PKU가 있는 성인의 페그발리아제 자가 투여 주사(>40mg/일 용량)의 안전성 및 효능
2022년 2월 16일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
페닐케톤뇨증이 있는 성인의 페그발리아제 피하 주사(> 40mg/일 용량)의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 확장 연구
이것은 연구 PAL-003(NCT00924703) 또는 165-302(NCT02468570)에서 이전에 페그발리아제로 치료받은 PKU 성인 환자를 등록하는 3상 공개 확장 연구입니다.
이 연구는 > 40mg/일에서 60mg/일 용량으로 투여된 페그발리아제의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안되었습니다.
연구 개요
상세 설명
페그발리아제 투여는 모 연구 165-302(NCT02468570) 또는 모 연구 PAL-003(NCT00924703)에서 중단 없이 계속됩니다.
1일차부터 피험자는 165-302 또는 PAL-003에서 받았던 페그발리아제와 동일한 용량 및 요법을 받게 됩니다.
연속 32주 동안 40mg/일 이하의 용량으로 감소한 피험자는 연구 약물에서 중단되고 상업적 약물로 전환할 수 있는 옵션이 있으므로 연구에서 제외됩니다.
AE 또는 저페닐알라닌혈증으로 인해 타당한 경우 용량 감소를 수행할 수 있습니다. 스폰서의 의료 모니터와 상의하여 조사자의 재량에 따라 최대 60mg/일까지 용량 증가를 수행할 수 있습니다.
투약은 약 121주 동안 계속됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
37
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33606
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana CTSI Clinical Research Center
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- University of Kentucky Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Wayne State University, Center for Molecular Medicine and Genetics, Pediatrics and Pathology
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Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65201
- University of Missouri Health Care
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- Morristown Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Health Science Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Milwaukee
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 165-304에 대한 스크리닝 시점에 PAL-003 또는 165-302 파트 4에 등록되어 있어야 하며 가장 최근에 페그발리아제 용량 > 40 mg/일을 투여받아야 합니다.
- 연구 약물 투여 중 및 프로토콜에 따라 요구되는 상황에서 투여 후 최소 1시간 동안 피험자를 관찰할 수 있는 18세 이상의 유능한 사람을 확인했습니다.
- 가임 여성의 경우, 스크리닝 시 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다.
- 성적으로 활발하고 임신할 계획이 없는 경우(본인 또는 파트너), 연구에 참여하는 동안과 연구 후 4주 동안 2가지 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
- 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차 이전에 서면으로 서명된 정보에 입각한 동의서를 제공할 의향이 있고 제공할 수 있습니다. 법적 권한을 위임받은 대리인이 서면 동의를 제공하고 동의를 요청할 수 있습니다.
- 모든 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
- 신체 검사 및/또는 임상 실험실 평가(혈액학, 화학 및 소변 검사)에 의해 입증된 바와 같이 일반적으로 건강 상태가 양호합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 전 30일 이내에 조사 제품(페그발리아제 제외) 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트를 요구합니다.
- 페그발리아제 투여 전 2일 이내에(1일차) 큰 중성 아미노산의 사용을 포함하여 PKU를 치료하기 위한 모든 약물(페그발리아제 제외)의 사용.
- 스크리닝 전 3개월 내 및 연구 참여 기간 동안 메드록시프로게스테론 주사를 포함하여 PEG(페그발리아제 제외)를 포함하는 주사 가능한 약물의 사용 또는 계획된 사용.
- 장기 이식 또는 만성 면역억제 요법의 병력
- 지난 12개월 동안 약물 남용(미국 정신과 협회: 정신 장애 진단 및 통계 편람[DSM]에서 정의한 대로) 또는 현재 알코올 또는 약물 남용의 병력
- Kuvan® 레지스트리 연구(PKU Demographics, Outcomes and Safety[PKUDOS])에 현재 참여 중
- 연구 참여 또는 안전성을 방해하는 동시 질병 또는 상태(예: 임상적으로 유의한 심혈관, 폐, 간, 신장, 혈액, 위장, 내분비, 면역, 피부, 신경, 종양 또는 정신 질환의 병력 또는 존재)
- 조사자의 관점에서 피험자가 불량한 치료 준수 또는 연구 조기 종료 위험이 높은 모든 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 페그발리아제
1일차부터 피험자는 165-302 또는 PAL-003에서 받은 페그발리아제와 동일한 용량 및 요법을 받게 됩니다(페그발리아제 투여는 이전 연구에서 중단 없이 계속되어야 함).
투약 요법에 대한 후속 수정은 의료 모니터와의 상담 후 허용됩니다.
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40-60mg/일
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CTCAE v5.0에서 평가한 치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자 수
기간: 741일까지(대략 106주차)
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치료 긴급 AE는 연구 약물 개시 후 페그발리아제의 마지막 투여 후 4주까지 중증도가 새로 나타나거나 악화된 임의의 부작용(AE)으로 정의되었습니다.
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741일까지(대략 106주차)
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혈액 Phe 농도의 변화
기간: 아래의 Outcome Measure Data Table은 SAP의 매핑 규칙에 정의된 '분석 방문'을 사용합니다. 마지막 Phe 측정은 '분석 방문' 121주에 매핑되었습니다. 마지막 Phe 측정의 실제 날짜는 836일(대략 119주)이었습니다.
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모 연구 기준선(나이브/전처리)으로부터 혈액 페닐알라닌(Phe) 농도의 변화.
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아래의 Outcome Measure Data Table은 SAP의 매핑 규칙에 정의된 '분석 방문'을 사용합니다. 마지막 Phe 측정은 '분석 방문' 121주에 매핑되었습니다. 마지막 Phe 측정의 실제 날짜는 836일(대략 119주)이었습니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 9월 13일
기본 완료 (실제)
2021년 1월 13일
연구 완료 (실제)
2021년 1월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 9월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 10월 1일
처음 게시됨 (실제)
2018년 10월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 2월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 2월 16일
마지막으로 확인됨
2022년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 165-304
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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