Segurança e eficácia de injeções autoadministradas de pegvaliase (> 40mg/dose diária) em adultos com fenilcetonúria
16 de fevereiro de 2022 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança e a eficácia de injeções subcutâneas de pegvaliase (dose > 40 mg/dia) em adultos com fenilcetonúria
Este é um estudo de extensão aberto de Fase 3 que inclui pacientes adultos com PKU que foram previamente tratados com pegvaliase nos Estudos PAL-003 (NCT00924703) ou 165-302 (NCT02468570).
O estudo foi concebido para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo da pegvaliase administrada em doses > 40 mg/dia a 60 mg/dia.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A dosagem de pegvaliase continuará sem interrupção do Parent Study 165-302 (NCT02468570) ou do Parent Study PAL-003 (NCT00924703).
A partir do dia 1, os indivíduos receberão a mesma dose e regime de pegvaliase que recebiam em 165-302 ou PAL-003.
Um indivíduo que reduzir para uma dose de 40 mg/dia ou menos por 32 semanas consecutivas será descontinuado do medicamento do estudo e retirado do estudo, pois terá a opção de fazer a transição para o medicamento comercial.
Reduções de dose podem ser realizadas se justificadas devido a EAs ou hipofenilalaninemia. Aumentos de dose para até 60 mg/dia podem ser realizados a critério do investigador em consulta com o monitor médico do patrocinador.
A dosagem continuará por aproximadamente 121 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
37
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana CTSI Clinical Research Center
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Wayne State University, Center for Molecular Medicine and Genetics, Pediatrics and Pathology
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
- University of Missouri Health Care
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Morristown Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Science Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Milwaukee
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 66 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve estar inscrito em PAL-003 ou 165-302 Parte 4 no momento da triagem para 165-304 e, mais recentemente, recebendo pegvaliase em uma dose > 40 mg/dia.
- Identificou uma pessoa ou pessoas competentes com ≥ 18 anos de idade que podem observar o sujeito durante a administração do medicamento do estudo e por no mínimo 1 hora após a administração em situações exigidas pelo protocolo.
- Para mulheres com potencial para engravidar, devem ter teste de gravidez negativo na triagem e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo.
- Se sexualmente ativo e não planeja engravidar (próprio ou parceiro), deve estar disposto a usar 2 métodos aceitáveis de contracepção durante a participação no estudo e por 4 semanas após o estudo.
- Está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa; um representante legalmente autorizado pode fornecer consentimento por escrito e o consentimento pode ser solicitado.
- Está disposto e é capaz de cumprir todos os procedimentos do estudo.
- Apresenta boa saúde em geral, conforme evidenciado por exame físico e/ou avaliações laboratoriais clínicas (hematologia, química e urinálise).
Critério de exclusão:
- Uso de qualquer produto experimental (exceto pegvaliase) ou dispositivo médico experimental dentro de 30 dias antes da triagem ou exigência de qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas.
- Uso de qualquer medicamento (exceto pegvaliase) destinado a tratar PKU, incluindo o uso de grandes aminoácidos neutros, dentro de 2 dias antes da administração de pegvaliase (Dia 1).
- Uso ou uso planejado de qualquer medicamento injetável contendo PEG (exceto pegvaliase), incluindo injeção de medroxiprogesterona, dentro de 3 meses antes da triagem e durante a participação no estudo.
- História de transplante de órgãos ou terapia imunossupressora crônica
- Uma história de abuso de substâncias (conforme definido pela Associação Psiquiátrica Americana: Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais [DSM]) nos últimos 12 meses ou abuso atual de álcool ou drogas
- Participação atual no estudo de registro Kuvan® (PKU Demographics, Outcomes and Safety [PKUDOS])
- Doença ou condição concomitante que interferiria na participação ou na segurança do estudo (por exemplo, história ou presença de doença cardiovascular, pulmonar, hepática, renal, hematológica, gastrointestinal, endócrina, imunológica, dermatológica, neurológica, oncológica ou psiquiátrica clinicamente significativa)
- Qualquer condição que, na visão do investigador, coloque o sujeito em alto risco de baixa adesão ao tratamento ou término precoce do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Pegvaliase
A partir do Dia 1, os indivíduos receberão a mesma dose e regime de pegvaliase que estavam recebendo em 165-302 ou PAL-003 (a dosagem de pegvaliase deve continuar sem interrupção do estudo anterior).
As revisões subsequentes dos regimes de dosagem são permitidas após consulta com o monitor médico.
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40-60mg/dia
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) conforme avaliado por CTCAE v5.0
Prazo: Até o Dia 741 (aproximadamente Semana 106)
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Um EA emergente do tratamento foi definido como qualquer evento adverso (EA) que apareceu recentemente ou piorou em gravidade após o início do medicamento do estudo até 4 semanas após a última dose de pegvaliase
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Até o Dia 741 (aproximadamente Semana 106)
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Alteração na concentração de Phe no sangue
Prazo: A tabela de dados de medida de resultado abaixo usa a 'visita de análise' conforme definido pela regra de mapeamento no SAP. A última medição de Phe foi mapeada para a 'visita de análise' na semana 121. A data real da última medição de Phe foi o dia 836 (aproximadamente a Semana 119).
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Alteração na concentração de fenilalanina (Phe) no sangue desde a linha de base do Estudo Parental (naïve/pré-tratamento).
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A tabela de dados de medida de resultado abaixo usa a 'visita de análise' conforme definido pela regra de mapeamento no SAP. A última medição de Phe foi mapeada para a 'visita de análise' na semana 121. A data real da última medição de Phe foi o dia 836 (aproximadamente a Semana 119).
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de setembro de 2018
Conclusão Primária (Real)
13 de janeiro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
13 de janeiro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de setembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de outubro de 2018
Primeira postagem (Real)
3 de outubro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de fevereiro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de fevereiro de 2022
Última verificação
1 de fevereiro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 165-304
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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