Seguridad y eficacia de las inyecciones autoadministradas de pegvaliasa (dosis >40 mg/día) en adultos con fenilcetonuria
16 de febrero de 2022 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Un estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad y la eficacia de las inyecciones subcutáneas de pegvaliasa (dosis > 40 mg/día) en adultos con fenilcetonuria
Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta de Fase 3 que inscribe a pacientes adultos con PKU que fueron tratados previamente con pegvaliasa en los estudios PAL-003 (NCT00924703) o 165-302 (NCT02468570).
El estudio está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de pegvaliasa administrada en dosis > 40 mg/día a 60 mg/día.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La dosificación de pegvaliasa continuará sin interrupción desde el estudio principal 165-302 (NCT02468570) o el estudio principal PAL-003 (NCT00924703).
A partir del día 1, los sujetos recibirán la misma dosis y régimen de pegvaliasa que recibían en 165-302 o PAL-003.
A un sujeto que reduzca a una dosis de 40 mg/día o menos durante 32 semanas consecutivas se le suspenderá el fármaco del estudio y se le retirará del estudio, ya que tendrá la opción de hacer la transición al fármaco comercial.
Se pueden realizar reducciones de dosis si están justificadas debido a eventos adversos o hipofenilalaninemia. Se pueden realizar aumentos de dosis hasta 60 mg/día a discreción del investigador en consulta con el monitor médico del patrocinador.
La dosificación continuará durante aproximadamente 121 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
37
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana CTSI Clinical Research Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Wayne State University, Center for Molecular Medicine and Genetics, Pediatrics and Pathology
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
- University of Missouri Health Care
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Milwaukee
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 66 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe estar inscrito en PAL-003 o 165-302 Parte 4 en el momento de la selección para 165-304 y haber recibido pegvaliasa más recientemente en una dosis > 40 mg/día.
- Ha identificado a una persona o personas competentes ≥ 18 años de edad que pueden observar al sujeto durante la administración del fármaco del estudio y durante un mínimo de 1 hora después de la administración en las situaciones requeridas por el protocolo.
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y estar dispuestas a realizarse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio.
- Si es sexualmente activa y no planea quedar embarazada (propia o de su pareja), debe estar dispuesta a usar 2 métodos anticonceptivos aceptables mientras participa en el estudio y durante 4 semanas después del estudio.
- Está dispuesto y es capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación; un representante legalmente autorizado puede dar su consentimiento por escrito y se puede solicitar el asentimiento.
- Está dispuesto y es capaz de cumplir con todos los procedimientos del estudio.
- Goza de buena salud en general, como lo demuestra el examen físico y/o las evaluaciones de laboratorio clínico (hematología, química y análisis de orina).
Criterio de exclusión:
- Uso de cualquier producto en investigación (excepto pegvaliasa) o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección o requisito de cualquier agente en investigación antes de completar todas las evaluaciones programadas del estudio.
- Uso de cualquier medicamento (excepto pegvaliasa) destinado a tratar la PKU, incluido el uso de aminoácidos neutros grandes, dentro de los 2 días anteriores a la administración de pegvaliasa (Día 1).
- Uso o uso planificado de cualquier medicamento inyectable que contenga PEG (que no sea pegvaliasa), incluida la inyección de medroxiprogesterona, dentro de los 3 meses anteriores a la selección y durante la participación en el estudio.
- Antecedentes de trasplante de órganos o en terapia inmunosupresora crónica.
- Antecedentes de abuso de sustancias (como lo define la Asociación Estadounidense de Psiquiatría: Manual diagnóstico y estadístico de los trastornos mentales [DSM]) en los últimos 12 meses o abuso actual de alcohol o drogas
- Participación actual en el estudio de registro Kuvan® (PKU Demographics, Outcomes and Safety [PKUDOS])
- Enfermedad o condición concurrente que podría interferir con la participación en el estudio o la seguridad (p. ej., antecedentes o presencia de enfermedad cardiovascular, pulmonar, hepática, renal, hematológica, gastrointestinal, endocrina, inmunológica, dermatológica, neurológica, oncológica o psiquiátrica clínicamente significativa)
- Cualquier condición que, en opinión del investigador, coloque al sujeto en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de terminación anticipada del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Pegvaliasa
A partir del día 1, los sujetos recibirán la misma dosis y régimen de pegvaliasa que estaban recibiendo en 165-302 o PAL-003 (la dosificación de pegvaliasa debe continuar sin interrupción desde el estudio anterior).
Se permiten revisiones posteriores de los regímenes de dosificación previa consulta con el monitor médico.
|
40-60 mg/día
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) evaluados por CTCAE v5.0
Periodo de tiempo: Hasta el día 741 (aproximadamente la semana 106)
|
Un EA emergente del tratamiento se definió como cualquier evento adverso (EA) de nueva aparición o empeoramiento de la gravedad después del inicio del fármaco del estudio hasta 4 semanas después de la última dosis de pegvaliasa.
|
Hasta el día 741 (aproximadamente la semana 106)
|
|
Cambio en la concentración de Phe en sangre
Periodo de tiempo: La siguiente tabla de datos de medidas de resultados utiliza la 'visita de análisis' tal como se define en la regla de asignación en el SAP. La última medición de Phe se asignó a la semana 121 de "visita de análisis". La fecha real de la última medición de Phe fue el día 836 (aproximadamente la semana 119).
|
Cambio en la concentración de fenilalanina (Phe) en sangre con respecto al valor inicial del estudio principal (naïve/pretratamiento).
|
La siguiente tabla de datos de medidas de resultados utiliza la 'visita de análisis' tal como se define en la regla de asignación en el SAP. La última medición de Phe se asignó a la semana 121 de "visita de análisis". La fecha real de la última medición de Phe fue el día 836 (aproximadamente la semana 119).
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de septiembre de 2018
Finalización primaria (Actual)
13 de enero de 2021
Finalización del estudio (Actual)
13 de enero de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de septiembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de octubre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
3 de octubre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de febrero de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de febrero de 2022
Última verificación
1 de febrero de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Fenilcetonurias
Otros números de identificación del estudio
- 165-304
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .