二重盲検、プラセボ対照、ランダム化された離脱期間が続くPWSにおけるDCCRの非盲検延長研究
2024年4月18日 更新者：Soleno Therapeutics, Inc.
二重盲検、プラセボ対照、ランダム化された離脱期間を伴うプラダー・ウィリー症候群の参加者におけるジアゾキシド・コリン徐放性錠剤の非盲検、長期安全性および有効性評価
これは、DCCR 治療の安全性と有効性を評価する、非盲検期間とそれに続く二重盲検プラセボ対照無作為休薬期間を伴う多施設多期間試験です。
調査の概要
詳細な説明
臨床試験 C601 を完了した 115 人の PWS 参加者が OLE 期間に登録されます。
オープン ラベル延長 (OLE) 期間のすべての参加者は、オープン ラベル DCCR を受け取ります。
二重盲検、プラセボ対照、ランダム化離脱（RW）期間に登録する資格のある参加者の実際の数は、RW期間の訪問1（ベースライン/無作為化訪問）の時点でOLE期間にDCCRを服用している参加者に限定されますC602 RW 期間の治療グループは、DCCR を受けるように無作為化された参加者と、プラセボを受けるように無作為化された参加者です。
参加者は 1:1 の比率 (DCCR:プラセボ) で無作為化されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
115
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- University of California, Irvine
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Palo Alto、California、アメリカ、94305
- Stanford University
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32608
- University of Florida Gainesville
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory Children's Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University School of Medicine
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- Kansas University Medical Center
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Lansing、Michigan、アメリカ、48912
- Sparrow Clinical Research Institute
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
- Children's Minnesota
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New Jersey
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Paterson、New Jersey、アメリカ、07503
- St. Joseph's University Medical Center
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New York
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Mineola、New York、アメリカ、11501
- NYU Winthrop Hospital
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Research Institute of Dallas
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's Hospital
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Cambridge、イギリス、CB21 5ER
- Fulbourn Hospital
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Liverpool、イギリス、L9 7AL
- Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
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London、イギリス、SW10 9NH
- Chelsea and Westminster Hospital
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London、イギリス、E1 1BB
- Royal London Hospital
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London、イギリス、W12 OHS
- Hammersmith Hospital
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Scottland
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Glasgow、Scottland、イギリス、G51 4TF
- The Queen Elizabeth University
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Yorkshire
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Hull、Yorkshire、イギリス、HU3 2JZ
- Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
OLE 期間キーの包含基準:
- 臨床試験 C601 の成功裏の完了
- 任意の書面によるインフォームド コンセントを提供する (患者の親/法定後見人);任意の書面による同意を提供する (必要に応じて件名)
OLE 期間キーの除外基準:
- -陽性の尿妊娠検査（出産の可能性のある女性）または妊娠中または授乳中の女性、および/または研究参加中または90日以内に妊娠または授乳する予定の女性
- -治験責任医師の意見では、患者がプロトコルで必要なすべての研究訪問と評価を完了することを妨げる新しい疾患、状態、または状況（例えば、予想されるケア設定の変更）
RW 期間キーの包含基準:
- 任意の書面によるインフォームド コンセントを提供する (参加者の親/法定後見人);任意の書面による同意を提供する (必要に応じて参加者)。これには、最大16週間のプラセボによる無作為化および潜在的な治療への同意が含まれます
- -現在、臨床試験C602に参加しており、OLE End of Treatment Visit手順を完了している
RW 期間キーの除外基準:
- 尿妊娠検査陽性（妊娠可能な女性）
- -妊娠中または授乳中の女性、および/または妊娠する予定の女性または研究参加後30日以内に授乳する予定の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：OLE DCCR
DCCR 75～525mg
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OLE期間中の非盲検DCCR錠の1日1回経口投与
RW期間中の二重盲検（DCCR）錠剤の1日1回の経口投与
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実験的：RWDCCR
DCCR 75～525mg
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OLE期間中の非盲検DCCR錠の1日1回経口投与
RW期間中の二重盲検（DCCR）錠剤の1日1回の経口投与
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プラセボコンパレーター：RW プラセボ
DCCR の 75 - 525 mg プラセボ
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RW期間中の二重盲検（DCCRのプラセボ）錠剤の1日1回経口投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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報告された有害事象の発生率と重症度を評価することにより、DCCR の安全性を評価する
時間枠：ベースラインから OLE 終了まで (最大 4 年間)
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安全性分析は、DCCRの少なくとも1回の投与を受けたすべての参加者で実施されます。
有害事象は、種類と重症度別に説明されます。
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ベースラインから OLE 終了まで (最大 4 年間)
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HQ-CT 合計スコアの RW 期間ベースラインからの変化
時間枠：RW 期間のベースラインから 16 週目まで
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過食症関連の行動は、臨床試験のための過食症質問票 (HQ-CT) によって評価されます。
HQ-CT は 9 つの項目で構成され、回答は 0 ～ 4 (最良から最悪) の範囲です。
9 項目のスコアが合計され、0 ～ 36 の範囲の合計スコアが得られます。
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RW 期間のベースラインから 16 週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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HQ-CT 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから OLE 終了まで (最大 4 年間)
|
過食症関連の行動は、臨床試験のための過食症質問票 (HQ-CT) によって評価されます。
HQ-CT は 9 つの項目で構成され、回答は 0 ～ 4 (最良から最悪) の範囲です。
9 項目のスコアが合計され、0 ～ 36 の範囲の合計スコアが得られます。
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ベースラインから OLE 終了まで (最大 4 年間)
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体脂肪量の変化
時間枠：ベースラインから OLE 終了まで (最大 4 年間)
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DXAによる体脂肪量（kg）の変化
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ベースラインから OLE 終了まで (最大 4 年間)
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改善の臨床全体印象 (CGI-I)
時間枠：RW 期間 16 週目
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CGI-I は、臨床試験の過程での被験者の状態の変化に対する治験責任医師の全体的な認識を評価するように設計された単一のステートメントです。
治験責任医師は、「登録時の被験者の状態と比較して、被験者の状態は次のとおりです。」に対する応答を、7 段階の応答スケール (最良から最悪) を使用して被験者の行動を評価することによって提供します。
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RW 期間 16 週目
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重症度の臨床全体印象 (CGI-S)
時間枠：RW 期間 16 週目
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CGI-S は、臨床試験の過程で参加者の病気の重症度に対する治験責任医師の全体的な認識を評価するように設計された単一のステートメントです。
治験責任医師は、7 段階の反応スケール (最高から最悪) を使用して被験者の行動を評価することにより、「この特定の集団でのあなたの総合的な臨床経験を考慮して、現時点でこの参加者の病気はどの程度か:」に回答します。
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RW 期間 16 週目
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報告された有害事象の発生率と重症度を評価することにより、DCCR の安全性を評価する
時間枠：RW期間の終わりまで、16週間
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安全性分析は、ランダム化された離脱試験薬の少なくとも1回の投与を受けたすべての参加者で実施されます。
有害事象は、種類と重症度別に説明されます。
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RW期間の終わりまで、16週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年10月1日
一次修了 (実際)
2023年8月17日
研究の完了 (実際)
2023年8月17日
試験登録日
最初に提出
2018年9月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年10月19日
最初の投稿 (実際)
2018年10月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月18日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- C602
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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