PKU の成人におけるペグバリアーゼの自己投与注射 (>40mg/日用量) の安全性と有効性
2022年2月16日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
フェニルケトン尿症の成人におけるペグバリアーゼの皮下注射 (> 40 mg/日用量) の安全性と有効性を評価する非盲検延長試験
これは、研究 PAL-003 (NCT00924703) または 165-302 (NCT02468570) で以前にペグバリアーゼで治療された PKU の成人患者を登録する第 3 相非盲検延長研究です。
この試験は、40 mg/日から 60 mg/日を超える用量で投与されたペグバリアーゼの長期的な安全性と有効性を評価するように設計されています。
調査の概要
詳細な説明
ペグバリアーゼの投与は、親研究 165-302 (NCT02468570) または親研究 PAL-003 (NCT00924703) から中断することなく継続されます。
1日目から、被験者は、165-302またはPAL-003のいずれかで受けていたのと同じ用量およびレジメンのペグバリアーゼを受ける。
32 週間連続して 40 mg/日以下の用量に減らした被験者は、市販薬に移行する選択肢があるため、治験薬を中止し、治験から除外されます。
有害事象または低フェニルアラニン血症のために必要な場合は、用量を減らすことができます。治験責任医師の裁量により、治験依頼者の医療モニターと相談して、1 日 60 mg まで増量することができます。
投与は約 121 週間継続します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
37
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33606
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana CTSI Clinical Research Center
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
- University of Kentucky Medical Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Wayne State University, Center for Molecular Medicine and Genetics, Pediatrics and Pathology
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65201
- University of Missouri Health Care
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
- Morristown Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Science Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
- St. Christopher's Hospital for Children
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Milwaukee
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～66年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -165-304のスクリーニング時にPAL-003または165-302パート4に登録する必要があり、最近、40 mg /日を超える用量でペグバリアーゼを投与されています。
- -治験薬の投与中および投与後最低1時間、プロトコルごとに必要な状況で被験者を観察できる18歳以上の有能な人を特定しました。
- -出産の可能性がある女性の場合、スクリーニングで妊娠検査が陰性であり、研究中に追加の妊娠検査を受ける意思がある必要があります。
- 性的に活発で、妊娠する予定がない場合（自分またはパートナー）、研究に参加している間、および研究後4週間、2つの許容される避妊方法を使用する意思がある必要があります。
- -研究の性質が説明された後、研究関連の手順の前に、書面で署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる;法的に権限を与えられた代理人は、書面による同意を提供することができ、同意を求めることができます。
- -すべての研究手順を喜んで順守することができます。
- -身体検査および/または臨床検査室評価（血液学、化学、および尿検査）によって証明されるように、一般的に健康です。
除外基準:
- -スクリーニング前の30日以内の治験薬（ペグバリアーゼを除く）または治験医療機器の使用、または予定されたすべての研究評価が完了する前の治験薬の必要性。
- -大きな中性アミノ酸の使用を含む、PKUの治療を目的とした薬物（ペグバリアーゼを除く）の使用、ペグバリアーゼの投与前の2日以内（1日目）。
- -スクリーニング前の3か月以内および研究参加中のメドロキシプロゲステロン注射を含む、PEG（ペグバリアーゼ以外）を含む注射薬の使用または使用予定。
- -臓器移植または慢性免疫抑制療法の歴史
- -過去12か月間の薬物乱用（米国精神医学会による定義：精神障害の診断および統計マニュアル[DSM]）または現在のアルコールまたは薬物乱用の履歴
- Kuvan® レジストリ調査 (PKU Demographics, Outcome and Safety [PKUDOS]) への現在の参加
- -研究への参加または安全性を妨げる併存疾患または状態（例、臨床的に重要な心血管、肺、肝臓、腎臓、血液、胃腸、内分泌、免疫、皮膚、神経、腫瘍、または精神疾患の病歴または存在）
- 治験責任医師の見解では、対象者が治療コンプライアンス不良または試験からの早期終了のリスクが高い状態に置かれる状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ペグバリアーゼ
1日目から、被験者は、165-302またはPAL-003で受けていたのと同じ用量およびレジメンのペグバリアーゼを受け取ります（ペグバリアーゼの投与は、前の研究から中断することなく継続する必要があります）。
その後の投薬計画の修正は、医療モニターとの相談後に許可されます。
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40-60mg/日
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CTCAE v5.0によって評価された、治療に起因する有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：741日目まで（約106週目）
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治療に起因する AE は、治験薬の開始後、ペグバリアーゼの最終投与から 4 週間後までに新たに出現した、または重症度が悪化した有害事象 (AE) として定義されました。
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741日目まで（約106週目）
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血中Ph濃度の変化
時間枠：以下の結果測定データ表では、SAP のマッピング ルールで定義されている「分析訪問」を使用しています。最後の Phe 測定は、「分析訪問」週 121 にマッピングされました。最後の Phe 測定の実際の日付は、836 日目 (およそ 119 週目) でした。
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親研究のベースラインからの血中フェニルアラニン（Phe）濃度の変化（ナイーブ/前処理）。
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以下の結果測定データ表では、SAP のマッピング ルールで定義されている「分析訪問」を使用しています。最後の Phe 測定は、「分析訪問」週 121 にマッピングされました。最後の Phe 測定の実際の日付は、836 日目 (およそ 119 週目) でした。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年9月13日
一次修了 (実際)
2021年1月13日
研究の完了 (実際)
2021年1月13日
試験登録日
最初に提出
2018年9月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年10月1日
最初の投稿 (実際)
2018年10月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年2月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年2月16日
最終確認日
2022年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 165-304
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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