Veiligheid en werkzaamheid van zelf toegediende injecties met Pegvaliase (dosis >40 mg/dag) bij volwassenen met PKU
16 februari 2022 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical
Een open-label extensieonderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van subcutane injecties van Pegvaliase (> 40 mg/dagdosis) bij volwassenen met fenylketonurie
Dit is een fase 3 open-label extensieonderzoek waarin volwassen patiënten met PKU werden opgenomen die eerder werden behandeld met pegvaliase in onderzoeken PAL-003 (NCT00924703) of 165-302 (NCT02468570).
De studie is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn te evalueren van pegvaliase toegediend in doses > 40 mg/dag tot 60 mg/dag.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Pegvaliase-dosering zal worden voortgezet zonder onderbreking van ouderstudie 165-302 (NCT02468570) of ouderstudie PAL-003 (NCT00924703).
Vanaf dag 1 krijgen proefpersonen dezelfde dosis en hetzelfde regime van pegvaliase als in 165-302 of PAL-003.
Een proefpersoon die gedurende 32 opeenvolgende weken afbouwt naar een dosis van 40 mg/dag of lager, zal worden stopgezet met het onderzoeksgeneesmiddel en uit het onderzoek worden teruggetrokken, aangezien hij of zij de mogelijkheid heeft om over te stappen op een commercieel geneesmiddel.
Dosisverlagingen kunnen worden uitgevoerd als dit gerechtvaardigd is vanwege bijwerkingen of hypofenylalaninemie. Dosisverhogingen tot maximaal 60 mg/dag kunnen naar goeddunken van de onderzoeker worden uitgevoerd in overleg met de medische monitor van de opdrachtgever.
De dosering duurt ongeveer 121 weken.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
37
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Indiana CTSI Clinical Research Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Wayne State University, Center for Molecular Medicine and Genetics, Pediatrics and Pathology
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65201
- University of Missouri Health Care
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
- University of Oklahoma Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Medical College of Milwaukee
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 66 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Moet ingeschreven zijn in PAL-003 of 165-302 deel 4 op het moment van screening op 165-304 en meest recentelijk pegvaliase ontvangen in een dosis > 40 mg/dag.
- Heeft een competente persoon of personen ≥ 18 jaar geïdentificeerd die de proefpersoon kan observeren tijdens de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende minimaal 1 uur na toediening in situaties die volgens het protocol vereist zijn.
- Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en bereid zijn om aanvullende zwangerschapstests te ondergaan tijdens het onderzoek.
- Als u seksueel actief bent en niet van plan bent zwanger te worden (zelf of partner), moet u bereid zijn om 2 aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende 4 weken na het onderzoek.
- Is bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde procedures; een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger kan schriftelijke toestemming geven en toestemming kan worden gevraagd.
- Is bereid en in staat alle studieprocedures na te leven.
- Is over het algemeen in goede gezondheid, zoals blijkt uit lichamelijk onderzoek en/of klinische laboratoriumevaluaties (hematologie, scheikunde en urineonderzoek).
Uitsluitingscriteria:
- Gebruik van een onderzoeksproduct (behalve pegvaliase) of een medisch hulpmiddel voor onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening of vereiste voor een onderzoeksmiddel voorafgaand aan de afronding van alle geplande onderzoeksbeoordelingen.
- Gebruik van medicatie (behalve pegvaliase) bedoeld om PKU te behandelen, inclusief het gebruik van grote neutrale aminozuren, binnen 2 dagen voorafgaand aan de toediening van pegvaliase (dag 1).
- Gebruik of gepland gebruik van injecteerbare geneesmiddelen die PEG bevatten (anders dan pegvaliase), inclusief medroxyprogesteron-injectie, binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening en tijdens deelname aan het onderzoek.
- Een voorgeschiedenis van orgaantransplantatie of chronische immunosuppressieve therapie
- Een geschiedenis van middelenmisbruik (zoals gedefinieerd door de American Psychiatric Association: Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders [DSM]) in de afgelopen 12 maanden of actueel alcohol- of drugsmisbruik
- Huidige deelname aan de Kuvan®-registratiestudie (PKU Demographics, Outcomes and Safety [PKUDOS])
- Gelijktijdige ziekte of aandoening die deelname aan het onderzoek of de veiligheid zou verstoren (bijv. geschiedenis of aanwezigheid van klinisch significante cardiovasculaire, pulmonaire, lever-, nier-, hematologische, gastro-intestinale, endocriene, immunologische, dermatologische, neurologische, oncologische of psychiatrische aandoeningen)
- Elke aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of voortijdige beëindiging van het onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Pegvaliase
Vanaf dag 1 krijgen proefpersonen dezelfde dosis en hetzelfde regime van pegvaliase als in 165-302 of PAL-003 (de pegvaliase-dosering moet worden voortgezet zonder onderbreking van het vorige onderzoek).
Latere herzieningen van doseringsregimes zijn toegestaan na overleg met de medische monitor.
|
40-60 mg/dag
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) zoals beoordeeld door CTCAE v5.0
Tijdsspanne: Tot dag 741 (ongeveer week 106)
|
Een tijdens de behandeling optredende bijwerking werd gedefinieerd als elke bijwerking die voor het eerst optrad of in ernst verergerde na de start van het onderzoeksgeneesmiddel tot 4 weken na de laatste dosis pegvaliase.
|
Tot dag 741 (ongeveer week 106)
|
|
Verandering in Phe-concentratie in het bloed
Tijdsspanne: De onderstaande tabel met uitkomstmaatgegevens gebruikt het 'analysebezoek' zoals gedefinieerd door de toewijzingsregel in de SAP. De laatste Phe-meting werd toegewezen aan 'analysebezoek' week 121. De feitelijke datum van de laatste Phe-meting was dag 836 (ongeveer week 119).
|
Verandering in bloedconcentratie van fenylalanine (Phe) ten opzichte van de uitgangswaarde van de ouderstudie (naïef/voorbehandeling).
|
De onderstaande tabel met uitkomstmaatgegevens gebruikt het 'analysebezoek' zoals gedefinieerd door de toewijzingsregel in de SAP. De laatste Phe-meting werd toegewezen aan 'analysebezoek' week 121. De feitelijke datum van de laatste Phe-meting was dag 836 (ongeveer week 119).
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 september 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
13 januari 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
13 januari 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 september 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 oktober 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
3 oktober 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 februari 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 februari 2022
Laatst geverifieerd
1 februari 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 165-304
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .