Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность самостоятельных инъекций пегвалиазы (>40 мг/сут) у взрослых с фенилкетонурией

16 февраля 2022 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Открытое дополнительное исследование для оценки безопасности и эффективности подкожных инъекций пегвалиазы (доза > 40 мг/сут) у взрослых с фенилкетонурией

Это открытое расширенное исследование фазы 3, в котором участвуют взрослые пациенты с фенилкетонурией, которые ранее лечились пегвалиазой в исследованиях PAL-003 (NCT00924703) или 165-302 (NCT02468570). Исследование предназначено для оценки долгосрочной безопасности и эффективности пегвалиазы, вводимой в дозах от > 40 мг/сут до 60 мг/сут.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Дозирование пегвалиазы будет продолжено без перерыва в исходном исследовании 165-302 (NCT02468570) или исходном исследовании PAL-003 (NCT00924703). Начиная с 1-го дня субъекты будут получать ту же дозу и режим пегвалиазы, которые они получали либо в 165-302, либо в PAL-003. Субъект, который снижает дозу до 40 мг/день или ниже в течение 32 недель подряд, будет прекращен от приема исследуемого препарата и исключен из исследования, поскольку у него будет возможность перейти на коммерческий препарат. Снижение дозы может быть выполнено, если это оправдано из-за НЯ или гипофенилаланинемии. Увеличение дозы до 60 мг/сутки может осуществляться по усмотрению исследователя после консультации с медицинским монитором спонсора. Дозирование будет продолжаться в течение примерно 121 недели.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

37

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana CTSI Clinical Research Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Wayne State University, Center for Molecular Medicine and Genetics, Pediatrics and Pathology
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65201
        • University of Missouri Health Care
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
        • Morristown Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Milwaukee

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 66 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Должен быть зарегистрирован в PAL-003 или 165-302 Часть 4 во время скрининга на 165-304 и совсем недавно получал пегвалиазу в дозе > 40 мг/день.
  • Идентифицировал компетентное лицо или лиц в возрасте ≥ 18 лет, которые могут наблюдать за субъектом во время введения исследуемого препарата и в течение как минимум 1 часа после введения в ситуациях, предусмотренных протоколом.
  • Женщины с детородным потенциалом должны иметь отрицательный результат теста на беременность при скрининге и быть готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования.
  • Если вы ведете половую жизнь и не планируете забеременеть (сама или партнер), должны быть готовы использовать 2 приемлемых метода контрацепции во время участия в исследовании и в течение 4 недель после исследования.
  • Готов и может предоставить письменное подписанное информированное согласие после объяснения характера исследования и до проведения любых процедур, связанных с исследованием; законно уполномоченный представитель может предоставить письменное согласие, и согласие может быть запрошено.
  • Желает и может соблюдать все процедуры обучения.
  • В целом имеет хорошее здоровье, о чем свидетельствует физикальное обследование и/или клинические лабораторные исследования (гематология, биохимия и анализ мочи).

Критерий исключения:

  • Использование любого исследуемого продукта (кроме пегвалиазы) или исследуемого медицинского устройства в течение 30 дней до скрининга или потребность в любом исследуемом агенте до завершения всех запланированных оценок исследования.
  • Использование любого препарата (кроме пегвалиазы), предназначенного для лечения ФКУ, включая использование больших нейтральных аминокислот, в течение 2 дней до введения пегвалиазы (день 1).
  • Использование или запланированное использование любых инъекционных препаратов, содержащих ПЭГ (кроме пегвалиазы), включая инъекции медроксипрогестерона, в течение 3 месяцев до скрининга и во время участия в исследовании.
  • История трансплантации органов или хронической иммуносупрессивной терапии
  • История злоупотребления психоактивными веществами (согласно определению Американской психиатрической ассоциации: Диагностическое и статистическое руководство по психическим расстройствам [DSM]) за последние 12 месяцев или текущее злоупотребление алкоголем или наркотиками.
  • Текущее участие в исследовании реестра Kuvan® (Демография, исходы и безопасность ФКУ [PKUDOS])
  • Сопутствующее заболевание или состояние, которое может помешать участию или безопасности исследования (например, история или наличие клинически значимого сердечно-сосудистого, легочного, печеночного, почечного, гематологического, желудочно-кишечного, эндокринного, иммунологического, дерматологического, неврологического, онкологического или психического заболевания)
  • Любое состояние, которое, по мнению исследователя, подвергает субъекта высокому риску несоблюдения режима лечения или досрочного прекращения участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Пегвалиасе
Начиная с 1-го дня субъекты будут получать ту же дозу и режим пегвалиазы, которые они получали в 165-302 или PAL-003 (дозирование пегвалиазы должно продолжаться без перерыва в предыдущем исследовании). Последующие изменения режимов дозирования разрешены после консультации с медицинским наблюдателем.
Лекарство: Пегвалиасе
40-60мг/день
Другие имена:
  • РАВПАЛ-ПЭГ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TEAE), согласно оценке CTCAE v5.0
Временное ограничение: До 741-го дня (примерно 106-й недели)
НЯ, появившееся на фоне лечения, определяли как любое нежелательное явление (НЯ), впервые появившееся или усугубившееся по тяжести после начала приема исследуемого препарата в течение 4 недель после последней дозы пегвалиазы.
До 741-го дня (примерно 106-й недели)
Изменение концентрации Phe в крови
Временное ограничение: В приведенной ниже таблице данных показателей результатов используется «посещение для анализа», как определено правилом сопоставления в SAP. Последнее измерение Phe было сопоставлено с «посещением для анализа» на 121-й неделе. Фактическая дата последнего измерения Phe была 836-м днем ​​(приблизительно 119-я неделя).
Изменение концентрации фенилаланина (Phe) в крови по сравнению с исходным уровнем исходного исследования (наивное/до лечения).
В приведенной ниже таблице данных показателей результатов используется «посещение для анализа», как определено правилом сопоставления в SAP. Последнее измерение Phe было сопоставлено с «посещением для анализа» на 121-й неделе. Фактическая дата последнего измерения Phe была 836-м днем ​​(приблизительно 119-я неделя).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 сентября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 января 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 января 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 сентября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 октября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 октября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 февраля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 февраля 2022 г.

Последняя проверка

1 февраля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 165-304

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться