Sikkerhed og effektivitet af selvadministrerede injektioner af Pegvaliase (>40 mg/dag dosis) hos voksne med PKU
16. februar 2022 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
Et åbent udvidelsesstudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af subkutane injektioner af Pegvaliase (> 40 mg/dag dosis) hos voksne med phenylketonuri
Dette er et fase 3 åbent forlængelsesstudie, der inkluderer voksne patienter med PKU, som tidligere er blevet behandlet med pegvaliase i undersøgelserne PAL-003 (NCT00924703) eller 165-302 (NCT02468570).
Studiet er designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af pegvaliase administreret i doser > 40 mg/dag til 60 mg/dag.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Pegvaliase-dosering vil fortsætte uden afbrydelse fra forældreundersøgelse 165-302 (NCT02468570) eller forældreundersøgelse PAL-003 (NCT00924703).
Fra dag 1 vil forsøgspersoner modtage den samme dosis og samme regimen af pegvaliase, som de fik i enten 165-302 eller PAL-003.
En forsøgsperson, der reducerer til en dosis på 40 mg/dag eller lavere i 32 på hinanden følgende uger, vil blive afbrudt fra undersøgelseslægemidlet og trækkes ud af undersøgelsen, da de vil have mulighed for at skifte til kommercielt lægemiddel.
Dosisreduktioner kan udføres, hvis det er berettiget på grund af bivirkninger eller hypophenylalaninæmi. Dosisforøgelser til op til 60 mg/dag kan udføres efter investigators skøn i samråd med sponsors medicinske monitor.
Dosering vil fortsætte i cirka 121 uger.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
37
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Indiana CTSI Clinical Research Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Wayne State University, Center for Molecular Medicine and Genetics, Pediatrics and Pathology
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
- University of Missouri Health Care
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
- University of Oklahoma Health Science Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Medical College of Milwaukee
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skal være tilmeldt PAL-003 eller 165-302 del 4 på tidspunktet for screening for 165-304 og senest modtage pegvaliase i en dosis > 40 mg/dag.
- Har identificeret en eller flere kompetente personer ≥ 18 år, som kan observere forsøgspersonen under indgivelse af forsøgslægemiddel og i minimum 1 time efter indgivelse i situationer, der kræves i henhold til protokol.
- For kvinder i den fødedygtige alder, skal de have negativ graviditetstest ved screening og være villige til at få foretaget yderligere graviditetstest under undersøgelsen.
- Hvis du er seksuelt aktiv og ikke planlægger at blive gravid (selv eller partner), skal du være villig til at bruge 2 acceptable præventionsmetoder, mens du deltager i undersøgelsen og i 4 uger efter undersøgelsen.
- Er villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer; en juridisk autoriseret repræsentant kan give skriftligt samtykke, og der kan anmodes om samtykke.
- Er villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.
- Er ved generelt godt helbred, som det fremgår af fysisk undersøgelse og/eller kliniske laboratorieevalueringer (hæmatologi, kemi og urinanalyse).
Ekskluderingskriterier:
- Brug af ethvert forsøgsprodukt (undtagen pegvaliase) eller medicinsk udstyr til undersøgelse inden for 30 dage før screening eller krav om et forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
- Brug af enhver medicin (undtagen pegvaliase) beregnet til at behandle PKU, herunder brugen af store neutrale aminosyrer, inden for 2 dage før administration af pegvaliase (dag 1).
- Brug eller planlagt brug af injicerbare lægemidler, der indeholder PEG (bortset fra pegvaliase), inklusive medroxyprogesteron-injektion, inden for 3 måneder før screening og under undersøgelsesdeltagelse.
- En historie med organtransplantation eller på kronisk immunsuppressiv terapi
- En historie med stofmisbrug (som defineret af American Psychiatric Association: Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders [DSM]) inden for de seneste 12 måneder eller aktuelt alkohol- eller stofmisbrug
- Aktuel deltagelse i Kuvan®-registerundersøgelsen (PKU-demografi, resultater og sikkerhed [PKUDOS])
- Samtidig sygdom eller tilstand, der ville forstyrre studiedeltagelse eller sikkerhed (f.eks. historie eller tilstedeværelse af klinisk signifikant kardiovaskulær, lunge-, lever-, nyre-, hæmatologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, neurologisk, onkologisk eller psykiatrisk sygdom)
- Enhver tilstand, der efter investigatorens opfattelse placerer forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller afsluttes tidligt fra undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Pegvaliase
Fra dag 1 vil forsøgspersoner modtage den samme dosis og regime af pegvaliase, som de fik i 165-302 eller PAL-003 (pegvaliasedosis bør fortsætte uden afbrydelse fra den tidligere undersøgelse).
Efterfølgende revisioner af doseringsregimer er tilladt efter konsultation med den medicinske monitor.
|
40-60 mg/dag
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) som vurderet af CTCAE v5.0
Tidsramme: Op til dag 741 (ca. uge 106)
|
En behandlings-emergent AE blev defineret som enhver uønsket hændelse (AE), der nyligt dukkede op eller forværret i sværhedsgrad efter påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet indtil 4 uger efter sidste dosis pegvaliase
|
Op til dag 741 (ca. uge 106)
|
|
Ændring i Phe-koncentrationen i blodet
Tidsramme: Resultatmålingsdatatabellen nedenfor bruger 'analysebesøget' som defineret af kortlægningsreglen i SAP. Den sidste Phe-måling blev kortlagt til 'analysebesøg' uge 121. Den faktiske dato for den sidste Phe-måling var dag 836 (ca. uge 119).
|
Ændring i phenylalanin (Phe)-koncentrationen i blodet fra forældreundersøgelsens baseline (naiv/forbehandling).
|
Resultatmålingsdatatabellen nedenfor bruger 'analysebesøget' som defineret af kortlægningsreglen i SAP. Den sidste Phe-måling blev kortlagt til 'analysebesøg' uge 121. Den faktiske dato for den sidste Phe-måling var dag 836 (ca. uge 119).
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
13. september 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
13. januar 2021
Studieafslutning (Faktiske)
13. januar 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. september 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
1. oktober 2018
Først opslået (Faktiske)
3. oktober 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. februar 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. februar 2022
Sidst verificeret
1. februar 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 165-304
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .