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Sicherheit und Wirksamkeit von selbstverabreichten Injektionen von Pegvaliase (> 40 mg/Tagesdosis) bei Erwachsenen mit PKU

16. Februar 2022 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von subkutanen Injektionen von Pegvaliase (> 40 mg/Tagesdosis) bei Erwachsenen mit Phenylketonurie

Dies ist eine offene Verlängerungsstudie der Phase 3, in die erwachsene Patienten mit PKU aufgenommen werden, die zuvor mit Pegvaliase in den Studien PAL-003 (NCT00924703) oder 165-302 (NCT02468570) behandelt wurden. Die Studie ist darauf ausgelegt, die Langzeitsicherheit und -wirksamkeit von Pegvaliase zu bewerten, die in Dosen von > 40 mg/Tag bis 60 mg/Tag verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Pegvaliase-Dosierung wird ohne Unterbrechung der Elternstudie 165-302 (NCT02468570) oder der Elternstudie PAL-003 (NCT00924703) fortgesetzt. Beginnend mit Tag 1 erhalten die Probanden die gleiche Pegvaliase-Dosis und das gleiche Regime, das sie entweder in 165-302 oder PAL-003 erhalten haben. Ein Proband, der 32 aufeinanderfolgende Wochen lang auf eine Dosis von 40 mg/Tag oder weniger reduziert, wird vom Studienmedikament abgesetzt und aus der Studie genommen, da er die Möglichkeit hat, auf ein kommerzielles Medikament umzusteigen. Dosisreduktionen können durchgeführt werden, wenn dies aufgrund von UE oder Hypophenylalaninämie gerechtfertigt ist. Dosiserhöhungen auf bis zu 60 mg/Tag können nach Ermessen des Prüfers in Absprache mit dem medizinischen Monitor des Sponsors durchgeführt werden. Die Dosierung wird ungefähr 121 Wochen lang fortgesetzt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

37

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana CTSI Clinical Research Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Wayne State University, Center for Molecular Medicine and Genetics, Pediatrics and Pathology
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65201
        • University of Missouri Health Care
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Morristown Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Science Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Milwaukee

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 66 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Muss zum Zeitpunkt des Screenings auf 165-304 in PAL-003 oder 165-302 Teil 4 eingeschrieben sein und zuletzt Pegvaliase in einer Dosis von > 40 mg / Tag erhalten.
  • Hat eine kompetente Person oder Personen im Alter von ≥ 18 Jahren identifiziert, die den Probanden während der Verabreichung des Studienmedikaments und für mindestens 1 Stunde nach der Verabreichung in Situationen beobachten können, die gemäß Protokoll erforderlich sind.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchzuführen.
  • Wenn Sie sexuell aktiv sind und keine Schwangerschaft planen (selbst oder Partner), müssen Sie bereit sein, während der Teilnahme an der Studie und für 4 Wochen nach der Studie 2 akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden.
  • Ist bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und vor allen forschungsbezogenen Verfahren; ein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter kann die schriftliche Zustimmung erteilen und die Zustimmung kann angefordert werden.
  • Ist bereit und in der Lage, alle Studienverfahren einzuhalten.
  • Allgemein guter Gesundheitszustand, nachgewiesen durch körperliche Untersuchung und/oder klinische Laboruntersuchungen (Hämatologie, Chemie und Urinanalyse).

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung eines Prüfpräparats (außer Pegvaliase) oder eines Prüfmedizinprodukts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen.
  • Verwendung von Medikamenten (außer Pegvaliase) zur Behandlung von PKU, einschließlich der Verwendung von großen neutralen Aminosäuren, innerhalb von 2 Tagen vor der Verabreichung von Pegvaliase (Tag 1).
  • Verwendung oder geplante Verwendung von injizierbaren Arzneimitteln, die PEG enthalten (außer Pegvaliase), einschließlich Medroxyprogesteron-Injektion, innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening und während der Studienteilnahme.
  • Eine Organtransplantation in der Vorgeschichte oder eine chronische immunsuppressive Therapie
  • Eine Vorgeschichte von Drogenmissbrauch (wie von der American Psychiatric Association definiert: Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders [DSM]) in den letzten 12 Monaten oder aktueller Alkohol- oder Drogenmissbrauch
  • Aktuelle Teilnahme an der Kuvan®-Registerstudie (PKU Demographics, Outcomes and Safety [PKUDOS])
  • Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, der die Studienteilnahme oder -sicherheit beeinträchtigen würde (z. B. Anamnese oder Vorhandensein klinisch signifikanter kardiovaskulärer, pulmonaler, hepatischer, renaler, hämatologischer, gastrointestinaler, endokriner, immunologischer, dermatologischer, neurologischer, onkologischer oder psychiatrischer Erkrankungen)
  • Jede Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden einem hohen Risiko einer schlechten Behandlungscompliance oder eines vorzeitigen Abbruchs der Studie aussetzt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pegvaliase
Ab Tag 1 erhalten die Probanden dieselbe Pegvaliase-Dosis und dasselbe Regime wie in 165-302 oder PAL-003 (die Pegvaliase-Dosierung sollte ohne Unterbrechung der vorherigen Studie fortgesetzt werden). Spätere Überarbeitungen der Dosierungsschemata sind nach Rücksprache mit dem medizinischen Monitor zulässig.
Arzneimittel: Pegvaliase
40-60mg/Tag
Andere Namen:
  • rAvPAL-PEG

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) gemäß CTCAE v5.0
Zeitfenster: Bis Tag 741 (ungefähr Woche 106)
Ein behandlungsbedingtes AE wurde als jedes unerwünschte Ereignis (AE) definiert, das nach Beginn der Studienmedikation bis 4 Wochen nach der letzten Pegvaliase-Dosis neu auftrat oder sich verschlimmerte
Bis Tag 741 (ungefähr Woche 106)
Änderung der Phe-Konzentration im Blut
Zeitfenster: Die nachstehende Ergebnismessdatentabelle verwendet den „Analysebesuch“, wie er durch die Zuordnungsregel im SAP definiert ist. Die letzte Phe-Messung wurde der „Analysebesuchs“-Woche 121 zugeordnet. Das tatsächliche Datum der letzten Phe-Messung war Tag 836 (ungefähr Woche 119).
Veränderung der Phenylalanin (Phe)-Konzentration im Blut gegenüber dem Ausgangswert der Elternstudie (naiv/Vorbehandlung).
Die nachstehende Ergebnismessdatentabelle verwendet den „Analysebesuch“, wie er durch die Zuordnungsregel im SAP definiert ist. Die letzte Phe-Messung wurde der „Analysebesuchs“-Woche 121 zugeordnet. Das tatsächliche Datum der letzten Phe-Messung war Tag 836 (ungefähr Woche 119).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. September 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Januar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. Januar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. September 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Oktober 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Oktober 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Februar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 165-304

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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