En studie med BPS-314d-MR-PAH-303 hos deltakere med pulmonal arteriell hypertensjon (BEAT OLE)
3. september 2020 oppdatert av: Lung Biotechnology PBC
En åpen utvidelse av BPS-314d-MR-PAH-302 hos pasienter med pulmonal arteriell hypertensjon
Dette er en multisenter, åpen studie for kvalifiserte deltakere som deltok aktivt i BPS-314d-MR-PAH-302 dobbeltblinde studie (NCT01908699) på det tidspunktet studien ble avsluttet.
Denne åpne utvidelsesstudien (OLE) vil evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av langtidsbehandling med esuberaprost natriumtabletter (Beraprost Sodium 314d modifisert utløsningstabletter).
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Deltakerne vil signere et informert samtykke til å fortsette behandlingen for pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) med esuberaprostnatriumtabletter i denne OLE-studien. Ved registreringsbesøket for denne OLE-studien vil deltakerne begynne en blindet overgang fra BPS-314d-MR-PAH-302 dobbeltblinde studie til denne studien over 4 uker. Den første dosen for alle deltakerne i denne OLE-studien vil være 2 tabletter. Under denne blindede overgangen vil deltakerne på aktivt studiemedisin i BPS-314d-MR-PAH-302-studien fortsette med blindet aktivt studiemedisin 4 ganger daglig (QID); de deltakerne som tok placebostudiemedikamentet vil motta 1 aktiv tablett og 1 placebotablett QID (blindet) i løpet av de første 2 ukene og øke til 2 aktive tabletter QID (blindet) deretter. Etter den første dosen kan utrederen justere dosen som medisinsk berettiget. Maksimal dose for denne studien er 30 mikrogram (μg) QID med en minimum akseptert dose som 15 μg QID. I de første 4 ukene bør kontakt med deltakeren skje ukentlig for å sikre at opptitrering til den faste dosen tolereres og vurdere bivirkninger (AE).
Deltakerne vil returnere til klinikken i uke 4 for å få utlevert åpne esuberaprost-natriumtabletter og fullstendige protokollspesifiserte prosedyrer. Ved uke 4-besøket vil deltakerne bli dosert med to 15 μg tabletter (totalt 30 μg), administrert oralt QID (forutsatt at måldosen tolereres), eller følge etterforskerens (eller utpektes) anvisninger hvis justering er nødvendig. Etter besøket i uke 4 vil hver deltaker returnere til klinikken i månedene 3, 6, 9 og 12, og deretter kvartalsvis for vurderinger.
Denne studien forventes å fortsette til den første av noen av følgende er nådd: studiemedikamentet er kommersielt tilgjengelig, sponsoren avbryter studien, eller sponsoren tilbyr påmelding til en annen studie (estimert til å være opptil 2 år). Ved avslutningen av studien eller hvis en deltaker avbryter studien for tidlig, vil deltakerne returnere til klinikken for et avsluttende studiebesøk (EOS). Deltakerne vil få instruksjoner om nedtitrering av esuberaprostnatriumtabletter av etterforskeren.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
112
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center
-
La Jolla, California, Forente stater, 92093
- University of California San Diego Medical Center
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90073
- West Los Angeles VA Healthcare Center
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90024
- University of California Los Angeles UCLA
-
Santa Barbara, California, Forente stater, 93102
- Santa Barbara Pulmonary Associates
-
Stanford, California, Forente stater, 94305
- Stanford Hospital and Clinics
-
Torrance, California, Forente stater, 90502
- Harbor-UCLA Medical Center
-
Westminster, California, Forente stater, 92683
- Allianz Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado Health Sciences Center
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80128
- Aurora Denver Cardiology Associates
-
Littleton, Colorado, Forente stater, 80120
- South Denver Cardiology Associates
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, Forente stater, 33511
- Bay Area Cardiology Research
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32803
- Florida Hospital
-
South Miami, Florida, Forente stater, 33143
- South Miami Heart Specialists
-
Weston, Florida, Forente stater, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
- Pulmonary & Critical Care of Atlanta
-
Austell, Georgia, Forente stater, 30106
- Georgia Clinical Research
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University Health North Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 54224
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- University Of Louisville Research Foundation
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
- Ochsner Clinic Foundation
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Johns Hopkins University
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Troy, Michigan, Forente stater, 48085
- Beaumont Health
-
-
New York
-
Albany, New York, Forente stater, 12208
- Albany Medical Center
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- The Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
Toledo, Ohio, Forente stater, 43614
- The University of Toledo
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Forente stater, 29621
- Anderson Pharmaceutical Research, LLC
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Temple, Texas, Forente stater, 76508
- Scott & White Memorial Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
- Sentara Cardiovascular Research Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israel, 49100
- Rabin Medical Center
-
Tel Hashomer, Israel, 52621
- The Chaim Sheba Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren må ha deltatt aktivt i den dobbeltblindede studien, BPS-314d-MR-PAH-302 (NCT01908699), da sponsoren konkluderte med studien.
- Etter etterforskerens oppfatning må deltakeren være kompetent til å forstå informasjonen gitt i Institutional Review Board (IRB) eller Independent Ethics Committee (IEC) godkjente informerte samtykkeskjema (ICF) og må signere skjemaet før initiering av eventuelle studieprosedyrer.
- Kvinner i fertil alder (definert som mindre enn 1 år post-menopausal og ikke kirurgisk sterile) må praktisere abstinens eller bruke 2 svært effektive prevensjonsmetoder (definert som en prevensjonsmetode som resulterer i lav feilrate [ det vil si mindre enn 1 % per år, slik som godkjente hormonelle prevensjonsmidler, barrieremetoder (som kondom eller diafragma) brukt med et sæddrepende middel eller en intrauterin enhet]). Deltakeren må ha en negativ graviditetstest ved BPS-314d-MR-PAH-302 EOS Visit / BPS-314d-MR-PAH-303 Enrollment Visit.
- Deltaker må være villig og i stand til å overholde studiekrav og restriksjoner.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren er gravid eller ammer.
- Deltakeren er planlagt å motta et annet undersøkelsesmiddel, enhet eller terapi i løpet av studien.
- Deltakeren tar eller har til hensikt å ta en hvilken som helst prostacyklin/prostacyklin (IP)-analog eller IP-reseptoragonist (unntatt treprostinil, inhalert [Tyvaso®]).
- Deltakeren har enhver annen klinisk signifikant sykdom eller annen grunn som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette deltakeren i fare for skade under studien eller kan påvirke tolkningen av studiedataene negativt.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Esuberaprost
Deltakere som mottok esuberaprost under BPS-314d-MR-PAH-302 dobbeltblind studie vil motta 2 tabletter på 15 μg esuberaprost natrium tabletter for oral administrering QID i opptil 7 måneder (som vil inkludere de 4 ukene med blind overgang).
|
Natriumtabletter
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo/Esuberaprost
Deltakere som fikk placebo under den dobbeltblindede studien BPS-314d-MR-PAH-302 vil motta 1 esuberaprost-tablett og 1 placebotablett QID i løpet av de første 2 ukene av den blindede overgangen og deretter motta 2 esuberaprost-tabletter QID for resten av studie, i opptil 7 måneder (som vil inkludere de andre 2 ukene av den totale 4-ukers blinde overgangen).
|
Natriumtabletter
Andre navn:
Placebotabletter, som er identiske i størrelse og utseende som de som inneholder Esuberaprost.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Baseline opp til måned 7
|
En TEAE er enhver uønsket medisinsk hendelse eller uønsket(e) hendelse(r) som oppleves hos en deltaker som begynner eller forverres etter administrering av studiemedikamentet, uansett om det anses relatert til studiemedisinen av etterforsker.
En alvorlig uønsket hendelse (SAE) er en uønsket hendelse (AE) som resulterer i noen av følgende utfall eller anses som betydelig av annen grunn, død, første eller langvarig sykehusinnleggelse, livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø) eller vedvarende. eller betydelig uførhet/uførhet.
AE-er inkluderte både SAE-er og ikke-alvorlige AE-er.
AE-er ble kodet ved hjelp av Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) versjon 20.1.
Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige uønskede hendelser, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i modulen Rapporterte bivirkninger.
|
Baseline opp til måned 7
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Området gikk for 6-minutters gangavstandstest (6MWD).
Tidsramme: Uke 4 og deretter hver 3. måned frem til studieavslutning (måned 7)
|
Arealet som ble brukt til seks minutters gangtest (6MWT) skulle forhåndsmåles til 30 meters lengde.
Hvileperioder skulle tillates dersom deltaker ikke lenger kunne fortsette.
Hvis deltakeren trengte å hvile, kunne han/hun ha stått eller sittet og deretter begynt på nytt når han var uthvilt, men klokken ville fortsette å gå.
Etter 6 minutter skulle testeren ringe "stopp" mens han stoppet klokken og deretter måle avstanden som gikk.
Avstand <500 meter ville ha antydet betydelig treningsbegrensning; avstand 500-800 meter ville ha foreslått moderat begrensning; og avstand >800 meter (uten hvile) ville ha antydet mild eller ingen begrensning.
Denne utvidelsesstudien ble avsluttet tidlig på grunn av at den pivotale dobbeltblinde studien ikke viste effekt.
Effektdata ble derfor ikke samlet inn eller analysert.
|
Uke 4 og deretter hver 3. måned frem til studieavslutning (måned 7)
|
|
Borg Dyspné Score
Tidsramme: Uke 4 og deretter hver 3. måned frem til studieavslutning (måned 7)
|
Den modifiserte 0-10 kategori-forhold Borg-skalaen er en der deltakerne skulle vurdere det maksimale nivået av dyspné de opplevde i løpet av 6MWT.
Poengene ville ha variert fra 0 (for den beste tilstanden) og 10 (for den dårligste tilstanden).
Denne utvidelsesstudien ble avsluttet tidlig på grunn av at den pivotale dobbeltblinde studien ikke viste effekt.
Effektdata ble derfor ikke samlet inn eller analysert.
Merk at et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige uønskede hendelser, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i modulen Rapporterte bivirkninger.
|
Uke 4 og deretter hver 3. måned frem til studieavslutning (måned 7)
|
|
Antall deltakere i hver kategori i Verdens helseorganisasjons (WHO) funksjonsklasse (FC)
Tidsramme: Uke 4 og deretter hver 3. måned frem til studieavslutning (måned 7)
|
WHOs funksjonelle klasse av pulmonal hypertensjon er en vurderingsskala for fysisk aktivitet som følger: Klasse I: Ingen begrensning av fysisk aktivitet.
Klasse II: Litt begrensning av fysisk aktivitet.
Klasse III: Markert begrensning av fysisk aktivitet.
Klasse IV: Manglende evne til å utføre fysisk aktivitet uten symptomer.
Denne utvidelsesstudien ble avsluttet tidlig på grunn av at den pivotale dobbeltblinde studien ikke viste effekt.
Effektdata ble derfor ikke samlet inn eller analysert.
|
Uke 4 og deretter hver 3. måned frem til studieavslutning (måned 7)
|
|
Antall deltakere med en TEAE av N-terminal pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-pro-BNP) økt
Tidsramme: Baseline opp til måned 7
|
Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige uønskede hendelser, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i modulen Rapporterte bivirkninger.
|
Baseline opp til måned 7
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. desember 2018
Primær fullføring (Faktiske)
20. juli 2019
Studiet fullført (Faktiske)
20. juli 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. mai 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. august 2018
Først lagt ut (Faktiske)
4. september 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. september 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. september 2020
Sist bekreftet
1. september 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BPS-314d-MR-PAH-303
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .