Bezpieczeństwo i skuteczność samodzielnych wstrzyknięć pegwaliazy (dawka >40 mg/dobę) u dorosłych z PKU
16 lutego 2022 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Otwarte badanie rozszerzone oceniające bezpieczeństwo i skuteczność podskórnych wstrzyknięć pegwaliazy (dawka > 40 mg/dobę) u osób dorosłych z fenyloketonurią
Jest to otwarte badanie kontynuacyjne III fazy, w którym biorą udział dorośli pacjenci z PKU, którzy byli wcześniej leczeni pegwaliazą w badaniach PAL-003 (NCT00924703) lub 165-302 (NCT02468570).
Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności pegwaliazy podawanej w dawkach > 40 mg/dobę do 60 mg/dobę.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Podawanie pegwaliazy będzie kontynuowane bez przerwy od badania macierzystego 165-302 (NCT02468570) lub badania macierzystego PAL-003 (NCT00924703).
Począwszy od dnia 1, pacjenci będą otrzymywać taką samą dawkę i schemat pegwaliazy, jak otrzymywali w 165-302 lub PAL-003.
Osobnik, który zmniejszy dawkę do 40 mg/dzień lub mniej przez 32 kolejne tygodnie, zostanie przerwany w badaniu i wycofany z badania, ponieważ będzie miał możliwość przejścia na lek komercyjny.
Zmniejszenie dawki można przeprowadzić, jeśli jest to uzasadnione ze względu na zdarzenia niepożądane lub hipofenyloalaninemię. Zwiększenie dawki do 60 mg/dobę można przeprowadzić według uznania badacza po konsultacji z monitorem medycznym sponsora.
Dozowanie będzie kontynuowane przez około 121 tygodni.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
37
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana CTSI Clinical Research Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Wayne State University, Center for Molecular Medicine and Genetics, Pediatrics and Pathology
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65201
- University of Missouri Health Care
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- University of Oklahoma Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Medical College of Milwaukee
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat do 66 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Musi być zarejestrowany w PAL-003 lub 165-302 Część 4 w czasie badania przesiewowego na 165-304 i ostatnio otrzymywać pegwaliazę w dawce > 40 mg/dobę.
- zidentyfikował kompetentną osobę lub osoby w wieku ≥ 18 lat, które mogą obserwować uczestnika podczas podawania badanego leku i przez co najmniej 1 godzinę po podaniu w sytuacjach wymaganych przez protokół.
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i być gotowe na dodatkowe testy ciążowe podczas badania.
- Jeśli jest aktywna seksualnie i nie planuje zajść w ciążę (samodzielnie lub z partnerem), musi być gotowa do stosowania 2 akceptowalnych metod antykoncepcji podczas udziału w badaniu i przez 4 tygodnie po jego zakończeniu.
- Jest chętny i zdolny do udzielenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem; prawnie upoważniony przedstawiciel może wyrazić pisemną zgodę i można poprosić o zgodę.
- Jest chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych.
- Jest ogólnie w dobrym stanie zdrowia, o czym świadczy badanie fizykalne i/lub kliniczne oceny laboratoryjne (hematologia, chemia i analiza moczu).
Kryteria wyłączenia:
- Użycie jakiegokolwiek badanego produktu (z wyjątkiem pegwaliazy) lub eksperymentalnego wyrobu medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymogiem dla jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
- Stosowanie jakiegokolwiek leku (z wyjątkiem pegwaliazy) przeznaczonego do leczenia PKU, w tym stosowanie dużych aminokwasów obojętnych, w ciągu 2 dni przed podaniem pegwaliazy (dzień 1.).
- Stosowanie lub planowane stosowanie jakichkolwiek leków do wstrzykiwań zawierających PEG (inne niż pegwaliaza), w tym iniekcji medroksyprogesteronu, w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym i podczas udziału w badaniu.
- Historia przeszczepu narządu lub przewlekłej terapii immunosupresyjnej
- Historia nadużywania substancji (zgodnie z definicją Amerykańskiego Towarzystwa Psychiatrycznego: Podręcznik diagnostyczno-statystyczny zaburzeń psychicznych [DSM]) w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub obecne nadużywanie alkoholu lub narkotyków
- Bieżący udział w badaniu rejestru Kuvan® (dane demograficzne, wyniki i bezpieczeństwo PKU [PKUDOS])
- Współistniejąca choroba lub stan, który mógłby zakłócić udział w badaniu lub jego bezpieczeństwo (np. historia lub obecność klinicznie istotnych chorób sercowo-naczyniowych, płucnych, wątrobowych, nerkowych, hematologicznych, żołądkowo-jelitowych, endokrynologicznych, immunologicznych, dermatologicznych, neurologicznych, onkologicznych lub psychiatrycznych)
- Dowolny stan, który w opinii badacza naraża uczestnika na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub przedwczesnego przerwania badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pegwaliaza
Począwszy od dnia 1, pacjenci będą otrzymywać taką samą dawkę i schemat pegwaliazy, jak otrzymywali w 165-302 lub PAL-003 (dawkowanie pegwaliazy powinno być kontynuowane bez przerwy od poprzedniego badania).
Późniejsze zmiany schematów dawkowania są dozwolone po konsultacji z lekarzem prowadzącym.
|
40-60mg/dzień
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) według oceny CTCAE v5.0
Ramy czasowe: Do dnia 741 (około tygodnia 106)
|
Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane (AE), które pojawiło się niedawno lub nasiliło się po rozpoczęciu stosowania badanego leku do 4 tygodni po ostatniej dawce pegwaliazy
|
Do dnia 741 (około tygodnia 106)
|
|
Zmiana stężenia Phe we krwi
Ramy czasowe: Poniższa tabela danych miar wyników wykorzystuje „wizytę analityczną” zdefiniowaną w regule mapowania w systemie SAP. Ostatni pomiar Phe został przypisany do „wizyty analitycznej” w 121. tygodniu. Rzeczywista data ostatniego pomiaru Phe to dzień 836 (w przybliżeniu 119. tydzień).
|
Zmiana stężenia fenyloalaniny (Phe) we krwi w porównaniu z wartością wyjściową badania macierzystego (nieleczona wcześniej/przed leczeniem).
|
Poniższa tabela danych miar wyników wykorzystuje „wizytę analityczną” zdefiniowaną w regule mapowania w systemie SAP. Ostatni pomiar Phe został przypisany do „wizyty analitycznej” w 121. tygodniu. Rzeczywista data ostatniego pomiaru Phe to dzień 836 (w przybliżeniu 119. tydzień).
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 września 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
13 stycznia 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
13 stycznia 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 września 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 października 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 października 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 lutego 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 lutego 2022
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 165-304
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .