Itse annettavien Pegvaliase-injektioiden (> 40 mg/päiväannos) turvallisuus ja tehokkuus aikuisilla, joilla on PKU
keskiviikko 16. helmikuuta 2022 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Avoin jatkotutkimus Pegvaliase-injektioiden (> 40 mg/vrk) turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla, joilla on fenyyliketonuria
Tämä on vaiheen 3 avoin jatkotutkimus, johon otettiin PKU-potilaita, joita on aiemmin hoidettu pegvaliasilla, tutkimuksiin PAL-003 (NCT00924703) tai 165-302 (NCT02468570).
Tutkimus on suunniteltu arvioimaan pegvaliasen pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa annettuna annoksina > 40 mg/vrk - 60 mg/vrk.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Pegvaliase-annostelu jatkuu keskeytyksettä vanhempitutkimuksesta 165-302 (NCT02468570) tai vanhempitutkimuksesta PAL-003 (NCT00924703).
Päivästä 1 alkaen koehenkilöt saavat saman pegvaliaasiannoksen ja -ohjelman, jota he saivat joko 165-302:ssa tai PAL-003:ssa.
Kohde, joka pienentää annoksen 40 mg/vrk tai sitä pienempään 32 peräkkäisen viikon ajan, lopetetaan tutkimuslääkkeen käytöstä ja poistetaan tutkimuksesta, koska hänellä on mahdollisuus siirtyä kaupalliseen lääkkeeseen.
Annosta voidaan pienentää, jos se on perusteltua haittavaikutusten tai hypofenyylialaninemian vuoksi. Annosta voidaan nostaa 60 mg:aan/vrk asti tutkijan harkinnan mukaan yhteistyössä toimeksiantajan lääkärin kanssa.
Annostelu jatkuu noin 121 viikkoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
37
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana CTSI Clinical Research Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Wayne State University, Center for Molecular Medicine and Genetics, Pediatrics and Pathology
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65201
- University of Missouri Health Care
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- University of Oklahoma Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Milwaukee
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 66 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hänen on oltava ilmoittautunut PAL-003:n tai 165-302:n osaan 4 165-304-seulonnan aikana ja viimeksi saatava pegvaliase annoksella > 40 mg/vrk.
- On tunnistanut pätevän henkilön tai henkilöt ≥ 18-vuotiaat, jotka voivat tarkkailla kohdetta tutkimuslääkkeen annon aikana ja vähintään 1 tunnin ajan annon jälkeen protokollan edellyttämissä tilanteissa.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnoissa ja oltava valmiita tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana.
- Jos seksuaalisesti aktiivinen ja ei suunnittele raskautta (itse tai kumppani), on oltava valmis käyttämään kahta hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistumisen aikana ja 4 viikon ajan tutkimuksen jälkeen.
- on valmis ja kykenevä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä; laillisesti valtuutettu edustaja voi antaa kirjallisen suostumuksen ja suostumusta voidaan pyytää.
- Hän haluaa ja pystyy noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä.
- On yleisesti ottaen hyvässä kunnossa, minkä osoittavat fyysinen tutkimus ja/tai kliiniset laboratorioarviot (hematologia, kemia ja virtsaanalyysi).
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa tutkimustuotteen (paitsi pegvaliaasi) tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai minkä tahansa tutkimusaineen vaatiminen ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.
- Kaikkien PKU:n hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden (paitsi pegvaliaasi) käyttö, mukaan lukien suurten neutraalien aminohappojen käyttö, 2 päivän sisällä ennen pegvaliaasin antamista (päivä 1).
- PEG:tä (muita kuin pegvaliaasia) sisältävien injektoitavien lääkkeiden käyttö tai suunniteltu käyttö, mukaan lukien medroksiprogesteroni-injektio, kolmen kuukauden aikana ennen seulontaa ja tutkimukseen osallistumisen aikana.
- Elinsiirtohistoria tai krooninen immunosuppressiohoito
- Päihteiden väärinkäyttö (kuten American Psychiatric Association: Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders [DSM] määrittelee) viimeisten 12 kuukauden aikana tai nykyinen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö
- Osallistuminen Kuvan®-rekisteritutkimukseen (PKU:n väestötiedot, tulokset ja turvallisuus [PKUDOS])
- Samanaikainen sairaus tai tila, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuutta (esim. kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, keuhko-, maksa-, munuais-, hematologinen, maha-suolikanavan, endokriininen, immunologinen, dermatologinen, neurologinen, onkologinen tai psykiatrinen sairaus)
- Mikä tahansa tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa koehenkilön suureen riskiin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen keskeyttämisestä ennenaikaisesti
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pegvaliase
Päivästä 1 alkaen koehenkilöt saavat saman pegvaliase-annoksen ja -ohjelman, jota he saivat 165-302:ssa tai PAL-003:ssa (pegvaliase-annostusta tulisi jatkaa keskeytyksettä edellisestä tutkimuksesta).
Myöhemmät annosteluohjelman tarkistukset ovat sallittuja lääkärin kanssa kuultuaan.
|
40-60mg/vrk
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) CTCAE v5.0:n arvioimana
Aikaikkuna: Päivään 741 asti (noin viikko 106)
|
Hoidon aiheuttama haittavaikutus määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi (AE), joka ilmeni äskettäin tai paheni vaikeusasteeltaan tutkimuslääkkeen aloittamisen jälkeen, kunnes 4 viikkoa viimeisen pegvaliase-annoksen jälkeen.
|
Päivään 741 asti (noin viikko 106)
|
|
Muutos veren Phe-pitoisuudessa
Aikaikkuna: Alla olevassa tulosmittaustietotaulukossa käytetään SAP:n kartoitussäännön määrittelemää "analyysikäyntiä". Viimeinen Phe-mittaus kartoitettiin "analyysikäynnille" viikolle 121. Viimeisen Phe-mittauksen todellinen päivämäärä oli päivä 836 (noin viikko 119).
|
Muutos veren fenyylialaniinin (Phe) pitoisuudessa vanhempien tutkimuksen lähtötasosta (aivo/esihoito).
|
Alla olevassa tulosmittaustietotaulukossa käytetään SAP:n kartoitussäännön määrittelemää "analyysikäyntiä". Viimeinen Phe-mittaus kartoitettiin "analyysikäynnille" viikolle 121. Viimeisen Phe-mittauksen todellinen päivämäärä oli päivä 836 (noin viikko 119).
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 13. syyskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 13. tammikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 13. tammikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 4. syyskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 1. lokakuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 3. lokakuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 17. helmikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. helmikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 165-304
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .