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Uno studio su Deflazacort (Emflaza®) nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) (PTCEMF)

20 giugno 2019 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio randomizzato in aperto di fase 3B di 52 settimane che valuta la sicurezza e la farmacocinetica di Emflaza® (Deflazacort) rispetto a un gruppo di controllo di storia naturale comparabile in maschi di età compresa tra ≥2 e

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza di una dose giornaliera di 0,9 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) e 0,45 mg/kg di deflazacort con un gruppo di controllo di storia naturale comparabile dopo 52 settimane di trattamento in maschi con DMD di età superiore a o uguale a (>=) 2 a minore di (

Lo studio comprenderà 2 periodi (Periodo 1: 52 settimane di sicurezza e farmacocinetica [PK] e Periodo 2: estensione di 52 settimane). I partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 1:1 a uno dei 2 bracci di trattamento: 0,9 mg/kg di deflazacort e 0,45 mg/kg di deflazacort. Un gruppo di controllo storico (che dovrebbe corrispondere il più possibile alla popolazione in studio) verrà utilizzato come confronto per caratterizzare la sicurezza e la tollerabilità di deflazacort.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 6 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Secondo l'opinione dello sperimentatore, il partecipante e i genitori/tutori sono in grado di rispettare i requisiti del protocollo.
  • Il rappresentante legalmente riconosciuto del partecipante firma e data un modulo di consenso informato scritto e qualsiasi autorizzazione alla privacy richiesta prima dell'inizio di qualsiasi procedura di studio.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di DMD definita dalla conferma genetica o bioptica della DMD o avere documentato un aumento della creatina chinasi sierica superiore a 40 volte il limite superiore della norma (ULN) e mostrare segni fenotipici di DMD.
  • Il partecipante pesa tra 11 chilogrammi (kg) e 50 kg alla visita di screening.
  • Capacità di rispettare le visite programmate, la somministrazione orale di farmaci e le procedure dello studio.
  • Il partecipante è aggiornato sulle vaccinazioni infantili secondo le vaccinazioni raccomandate dal Center for Disease Control (CDC) per i bambini dalla nascita fino ai 6 anni. Nota: lo sperimentatore deve discutere i tempi di ricezione del vaccino contro la varicella con il caregiver prima dell'inizio del trattamento cronico con steroidi. La somministrazione di vaccini vivi o vivi attenuati non è raccomandata nei partecipanti che ricevono dosi immunosoppressive di corticosteroidi. Possono essere inclusi i partecipanti i cui caregiver rifiutano le vaccinazioni per una questione di convinzione personale.
  • La salute di base è giudicata stabile in base all'anamnesi, all'esame obiettivo, ai profili di laboratorio e ai segni vitali allo screening, come ritenuto dallo sperimentatore.
  • Il partecipante è in grado di ingerire le compresse orali intere o frantumate.

Criteri di esclusione:

  • - Il partecipante ha ricevuto 4 settimane o più di terapia continua con corticosteroidi entro 3 mesi dalla visita di screening dello studio.
  • Il partecipante presenta, a giudizio dello sperimentatore, parametri di laboratorio clinici anomali clinicamente significativi allo screening o al basale che possono influire sulla sicurezza.

  • Il partecipante ha, a giudizio dello sperimentatore, una storia o una condizione medica attuale che potrebbe influire sulla sicurezza, inclusi, ma non limitati a:

    1. Compromissione renale o epatica maggiore
    2. Immunosoppressione o altre controindicazioni per il trattamento con corticosteroidi
    3. Storia di infezioni fungine o virali sistemiche croniche
    4. Diabete mellito o significativa intolleranza al glucosio
    5. Ipercalciuria idiopatica
    6. Cardiomiopatia sintomatica Nota: gli interventi chirurgici elettivi possono essere discussi con il monitor medico.
  • Il partecipante ha una storia di ipersensibilità o reazione allergica agli steroidi o alle loro formulazioni inclusi, ma non limitati a, lattosio, saccarosio, ecc.
  • Il partecipante ha ricevuto qualsiasi farmaco, inclusi farmaci soggetti a prescrizione e non soggetti a prescrizione medica e rimedi erboristici noti per essere inibitori e/o induttori significativi degli enzimi del citocromo P3A4 (CYP3A4) e/o della glicoproteina P (P-gp) 14 giorni prima del primo dose del farmaco oggetto dello studio.
  • Il partecipante ha un'indicazione che richiede l'uso a lungo termine di forti inibitori e/o induttori del CYP3A4 che interferirebbero con la farmacocinetica di deflazacort.
  • Il partecipante ha ricevuto qualsiasi composto sperimentale e/o ha partecipato a un altro studio clinico entro 30 giorni prima del trattamento in studio, ad eccezione degli studi di coorte osservazionali o degli studi non interventistici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A: Deflazacort 0,9 mg/kg
I partecipanti riceveranno circa 0,9 mg/kg di deflazacort una volta al giorno per via orale per 52 settimane nel Periodo 1 e per 52 settimane nel Periodo 2. La dose target potrebbe essere variata di +/- 20 percento (%) a seconda dei dosaggi delle compresse disponibili e della variazione della dose del partecipante il peso.
Droga: Deflazacort
Le compresse di Deflazacort verranno somministrate secondo il programma e la dose specificati nei rispettivi bracci.
Altri nomi:
  • Emflaz®
Sperimentale: Braccio B: Deflazacort 0,45 mg/kg
I partecipanti riceveranno circa 0,45 mg/kg di deflazacort una volta al giorno per via orale per 52 settimane nel Periodo 1. I partecipanti continueranno a ricevere 0,45 mg/kg di deflazacort o una dose aumentata di deflazacort (0,9 mg/kg) una volta al giorno per via orale nel Periodo 2 presso lo sperimentatore discrezione e in consultazione con il caregiver. La dose target potrebbe essere variata +/- 20% a seconda dei dosaggi delle compresse disponibili e della variazione del peso del partecipante.
Droga: Deflazacort
Le compresse di Deflazacort verranno somministrate secondo il programma e la dose specificati nei rispettivi bracci.
Altri nomi:
  • Emflaz®
Nessun intervento: Gruppo di controllo di storia naturale
I partecipanti al controllo che corrispondono il più possibile alla popolazione dello studio verranno utilizzati come confronto per caratterizzare la sicurezza e la tollerabilità di deflazacort.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Periodo 1 e 2: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Periodo 1 e 2: variazione rispetto al basale dei segni vitali e dell'elettrocardiogramma (ECG) alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Periodo 1 e 2: variazione rispetto al basale nel punteggio della lista di controllo del comportamento del bambino alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Periodo 1 e 2: variazione rispetto al basale nella misura normalizzata della variazione della densità ossea (punteggio Z) per l'assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA) alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Periodo 1 e 2: variazione media rispetto al basale in altezza alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Periodo 1 e 2: variazione media rispetto al basale del peso corporeo alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Periodo 1 e 2: variazione media rispetto al basale in percentili di altezza per età alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Basale, settimana 52
Periodo 1 e 2: Numero di partecipanti con test di laboratorio clinicamente significativi
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Periodo 1: concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di Deflazacort
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,25, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale (settimana 1) e alla settimana 13
Pre-dose, 0,25, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale (settimana 1) e alla settimana 13
Periodo 1: Area sotto la curva (AUC) di Deflazacort
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,25, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale (settimana 1) e alla settimana 13
Pre-dose, 0,25, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale (settimana 1) e alla settimana 13
Periodo 1: Volume di distribuzione (Vd) di Deflazacort
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,25, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale (settimana 1) e alla settimana 13
Pre-dose, 0,25, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale (settimana 1) e alla settimana 13
Periodo 1: Autorizzazione (CL) di Deflazacort
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,25, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale (settimana 1) e alla settimana 13
Pre-dose, 0,25, 2, 4 e 6 ore post-dose al basale (settimana 1) e alla settimana 13

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Francesco Bibbiani, MD, PTC Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 ottobre 2018

Completamento primario (Anticipato)

31 luglio 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

31 luglio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

22 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 giugno 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 giugno 2019

Ultimo verificato

1 maggio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTCEMF-GD-003

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su Deflazacort

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