joko kokonaisina tai murskattuna.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja on saanut 4 viikkoa tai enemmän jatkuvaa kortikosteroidihoitoa 3 kuukauden sisällä tutkimusseulontakäynnistä.
  • Osallistujalla on tutkijan arvion mukaan kliinisesti merkittäviä poikkeavia kliinisiä laboratorioparametreja seulonnassa tai lähtötilanteessa, jotka voivat vaikuttaa turvallisuuteen.

  • Osallistujalla on tutkijan arvion mukaan jokin sairaushistoria tai nykyinen sairaus, joka voi vaikuttaa turvallisuuteen, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:

    1. Vakava munuaisten tai maksan vajaatoiminta
    2. Immunosuppressio tai muut kortikosteroidihoidon vasta-aiheet
    3. Aiempi krooninen systeeminen sieni- tai virusinfektio
    4. Diabetes mellitus tai merkittävä glukoosi-intoleranssi
    5. Idiopaattinen hyperkalsiuria
    6. Oireinen kardiomyopatia Huomautus: Elektiivisistä leikkauksista voidaan keskustella lääkärin monitorin kanssa.
  • Osallistujalla on aiemmin ollut yliherkkyys tai allerginen reaktio steroideille tai niiden formulaatioille, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, laktoosiin, sakkaroosiin jne.
  • Osallistuja on saanut mitä tahansa lääkettä, mukaan lukien reseptilääkkeet ja reseptivapaat lääkkeet sekä rohdosvalmisteet, joiden tiedetään olevan merkittäviä sytokromi P3A4 (CYP3A4) -entsyymien ja/tai P-glykoproteiinin (P-gp) estäjiä ja/tai indusoijia 14 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annos.
  • Osallistujalla on indikaatio, joka vaatii pitkäaikaista voimakkaiden CYP3A4:n estäjien ja/tai indusoijien käyttöä, jotka vaikuttaisivat deflatsacortin farmakokinetiikkaan.
  • Osallistuja on saanut mitä tahansa tutkimusyhdistettä ja/tai osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän kuluessa ennen tutkimushoitoa, lukuun ottamatta havainnointikohorttitutkimuksia tai ei-interventiotutkimuksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi A: Deflazacort 0,9 mg/kg
Osallistujat saavat noin 0,9 mg/kg deflatsacortia kerran päivässä suun kautta 52 viikon ajan jaksolla 1 ja 52 viikon ajan jaksolla 2. Tavoiteannosta voidaan vaihdella +/- 20 prosenttia (%) riippuen saatavilla olevista tablettivahvuuksista ja osallistujan annoksen muutoksesta. paino.
Lääke: Deflazacort
Deflazacort-tabletit annetaan aikataulun ja kunkin haaran määrittelemän annoksen mukaisesti.
Muut nimet:
  • Emflaza®
Kokeellinen: Käsivarsi B: Deflazacort 0,45 mg/kg
Osallistujat saavat noin 0,45 mg/kg deflazakorttia kerran päivässä suun kautta 52 viikon ajan jaksolla 1. Osallistujat joko jatkavat 0,45 mg/kg deflatsakortin tai suurennetun annoksen deflatsakortin saamista kerran päivässä suun kautta jaksolla 2 tutkijan luona. harkinnan mukaan ja neuvotellen hoitajan kanssa. Tavoiteannosta voitiin vaihdella +/- 20 % riippuen saatavilla olevista tablettivahvuuksista ja osallistujan painon muutoksesta.
Lääke: Deflazacort
Deflazacort-tabletit annetaan aikataulun ja kunkin haaran määrittelemän annoksen mukaisesti.
Muut nimet:
  • Emflaza®
Ei väliintuloa: Natural History Control Group
Vertailuhenkilöitä, jotka vastaavat tutkimuspopulaatiota mahdollisimman tarkasti, käytetään deflazacortin turvallisuuden ja siedettävyyden luonnehdinnassa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Jaksot 1 ja 2: potilaiden lukumäärä, joilla on hoitoon emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Jakso 1 ja 2: Muutos lähtötasosta elintoimintojen ja EKG:n (EKG) osalta viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Perustaso, viikko 52
Jakso 1 ja 2: Muutos lähtötasosta lasten käyttäytymisen tarkistuslistan pisteissä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Perustaso, viikko 52
Jakso 1 ja 2: Muutos lähtötasosta luun tiheyden muutoksen normalisoidussa mittauksessa (Z-pisteet) kaksoisenergiaröntgenabsorptiometriassa (DEXA) viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Perustaso, viikko 52
Jakso 1 ja 2: Keskimääräinen korkeuden muutos lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Perustaso, viikko 52
Jakso 1 ja 2: Kehonpainon keskimääräinen muutos lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Perustaso, viikko 52
Jakso 1 ja 2: Keskimääräinen muutos lähtötasosta pituusprosenttiilin iässä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Perustaso, viikko 52
Jaksot 1 ja 2: Kliinisesti merkittäviä laboratoriotutkimuksia tehneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Jakso 1: Deflazacortin huippupitoisuus plasmassa (Cmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,25, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (viikko 1) ja viikko 13
Ennen annosta, 0,25, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (viikko 1) ja viikko 13
Jakso 1: Deflazacortin käyrän alla oleva alue (AUC).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,25, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (viikko 1) ja viikko 13
Ennen annosta, 0,25, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (viikko 1) ja viikko 13
Jakso 1: Deflazacortin jakautumismäärä (Vd).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,25, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (viikko 1) ja viikko 13
Ennen annosta, 0,25, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (viikko 1) ja viikko 13
Jakso 1: Deflazacortin puhdistuma (CL).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,25, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (viikko 1) ja viikko 13
Ennen annosta, 0,25, 2, 4 ja 6 tuntia annoksen jälkeen lähtötasolla (viikko 1) ja viikko 13

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PTC Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 31. lokakuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 31. heinäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 31. heinäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. elokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 22. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 21. kesäkuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. kesäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTCEMF-GD-003

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset Deflazacort

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritius

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa