Sikkerhet og effekt av selvadministrerte injeksjoner av Pegvaliase (>40 mg/dag dose) hos voksne med PKU
16. februar 2022 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
En åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av subkutane injeksjoner av Pegvaliase (> 40 mg/dag dose) hos voksne med fenylketonuri
Dette er en fase 3 åpen utvidelsesstudie som inkluderer voksne pasienter med PKU som tidligere ble behandlet med pegvaliase i studiene PAL-003 (NCT00924703) eller 165-302 (NCT02468570).
Studien er designet for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av pegvaliase administrert i doser > 40 mg/dag til 60 mg/dag.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Pegvaliase-dosering vil fortsette uten avbrudd fra Parent Study 165-302 (NCT02468570) eller Parent Study PAL-003 (NCT00924703).
Fra og med dag 1 vil forsøkspersonene få samme dose og kur med pegvaliase som de fikk i enten 165-302 eller PAL-003.
En forsøksperson som reduserer til en dose på 40 mg/dag eller lavere i 32 påfølgende uker vil bli avbrutt fra studien og trekkes fra studien da de vil ha muligheten til å gå over til kommersielle legemidler.
Dosereduksjoner kan utføres hvis det er nødvendig på grunn av bivirkninger eller hypofenylalaninemi. Doseøkninger til opptil 60 mg/dag kan utføres etter utrederens skjønn i samråd med sponsorens medisinske monitor.
Doseringen vil fortsette i ca. 121 uker.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
37
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33606
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana CTSI Clinical Research Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Wayne State University, Center for Molecular Medicine and Genetics, Pediatrics and Pathology
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forente stater, 65201
- University of Missouri Health Care
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- University of Oklahoma Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Medical College of Milwaukee
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 66 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Må være registrert i PAL-003 eller 165-302 del 4 på tidspunktet for screening for 165-304 og senest få pegvaliase i en dose > 40 mg/dag.
- Har identifisert en eller flere kompetente personer ≥ 18 år som kan observere forsøkspersonen under studielegemiddeladministrasjon og i minimum 1 time etter administrering i situasjoner som kreves i henhold til protokoll.
- For kvinner med fertil alder, må ha negativ graviditetstest ved screening og være villig til å ta ytterligere graviditetstester i løpet av studien.
- Hvis du er seksuelt aktiv og ikke planlegger å bli gravid (selv eller partner), må du være villig til å bruke 2 akseptable prevensjonsmetoder mens du deltar i studien og i 4 uker etter studien.
- Er villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke etter at studiens natur er forklart og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer; en juridisk autorisert representant kan gi skriftlig samtykke og samtykke kan bli bedt om.
- Er villig og i stand til å følge alle studieprosedyrer.
- Har generelt god helse, noe som fremgår av fysisk undersøkelse og/eller kliniske laboratorieevalueringer (hematologi, kjemi og urinanalyse).
Ekskluderingskriterier:
- Bruk av ethvert undersøkelsesprodukt (unntatt pegvaliase) eller medisinsk utstyr innen 30 dager før screening eller krav om undersøkelsesmiddel før fullføring av alle planlagte studievurderinger.
- Bruk av medisiner (unntatt pegvaliase) beregnet på å behandle PKU, inkludert bruk av store nøytrale aminosyrer, innen 2 dager før administrering av pegvaliase (dag 1).
- Bruk eller planlagt bruk av injiserbare legemidler som inneholder PEG (annet enn pegvaliase), inkludert medroksyprogesteroninjeksjon, innen 3 måneder før screening og under studiedeltakelse.
- En historie med organtransplantasjon eller på kronisk immunsuppressiv terapi
- En historie med rusmisbruk (som definert av American Psychiatric Association: Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders [DSM]) i løpet av de siste 12 månedene eller nåværende alkohol- eller narkotikamisbruk
- Nåværende deltakelse i Kuvan®-registerstudien (PKU-demografi, resultater og sikkerhet [PKUDOS])
- Samtidig sykdom eller tilstand som vil forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhet (f.eks. historie eller tilstedeværelse av klinisk signifikant kardiovaskulær, lunge-, lever-, nyre-, hematologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, nevrologisk, onkologisk eller psykiatrisk sykdom)
- Enhver tilstand som, etter etterforskerens syn, setter forsøkspersonen i høy risiko for dårlig behandlingsoverholdelse eller avsluttes tidlig fra studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Pegvaliase
Fra og med dag 1 vil forsøkspersonene få samme dose og kur med pegvaliase som de fikk i 165-302 eller PAL-003 (pegvaliasedosering bør fortsette uten avbrudd fra forrige studie).
Påfølgende revisjoner av doseringsregimer er tillatt etter konsultasjon med medisinsk monitor.
|
40-60 mg/dag
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) som vurdert av CTCAE v5.0
Tidsramme: Opp til dag 741 (omtrent uke 106)
|
En behandlingsutløst bivirkning ble definert som enhver bivirkning (AE) som nylig dukket opp eller forverret i alvorlighetsgrad etter oppstart av studiemedikamentet inntil 4 uker etter siste dose pegvaliase
|
Opp til dag 741 (omtrent uke 106)
|
|
Endring i Phe-konsentrasjon i blodet
Tidsramme: Resultatmålsdatatabellen nedenfor bruker 'analysebesøk' som definert av tilordningsregelen i SAP. Den siste Phe-målingen ble kartlagt til 'analysebesøk' uke 121. Den faktiske datoen for siste Phe-måling var dag 836 (omtrent uke 119).
|
Endring i konsentrasjonen av fenylalanin (Phe) i blodet fra grunnlinje for foreldrestudien (naiv/forbehandling).
|
Resultatmålsdatatabellen nedenfor bruker 'analysebesøk' som definert av tilordningsregelen i SAP. Den siste Phe-målingen ble kartlagt til 'analysebesøk' uke 121. Den faktiske datoen for siste Phe-måling var dag 836 (omtrent uke 119).
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. september 2018
Primær fullføring (Faktiske)
13. januar 2021
Studiet fullført (Faktiske)
13. januar 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. september 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. oktober 2018
Først lagt ut (Faktiske)
3. oktober 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. februar 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. februar 2022
Sist bekreftet
1. februar 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 165-304
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .