進行期パーキンソン病患者におけるPF 06412562
2019年7月30日 更新者：Xuemei Huang, MD, PhD、Milton S. Hershey Medical Center
進行期パーキンソン病患者における PF 06412562 の 2 日間の経口分割投与 (25/20 mg) 投与の第 Ib 相安全性、忍容性、および有効性研究
この研究の目的は、治験薬 PF-06412562 の安全性と忍容性を、パーキンソン病の現在の医療標準治療であるカルビドパ/レボドパと比較してテストすることです。
この研究は、治験薬 PF-06412562 がパーキンソン病の進行期にあると考えられる人々の運動 (運動) 機能、注意力、および認知 (思考) スキルを改善するのに役立つかどうかを調べるためにも行われています。
この研究では、PF06412562 は「調査中」です。つまり、実験的であり、米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されていませんが、このような臨床研究に使用できます。
調査の概要
詳細な説明
治験責任医師らは、進行性パーキンソン病患者を対象に、開発中の化合物 PF-06412562 の無作為二重盲検カルビドパ/レボドパ制御クロスオーバー安全性、忍容性、有効性試験を実施しています。
この研究の主な目的は、これらの患者におけるパーキンソン病の現在の医療標準治療薬であるカルビドパ/レボドパと比較して、治験薬PF-06412562の安全性と忍容性をテストすることです。
この研究の第 2 の目的は、治験薬 PF-06412562 がパーキンソン病の進行期にあると考えられる人々の運動 (運動) 機能、注意力、および認知 (思考) スキルの改善に役立つかどうかを調べることです。 .
この研究は、PF-06412562 が進行したパーキンソン病患者に対して安全で忍容性が高いかどうかをこの分野に知らせるものであり、いくつかの領域での有効性に関する予備データを提供する可能性もあります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -レボドパに対する臨床的に意味のある反応の病歴を伴う古典的なPDの診断
- 病気の期間 > 診断から 15 年
- Hoehn & Yahr ステージ > IV の「オン」または「オフ」のレボドパ
- 可能であれば、件名によって署名された同意
- 被験者が認知障害のある場合、委任状または法的に権限を与えられた被験者の代理人によって署名された同意
- 可能であれば、研究対象からの同意
- 研究の最初の週の1日目の前の60日間、すべての薬物の安定した用量
除外基準:
- 非定型パーキンソン症候群（例えば、レボドパに反応しない、および/または非定型徴候）
- 心臓病、腎不全、肝不全などの急性または不安定な病状
- HIV、B型およびC型肝炎の病歴
- 中程度から強力な CYP 3A4 モジュレーターの使用 (付録 BB の阻害剤と誘導剤の両方を参照)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PF-06412562
被験者は、これらの時間に投与されるプラセボカルビドパ/レボドパとともに、研究2日目と3日目に1日2回、25 mgのPF-06412562を受け取ります。
追加のカルビドパ/レボドパプラセボカプセルも、対象の家庭での処方に従って投与されます。
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PF-06412562は、ファイザー社が開発したドーパミン作動薬で、経口用の錠剤です。
5mgの錠剤として提供されます。
したがって、25 mg の用量を投与するには、5 x 5 mg の錠剤が与えられます。 20 mg の用量を投与するには、4 x 5 mg の錠剤を投与します。
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アクティブコンパレータ：標準治療のカルビドパ/レボドパ
被験者は、PF-06412562 のプラセボ錠剤を、研究 2 日目と 3 日目に 1 日 2 回、これらの時間に投与される活性カルビドパ / レボドパ (25/100 mg) とともに服用します。
追加の活性カルビドパ/レボドパカプセルも、対象の在宅レジメンに従って投与されます。
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カルビドパ/レボドパの25/100mg錠剤をカプセルに封入し、被験者の在宅レジメンに従って投与する。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血液サンプルの結果によって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：1日目
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NA(mmol/L)、K(mmol/L)、HCO3(mmol/L)
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1日目
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血液サンプルの結果によって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：1日目
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Ca（mg/dL）、Mg（mg/dL）、BUN（mg/dL）、クレアチニン（mg/dL）、ビリルビン（mg/dL）
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1日目
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血液サンプルの結果によって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：1日目
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AST (U/L)、ALT (U/L)
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1日目
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血液サンプルの結果によって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：1日目
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白血球数 (K/uL)、血小板 (K/uL)
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1日目
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血液サンプルの結果によって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：1日目
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ヘマトクリット (%)
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1日目
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血液サンプルの結果によって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：1日目
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ヘモグロビン (g/dL)
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1日目
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血液サンプルの結果によって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：4日目
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NA(mmol/L)、K(mmol/L)、HCO3(mmol/L)
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4日目
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血液サンプルの結果によって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：4日目
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Ca (mg/dL)、Mg (mg/dL)、BUN (mg/dL)、クレアチニン (mg/dL)、ビリルビン (mg/dL)
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4日目
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血液サンプルの結果によって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：4日目
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AST (U/L)、ALT (U/L)
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4日目
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血液サンプルの結果によって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：4日目
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白血球数 (K/uL)、血小板 (K/uL)
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4日目
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血液サンプルの結果によって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：4日目
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ヘマトクリット (%)
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4日目
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血液サンプルの結果によって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：4日目
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ヘモグロビン (g/dL)
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4日目
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血液サンプルの結果によって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：4日目
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赤血球数 (M/uL)
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4日目
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：時間枠: バイタル サイン: 1 日目に X2
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高さ (インチ)
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時間枠: バイタル サイン: 1 日目に X2
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：1日目のX2
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重量 (ポンド)
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1日目のX2
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：1日目のX2
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血圧 (mmHg)
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1日目のX2
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：1日目のX2
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心拍数 (bpm)
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1日目のX2
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：1日目のX2
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呼吸数 (呼吸/分)
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1日目のX2
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：1日目のX2
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温度 (F)
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1日目のX2
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：2 日目に X3
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高さ (インチ)
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2 日目に X3
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：2 日目に X3
|
血圧 (mmHg)
|
2 日目に X3
|
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：2 日目に X3
|
心拍数 (bpm)
|
2 日目に X3
|
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：2 日目に X3
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呼吸数 (呼吸/分)
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2 日目に X3
|
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：2 日目に X3
|
温度 (F)
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2 日目に X3
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：3 日目に X3
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高さ (インチ)
|
3 日目に X3
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：3 日目に X3
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重量 (ポンド)
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3 日目に X3
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：3 日目に X3
|
血圧 (mmHg)
|
3 日目に X3
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：3 日目に X3
|
心拍数 (bpm)
|
3 日目に X3
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：3 日目に X3
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呼吸数 (呼吸/分)
|
3 日目に X3
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：3 日目に X3
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温度 (F)
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3 日目に X3
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：4日目のX2
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高さ (インチ)
|
4日目のX2
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：4日目のX2
|
重量 (ポンド)
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4日目のX2
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：4日目のX2
|
血圧 (mmHg)
|
4日目のX2
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：4日目のX2
|
心拍数 (bpm)
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4日目のX2
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：4日目のX2
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呼吸数 (呼吸/分)
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4日目のX2
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バイタルサインによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：4日目のX2
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温度 (F)
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4日目のX2
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PF-06412562の安全性と忍容性を循環器検査・心臓自律神経機能で評価
時間枠：15分以上の1日目のX1
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血圧（mmHg）、血圧（mmHg）を測定する寒冷昇圧試験
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15分以上の1日目のX1
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PF-06412562の安全性と忍容性を循環器検査・心臓自律神経機能で評価
時間枠：15分以上の1日目のX1
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心拍数 (拍/分)、洞性不整脈 (拍/分)
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15分以上の1日目のX1
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PF-06412562の安全性と忍容性を循環器検査・心臓自律神経機能で評価
時間枠：2 日目は X3、毎回 15 分以上
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血圧（mmHg）、血圧（mmHg）を測定する寒冷昇圧試験
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2 日目は X3、毎回 15 分以上
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PF-06412562の安全性と忍容性を循環器検査・心臓自律神経機能で評価
時間枠：2 日目は X3、毎回 15 分以上
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心拍数 (拍/分)、洞性不整脈 (拍/分)
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2 日目は X3、毎回 15 分以上
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PF-06412562の安全性と忍容性を循環器検査・心臓自律神経機能で評価
時間枠：3 日目は X3、毎回 15 分以上
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血圧（mmHg）、血圧（mmHg）を測定する寒冷昇圧試験
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3 日目は X3、毎回 15 分以上
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PF-06412562の安全性と忍容性を循環器検査・心臓自律神経機能で評価
時間枠：3 日目は X3、毎回 15 分以上
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心拍数 (拍/分)、洞性不整脈 (拍/分)
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3 日目は X3、毎回 15 分以上
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UPDRS-IVによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：2 日目に X3
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UPDRS-IV (United Parkinson's Disease Rating Scale): 各質問は 0 ～ 4 のスケールで採点され、0 = 存在しない、4 = 重度。サブスケールが合計されて合計スコアが得られます。最小合計スコア:0、最大合計スコア:81;スコアが高いほど、疾患の重症度が高くなります
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2 日目に X3
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UPDRS-IVによって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：3 日目に X3
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UPDRS-IV (United Parkinson's Disease Rating Scale): 各質問は 0 ～ 4 のスケールで採点され、0 = 存在しない、4 = 重度。サブスケールが合計されて合計スコアが得られます。最小合計スコア:0、最大合計スコア:81;スコアが高いほど、疾患の重症度が高くなります
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3 日目に X3
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コロンビア自殺評価によって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：1日目のX1
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C-SSRS は、自殺念慮および/または行動を測定します。
カテゴリ 1 ～ 10 で評価され、カテゴリ 1 が最も深刻度が低く、カテゴリ 10 が最も深刻度が高い、つまり完全な自殺を表します。
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1日目のX1
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コロンビア自殺評価によって評価されたPF-06412562の安全性と忍容性
時間枠：4日目のX1
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C-SSRS は、自殺念慮および/または行動を測定します。
カテゴリ 1 ～ 10 で評価され、カテゴリ 1 が最も深刻度が低く、カテゴリ 10 が最も深刻度が高い、つまり完全な自殺を表します。
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4日目のX1
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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進行性PD患者の全体的な徴候および生活の質に対する標準治療（すなわち、カルビドパ/レボドパ）と比較したPF-06412562の潜在的有効性に関するパイロットデータ
時間枠：全体的な変化の印象: 2 日目と 3 日目は X3。介護者の変化の認識: 3 日目に X1
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• 臨床医の全体的な変化の印象スコア: 臨床医の判断による疾患症状の変化を測定します。
各項目の評価は 1 ～ 7 で、1 = 顕著な改善、7 = 著しく悪化。分 介護者の変化に対する認識のインタビュー: 参加者の介護者へのインタビュー。
自由回答形式の質問は、調査中の被験者の行動、外見、認知などについて自由形式の回答を引き出します。
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全体的な変化の印象: 2 日目と 3 日目は X3。介護者の変化の認識: 3 日目に X1
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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覚醒の個々のドメインに対するPF 06412562の潜在的な有効性に関するパイロットデータ
時間枠：2日目と3日目の薬物投与の前に1回、投与後にX2
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Glasgow Coma Scale (GCS): 意識を記録します。各アイテムの評価は 1 ～ 6 です。スコア範囲: 3 ～ 14、ここで 3 = 深い無意識、15 = 完全に覚醒 スタンフォード眠気尺度 (SSS): 覚醒の尺度。 1 ～ 7 の評価、1 = 完全に覚醒、7 = ほとんど眠っている、最小合計スコア = 1、最大合計スコア = 7
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2日目と3日目の薬物投与の前に1回、投与後にX2
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認知の個々のドメインに対するPF 06412562の潜在的な有効性に関するパイロットデータ
時間枠：2日目と3日目の薬物投与の前に1回、投与後にX2
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a.重度障害バッテリー (SIB): 認知を評価します。最小合計スコア = 0、最大合計スコア = 100、スコアが高い = 認知能力が低い COGNISTAT: さまざまな認知領域を評価する認知スクリーニング Frontal Assessment Battery (FAB): さまざまなタイプの認知症を評価するために使用されます。
最小合計スコア = 0、最大合計スコア = 18、スコアが高いほどパフォーマンスが向上
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2日目と3日目の薬物投与の前に1回、投与後にX2
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運動の個々のドメインに対するPF 06412562の潜在的な有効性に関するパイロットデータ
時間枠：2日目と3日目の薬物投与の前に1回、投与後にX2
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MDS-UPDRS-motor (III) (United Parkinson's Disease Rating Scale): 各質問は 0 ～ 4 のスケールで採点され、0 = 存在しない、4 = 重度。最小合計スコア:0、最大合計スコア:81;スコアが高いほど、疾患の重症度が高くなります
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2日目と3日目の薬物投与の前に1回、投与後にX2
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睡眠の個々のドメインに対する PF 06412562 の潜在的な有効性に関するパイロット データ
時間枠：PSG 睡眠研究: 就寝 1 ～ 3 日目
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8 時間の一晩のポリソムノグラフィー (PSG): 身体機能、脳活動 (EEG)、眼球運動 (EOG)、筋肉活動 (EMG)、および心拍リズム (ECG) をモニタリングする睡眠研究 定性的介護者インタビュー: (結果 2 の説明を参照)
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PSG 睡眠研究: 就寝 1 ～ 3 日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Xuemei Huang, MD, PhD、Milton S. Hershey Medical Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Fernandez-Mendoza J, Puzino K, Amatrudo G, Bourchtein E, Calhoun SL, Plante DT, Kaplan K. The Hypersomnia Severity Index: reliability, construct, and criterion validity in a clinical sample of patients with sleep disorders. J Clin Sleep Med. 2021 Nov 1;17(11):2249-2256. doi: 10.5664/jcsm.9426.
- Huang X, Lewis MM, Van Scoy LJ, De Jesus S, Eslinger PJ, Arnold AC, Miller AJ, Fernandez-Mendoza J, Snyder B, Harrington W, Kong L, Wang X, Sun D, Delnomdedieu M, Duvvuri S, Mahoney SE, Gray DL, Mailman RB. The D1/D5 Dopamine Partial Agonist PF-06412562 in Advanced-Stage Parkinson's Disease: A Feasibility Study. J Parkinsons Dis. 2020;10(4):1515-1527. doi: 10.3233/JPD-202188.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年9月24日
一次修了 (実際)
2019年3月21日
研究の完了 (実際)
2019年4月21日
試験登録日
最初に提出
2018年8月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年9月7日
最初の投稿 (実際)
2018年9月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年7月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年7月30日
最終確認日
2019年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 9437
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。