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Sicurezza ed efficacia delle iniezioni autosomministrate di Pegvaliase (dose >40 mg/giorno) negli adulti con PKU

16 febbraio 2022 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia delle iniezioni sottocutanee di Pegvaliase (dose giornaliera > 40 mg) negli adulti con fenilchetonuria

Questo è uno studio di estensione in aperto di Fase 3 che arruola pazienti adulti con PKU precedentemente trattati con pegvaliase negli studi PAL-003 (NCT00924703) o 165-302 (NCT02468570). Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di pegvaliase somministrato a dosi da > 40 mg/die a 60 mg/die.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La somministrazione di Pegvaliase continuerà senza interruzioni dal Parent Study 165-302 (NCT02468570) o dal Parent Study PAL-003 (NCT00924703). A partire dal giorno 1, i soggetti riceveranno la stessa dose e lo stesso regime di pegvaliase che stavano ricevendo in 165-302 o PAL-003. Un soggetto che si riduce a una dose di 40 mg/giorno o inferiore per 32 settimane consecutive verrà interrotto dal farmaco in studio e ritirato dallo studio in quanto avrà la possibilità di passare al farmaco commerciale. Se necessario, a causa di eventi avversi o ipofenilalaninemia, possono essere effettuate riduzioni della dose. Aumenti della dose fino a 60 mg/giorno possono essere eseguiti a discrezione dello sperimentatore in consultazione con il monitor medico dello sponsor. La somministrazione continuerà per circa 121 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

37

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana CTSI Clinical Research Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University, Center for Molecular Medicine and Genetics, Pediatrics and Pathology
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65201
        • University of Missouri Health Care
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Morristown Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Milwaukee

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 66 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve essere arruolato in PAL-003 o 165-302 Parte 4 al momento dello screening per 165-304 e più recentemente ricevendo pegvaliase a una dose> 40 mg / die.
  • Ha identificato una o più persone competenti di età ≥ 18 anni che possono osservare il soggetto durante la somministrazione del farmaco in studio e per un minimo di 1 ora dopo la somministrazione nelle situazioni richieste dal protocollo.
  • Per le donne in età fertile, devono avere un test di gravidanza negativo allo screening ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.
  • Se sessualmente attiva e non pianificando una gravidanza (sé o partner), deve essere disposta a utilizzare 2 metodi contraccettivi accettabili durante la partecipazione allo studio e per 4 settimane dopo lo studio.
  • È disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca; un rappresentante legalmente autorizzato può fornire il consenso scritto e il consenso può essere richiesto.
  • È disposto e in grado di rispettare tutte le procedure di studio.
  • È generalmente in buona salute, come evidenziato dall'esame fisico e/o dalle valutazioni cliniche di laboratorio (ematologia, chimica e analisi delle urine).

Criteri di esclusione:

  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale (eccetto pegvaliase) o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o richiesta di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate.
  • Uso di qualsiasi farmaco (eccetto pegvaliase) destinato al trattamento della PKU, compreso l'uso di grandi aminoacidi neutri, entro 2 giorni prima della somministrazione di pegvaliase (giorno 1).
  • Uso o uso pianificato di qualsiasi farmaco iniettabile contenente PEG (diverso da pegvaliase), inclusa l'iniezione di medrossiprogesterone, entro 3 mesi prima dello screening e durante la partecipazione allo studio.
  • Una storia di trapianto di organi o in terapia immunosoppressiva cronica
  • Una storia di abuso di sostanze (come definito dall'American Psychiatric Association: Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders [DSM]) negli ultimi 12 mesi o attuale abuso di alcol o droghe
  • Attuale partecipazione allo studio del registro Kuvan® (PKU Demographics, Outcomes and Safety [PKUDOS])
  • Malattia o condizione concomitante che interferirebbe con la partecipazione allo studio o la sicurezza (p. es., storia o presenza di malattia cardiovascolare, polmonare, epatica, renale, ematologica, gastrointestinale, endocrina, immunologica, dermatologica, neurologica, oncologica o psichiatrica clinicamente significativa)
  • Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di interruzione anticipata dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pegvaliase
A partire dal giorno 1, i soggetti riceveranno la stessa dose e lo stesso regime di pegvaliase che stavano ricevendo nello studio 165-302 o PAL-003 (il dosaggio di pegvaliase dovrebbe continuare senza interruzioni dallo studio precedente). Successive revisioni dei regimi posologici sono consentite previa consultazione con il supervisore medico.
Droga: Pegvaliase
40-60 mg/giorno
Altri nomi:
  • rAvPAL-PEG

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) come valutato da CTCAE v5.0
Lasso di tempo: Fino al giorno 741 (approssimativamente alla settimana 106)
Un evento avverso emergente dal trattamento è stato definito come qualsiasi evento avverso (AE) di nuova comparsa o peggiorato in gravità dopo l'inizio del farmaco in studio fino a 4 settimane dopo l'ultima dose di pegvaliase
Fino al giorno 741 (approssimativamente alla settimana 106)
Variazione della concentrazione di Phe nel sangue
Lasso di tempo: La tabella dei dati sulla misura dei risultati di seguito utilizza la "visita di analisi" come definita dalla regola di mappatura nel SAP. L'ultima misurazione della Phe è stata mappata alla settimana 121 della "visita di analisi". La data effettiva dell'ultima misurazione della Phe era il giorno 836 (approssimativamente la settimana 119).
Variazione della concentrazione di fenilalanina (Phe) nel sangue rispetto al basale del Parent Study (naïve/pretrattamento).
La tabella dei dati sulla misura dei risultati di seguito utilizza la "visita di analisi" come definita dalla regola di mappatura nel SAP. L'ultima misurazione della Phe è stata mappata alla settimana 121 della "visita di analisi". La data effettiva dell'ultima misurazione della Phe era il giorno 836 (approssimativamente la settimana 119).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 settembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

13 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

13 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 settembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

3 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 febbraio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 febbraio 2022

Ultimo verificato

1 febbraio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 165-304

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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