Innocuité et efficacité des injections auto-administrées de pegvaliase (dose > 40 mg/jour) chez les adultes atteints de PCU
16 février 2022 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical
Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des injections sous-cutanées de pegvaliase (dose > 40 mg/jour) chez les adultes atteints de phénylcétonurie
Il s'agit d'une étude d'extension de phase 3 en ouvert recrutant des patients adultes atteints de PCU qui ont déjà été traités par pegvaliase dans les études PAL-003 (NCT00924703) ou 165-302 (NCT02468570).
L'étude est conçue pour évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme de la pegvaliase administrée à des doses > 40 mg/jour à 60 mg/jour.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le dosage de la pegvaliase se poursuivra sans interruption depuis l'étude parentale 165-302 (NCT02468570) ou l'étude parentale PAL-003 (NCT00924703).
À partir du jour 1, les sujets recevront la même dose et le même régime de pegvaliase qu'ils recevaient dans 165-302 ou PAL-003.
Un sujet qui réduit à une dose de 40 mg/jour ou moins pendant 32 semaines consécutives sera interrompu du médicament à l'étude et retiré de l'étude car il aura la possibilité de passer au médicament commercial.
Des réductions de dose peuvent être effectuées si cela est justifié en raison d'EI ou d'hypophénylalaninémie. Des augmentations de dose jusqu'à 60 mg/jour peuvent être effectuées à la discrétion de l'investigateur en consultation avec le moniteur médical du promoteur.
Le dosage se poursuivra pendant environ 121 semaines.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
37
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33606
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana CTSI Clinical Research Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Wayne State University, Center for Molecular Medicine and Genetics, Pediatrics and Pathology
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, États-Unis, 65201
- University of Missouri Health Care
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
- University of Oklahoma Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Medical College of Milwaukee
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans à 66 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Doit être inscrit dans PAL-003 ou 165-302 Partie 4 au moment du dépistage pour 165-304 et recevoir plus récemment de la pegvaliase à une dose > 40 mg/jour.
- A identifié une ou des personnes compétentes âgées de ≥ 18 ans pouvant observer le sujet pendant l'administration du médicament à l'étude et pendant au moins 1 heure après l'administration dans les situations requises par le protocole.
- Pour les femmes en âge de procréer, elles doivent avoir un test de grossesse négatif lors de la sélection et être disposées à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude.
- Si sexuellement active et ne prévoyant pas de tomber enceinte (soi-même ou partenaire), doit être disposée à utiliser 2 méthodes de contraception acceptables tout en participant à l'étude et pendant 4 semaines après l'étude.
- Est disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé après que la nature de l'étude a été expliquée et avant toute procédure liée à la recherche ; un représentant légalement autorisé peut fournir un consentement écrit et un consentement peut être demandé.
- Est disposé et capable de se conformer à toutes les procédures d'étude.
- Est généralement en bonne santé, comme en témoignent l'examen physique et/ou les évaluations de laboratoire clinique (hématologie, chimie et analyse d'urine).
Critère d'exclusion:
- Utilisation de tout produit expérimental (à l'exception de la pegvaliase) ou dispositif médical expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage ou l'exigence de tout agent expérimental avant l'achèvement de toutes les évaluations d'étude prévues.
- Utilisation de tout médicament (à l'exception de la pegvaliase) destiné à traiter la PCU, y compris l'utilisation de grands acides aminés neutres, dans les 2 jours précédant l'administration de la pegvaliase (jour 1).
- Utilisation ou utilisation prévue de tout médicament injectable contenant du PEG (autre que la pegvaliase), y compris l'injection de médroxyprogestérone, dans les 3 mois précédant le dépistage et pendant la participation à l'étude.
- Antécédents de transplantation d'organe ou sous traitement immunosuppresseur chronique
- Antécédents de toxicomanie (tels que définis par l'American Psychiatric Association : Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux [DSM]) au cours des 12 derniers mois ou abus actuel d'alcool ou de drogues
- Participation actuelle à l'étude du registre Kuvan® (PKU Demographics, Outcomes and Safety [PKUDOS])
- Maladie ou affection concomitante qui interférerait avec la participation à l'étude ou la sécurité (par exemple, antécédents ou présence d'une maladie cardiovasculaire, pulmonaire, hépatique, rénale, hématologique, gastro-intestinale, endocrinienne, immunologique, dermatologique, neurologique, oncologique ou psychiatrique cliniquement significative)
- Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou d'arrêt prématuré de l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Pegvaliase
À partir du jour 1, les sujets recevront la même dose et le même régime de pegvaliase qu'ils recevaient dans 165-302 ou PAL-003 (le dosage de la pegvaliase doit se poursuivre sans interruption de l'étude précédente).
Les révisions ultérieures des schémas posologiques sont autorisées après consultation avec le moniteur médical.
|
40-60mg/jour
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) évalués par CTCAE v5.0
Délai: Jusqu'au jour 741 (environ la semaine 106)
|
Un EI survenu pendant le traitement a été défini comme tout événement indésirable (EI) apparaissant nouvellement ou dont la gravité s'est aggravée après le début du médicament à l'étude jusqu'à 4 semaines après la dernière dose de pegvaliase
|
Jusqu'au jour 741 (environ la semaine 106)
|
|
Modification de la concentration sanguine de Phe
Délai: Le tableau de données de mesure des résultats ci-dessous utilise la « visite d'analyse » telle que définie par la règle de mappage dans le SAP. La dernière mesure de Phe a été mappée à la semaine 121 de la « visite d'analyse ». La date réelle de la dernière mesure de Phe était le jour 836 (approximativement la semaine 119).
|
Modification de la concentration sanguine de phénylalanine (Phe) par rapport à la valeur initiale de l'étude parentale (naïf/prétraitement).
|
Le tableau de données de mesure des résultats ci-dessous utilise la « visite d'analyse » telle que définie par la règle de mappage dans le SAP. La dernière mesure de Phe a été mappée à la semaine 121 de la « visite d'analyse ». La date réelle de la dernière mesure de Phe était le jour 836 (approximativement la semaine 119).
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 septembre 2018
Achèvement primaire (Réel)
13 janvier 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
13 janvier 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 septembre 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 octobre 2018
Première publication (Réel)
3 octobre 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 février 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 février 2022
Dernière vérification
1 février 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 165-304
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .