肺動脈性肺高血圧症の参加者におけるBPS-314d-MR-PAH-303の研究 (BEAT OLE)
2020年9月3日 更新者：Lung Biotechnology PBC
肺動脈性肺高血圧症患者における BPS-314d-MR-PAH-302 の非盲検延長
これは、研究が終了した時点で BPS-314d-MR-PAH-302 二重盲検研究 (NCT01908699) に積極的に参加していた適格な参加者を対象とした多施設非盲検研究です。
この非盲検延長 (OLE) 試験では、エスベラプロスト ナトリウム錠 (ベラプロスト ナトリウム 314d 放出調節錠) による長期治療の安全性、忍容性、有効性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
参加者は、この OLE 研究でエスベラプロスト ナトリウム錠剤による肺動脈性肺高血圧症 (PAH) の治療を継続するためのインフォームド コンセントに署名します。 このOLE研究の登録訪問で、参加者はBPS-314d-MR-PAH-302二重盲検研究からこの研究への4週間にわたる盲検移行を開始します。 この OLE 試験のすべての参加者の最初の投与量は 2 錠です。 この盲検移行中、BPS-314d-MR-PAH-302 試験でアクティブな治験薬を服用している参加者は、盲検化されたアクティブな治験薬を 1 日 4 回 (QID) 継続します。プラセボ治験薬を服用していた参加者は、最初の 2 週間に 1 錠の有効錠剤と 1 錠のプラセボ錠 QID (盲検) を受け取り、その後 2 錠の有効錠 QID (盲検) に増やします。 最初の投与後、治験責任医師は医学的に正当化されるように投与量を調整することがあります。 この研究の最大用量は 30 マイクログラム (μg) QID で、最小許容用量は 15 μg QID です。 最初の 4 週間は、参加者との連絡を毎週行って、固定用量への漸増が許容され、有害事象 (AE) を評価する必要があります。
参加者は 4 週目にクリニックに戻り、非盲検のエスベラプロスト ナトリウム錠剤を受け取り、プロトコル指定の手順を完了します。 4週目の訪問で、参加者は2つの15μg錠剤（合計30μg）を投与され、経口QIDで投与されます（目標用量が許容される場合）、または調整が必要な場合は治験責任医師（または被指名者）の指示に従います。 4週目の訪問に続いて、各参加者は3、6、9、および12か月目にクリニックに戻り、その後は四半期ごとに評価を受けます。
この研究は、次のいずれかが最初に達成されるまで継続することが期待されます: 治験薬が市販されている、スポンサーが研究を中止する、またはスポンサーが別の研究への登録を申し出る (最大 2 年間と推定される)。 研究の終わりに、または参加者が途中で研究を中止した場合、参加者は診療所に戻り、研究終了（EOS）訪問を行います。 参加者には、治験責任医師からエスベラプロスト ナトリウム錠剤のダウン タイトレーションに関する指示が提供されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
112
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- The University of Alabama at Birmingham
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California
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Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- Cedars-Sinai Medical Center
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La Jolla、California、アメリカ、92093
- University of California San Diego Medical Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90073
- West Los Angeles VA Healthcare Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90024
- University of California Los Angeles UCLA
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Santa Barbara、California、アメリカ、93102
- Santa Barbara Pulmonary Associates
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford Hospital and Clinics
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Torrance、California、アメリカ、90502
- Harbor-UCLA Medical Center
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Westminster、California、アメリカ、92683
- Allianz Research Institute
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Health Sciences Center
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Denver、Colorado、アメリカ、80128
- Aurora Denver Cardiology Associates
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Littleton、Colorado、アメリカ、80120
- South Denver Cardiology Associates
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Florida
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Brandon、Florida、アメリカ、33511
- Bay Area Cardiology Research
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida Clinical Research Center
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Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Florida Hospital
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South Miami、Florida、アメリカ、33143
- South Miami Heart Specialists
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Weston、Florida、アメリカ、33331
- Cleveland Clinic Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Pulmonary & Critical Care of Atlanta
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Austell、Georgia、アメリカ、30106
- Georgia Clinical Research
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University Health North Hospital
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、54224
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- University Of Louisville Research Foundation
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
- Ochsner Clinic Foundation
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Johns Hopkins University
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- University of Maryland Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital
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Michigan
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Troy、Michigan、アメリカ、48085
- Beaumont Health
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New York
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Albany、New York、アメリカ、12208
- Albany Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10029
- The Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43221
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Toledo、Ohio、アメリカ、43614
- The University of Toledo
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Thomas Jefferson University
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Rhode Island
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Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
- Rhode Island Hospital
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South Carolina
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Anderson、South Carolina、アメリカ、29621
- Anderson Pharmaceutical Research, LLC
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT Southwestern Medical Center
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Temple、Texas、アメリカ、76508
- Scott & White Memorial Hospital
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- Sentara Cardiovascular Research Institute
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington Medical Center
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Petah Tikva、イスラエル、49100
- Rabin Medical Center
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Tel Hashomer、イスラエル、52621
- The Chaim Sheba Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～85年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 参加者は、二重盲検試験BPS-314d-MR-PAH-302 (NCT01908699) に積極的に参加していたにちがいない。
- 治験責任医師の意見では、参加者は治験審査委員会 (IRB) または独立倫理委員会 (IEC) が承認したインフォームド コンセント フォーム (ICF) に記載されている情報を理解する能力があり、研究手順の開始前にフォームに署名する必要があります。
- 出産の可能性がある女性 (閉経後 1 年未満であり、外科的に無菌ではないものとして定義) は、禁欲を実践しているか、2 つの非常に効果的な避妊方法を使用している必要があります (失敗率が低い避妊法として定義されています [つまり、承認されたホルモン避妊薬、殺精子剤または子宮内器具で使用されるバリア法 (コンドームや横隔膜など) など、年間 1% 未満])。 参加者は、BPS-314d-MR-PAH-302 EOS 訪問 / BPS-314d-MR-PAH-303 登録訪問で妊娠検査が陰性でなければなりません。
- 参加者は、研究の要件と制限を喜んで順守できる必要があります。
除外基準:
- 参加者は妊娠中または授乳中です。
- -参加者は、研究の過程で別の治験薬、デバイス、または治療を受ける予定です。
- -参加者は、プロスタサイクリン/プロスタサイクリン（IP）アナログまたはIP受容体アゴニストを服用している、または服用する予定です（トレプロスチニル、吸入[Tyvaso®]を除く）。
- 参加者は、治験責任医師の意見では、研究中に参加者を危険にさらす可能性がある、または研究データの解釈に悪影響を与える可能性がある、その他の臨床的に重大な病気またはその他の理由を持っています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エスベラプロスト
BPS-314d-MR-PAH-302 二重盲検試験中にエスベラプロストを投与された参加者は、15 μg のエスベラプロスト ナトリウム錠剤 2 錠を最大 7 か月間 QID で経口投与されます (これには 4 週間の盲検移行が含まれます)。
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ナトリウム錠
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ/エスベラプロスト
BPS-314d-MR-PAH-302 二重盲検試験中にプラセボを投与された参加者は、盲検移行の最初の 2 週間に 1 錠のエスベラプロストと 1 錠のプラセボを QID で受け取り、残りの期間は 2 錠のエスベラプロストを QID で受け取ります。研究、最大 7 か月間 (合計 4 週間の盲検移行の残りの 2 週間が含まれます)。
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ナトリウム錠
他の名前：
エスベラプロストを含むものとサイズおよび外観が同一であるプラセボ錠。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療緊急有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：7か月目までのベースライン
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TEAE とは、治験責任医師が治験薬に関連しているとみなすかどうかにかかわらず、治験薬の投与後に開始または悪化する、参加者が経験する不都合な医学的事象または望ましくない事象です。
重大な有害事象 (SAE) とは、次の結果のいずれかをもたらす有害事象 (AE)、またはその他の理由、死亡、最初または長期の入院患者、生命を脅かす経験 (即時の死亡リスク)、または持続性のために重大と見なされる有害事象 (AE) です。または重大な障害/無能力。
AE には、SAE と重篤でない AE の両方が含まれていました。
AE は、Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) バージョン 20.1 を使用してコード化されました。
因果関係に関係なく、重篤および重篤でないすべての有害事象の概要は、報告された有害事象モジュールにあります。
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7か月目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6 分歩行距離 (6MWD) テストの歩行エリア
時間枠：4 週目、その後は 3 か月ごとに研究終了まで (7 か月目)
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6 分間歩行テスト (6MWT) に使用される領域は、長さ 30 メートルで事前に測定されることになっていました。
参加者がそれ以上続けることができなくなった場合、休憩時間が許可されました。
参加者が休む必要がある場合、立ったり座ったりして休んだら再開することもできますが、時計は動き続けます。
6 分が経過したら、テスターは「ストップ」と言って時計を止め、歩いた距離を測定しました。
距離が 500 メートル未満の場合、かなりの運動制限が示唆されます。距離が 500 ～ 800 メートルの場合、適度な制限が示唆されます。 800 メートルを超える距離 (レストなし) は、軽度または制限なしを示唆します。
この延長試験は、極めて重要な二重盲検試験で有効性が実証されなかったため、早期に終了しました。
したがって、有効性データは収集または分析されませんでした。
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4 週目、その後は 3 か月ごとに研究終了まで (7 か月目)
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ボルグ呼吸困難スコア
時間枠：4 週目、その後は 3 か月ごとに研究終了まで (7 か月目)
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修正された 0-10 カテゴリ比ボルグ スケールは、参加者が 6MWT 中に経験した呼吸困難の最大レベルを評価するものです。
スコアは、0 (最良の状態) から 10 (最悪の状態) の範囲になります。
この延長試験は、極めて重要な二重盲検試験で有効性が実証されなかったため、早期に終了しました。
したがって、有効性データは収集または分析されませんでした。
因果関係に関係なく、重篤な有害事象およびその他すべての重篤でない有害事象の要約は、報告された有害事象モジュールにあることに注意してください。
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4 週目、その後は 3 か月ごとに研究終了まで (7 か月目)
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世界保健機関 (WHO) 機能クラス (FC) の各カテゴリーの参加者数
時間枠：4 週目、その後は 3 か月ごとに研究終了まで (7 か月目)
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肺高血圧症の WHO 機能クラスは、次のような身体活動評価尺度です。 クラス I: 身体活動の制限なし。
クラス II: 身体活動のわずかな制限。
クラス III: 身体活動の顕著な制限。
クラス IV: 症状がなければ身体活動を行うことができない。
この延長試験は、極めて重要な二重盲検試験で有効性が実証されなかったため、早期に終了しました。
したがって、有効性データは収集または分析されませんでした。
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4 週目、その後は 3 か月ごとに研究終了まで (7 か月目)
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N末端プロ脳性ナトリウム利尿ペプチド（NT-pro-BNP）のTEAEを有する参加者の数が増加
時間枠：7か月目までのベースライン
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因果関係に関係なく、重篤および重篤でないすべての有害事象の概要は、報告された有害事象モジュールにあります。
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7か月目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年12月10日
一次修了 (実際)
2019年7月20日
研究の完了 (実際)
2019年7月20日
試験登録日
最初に提出
2018年5月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年8月29日
最初の投稿 (実際)
2018年9月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年9月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年9月3日
最終確認日
2020年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。