Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label extensiestudie van DCCR bij PWS gevolgd door dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde wachttijd

18 april 2024 bijgewerkt door: Soleno Therapeutics, Inc.

Een open-label, langetermijnveiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van diazoxide-choline-tabletten met verlengde afgifte bij deelnemers met het Prader-Willi-syndroom met een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde wachttijd

Dit is een multi-center, multi-periode studie met een open-label periode gevolgd door een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde ontwenningsperiode die de veiligheid en werkzaamheid van DCCR-behandeling evalueert.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

115 PWS-deelnemers die klinische studie C601 hebben voltooid, zullen worden ingeschreven voor de OLE-periode. Alle deelnemers aan de Open Label Extension (OLE)-periode ontvangen open-label DCCR. Het daadwerkelijke aantal deelnemers dat in aanmerking komt om deel te nemen aan de dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde opnameperiode (RW) is beperkt tot de deelnemers die DCCR gebruiken in de OLE-periode op het moment van het RW-periodebezoek 1 (basislijn/willekeurig bezoek). ). De behandelingsgroepen in de C602 RW-periode zijn de deelnemers die gerandomiseerd zijn om DCCR te krijgen en de deelnemers die zijn gerandomiseerd om Placebo te krijgen. Deelnemers worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 (DCCR:Placebo).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

115

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW10 9NH
        • Chelsea And Westminster Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University school of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Verenigde Staten, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University Of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

OLE-periode Belangrijkste opnamecriteria:

  • Succesvolle afronding van klinische studie C601
  • Vrijwillige, schriftelijke geïnformeerde toestemming geven (ouder(s) / wettelijke voogd(en) van patiënt); vrijwillige, schriftelijke toestemming geven (onderwerpen, indien van toepassing)

Belangrijkste uitsluitingscriteria OLE-periode:

  • Positieve zwangerschapstest in urine (bij vrouwen die zwanger kunnen worden) of vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven, en/of van plan zijn zwanger te worden of borstvoeding te geven tijdens of binnen 90 dagen na deelname aan het onderzoek
  • Elke nieuwe ziekte, aandoening of omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt ervan zou weerhouden alle studiebezoeken en beoordelingen te voltooien die door het protocol worden vereist (bijv. een verwachte verandering van zorgomgeving)

Belangrijkste opnamecriteria RW-periode:

  • Vrijwillige, schriftelijke geïnformeerde toestemming geven (ouder[s] / wettelijke voogd[en] van deelnemer); vrijwillige, schriftelijke toestemming geven (deelnemers, indien van toepassing); dit omvat toestemming voor randomisatie en mogelijke behandeling met placebo gedurende maximaal 16 weken
  • Neemt momenteel deel aan klinische studie C602 en voltooit de OLE End of Treatment Visit-procedures

Belangrijkste uitsluitingscriteria RW-periode:

  • Positieve zwangerschapstest in urine (bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd)
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven, en/of van plan zijn zwanger te worden of borstvoeding te geven tijdens of binnen 30 dagen na deelname aan het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: OLE DCCR
75 - 525 mg DCR
Geneesmiddel: DCCR
Eenmaal daagse orale toediening van open-label DCCR-tablet(ten) tijdens de OLE-periode
Geneesmiddel: DCCR
Eenmaal daagse orale toediening van dubbelblinde (DCCR) tablet(ten) tijdens de RW-periode
Experimenteel: RW DCCR
75 - 525 mg DCR
Geneesmiddel: DCCR
Eenmaal daagse orale toediening van open-label DCCR-tablet(ten) tijdens de OLE-periode
Geneesmiddel: DCCR
Eenmaal daagse orale toediening van dubbelblinde (DCCR) tablet(ten) tijdens de RW-periode
Placebo-vergelijker: RW Placebo
75 - 525 mg Placebo voor DCCR
Geneesmiddel: Placebo voor DCCR
Eenmaal daagse orale toediening van dubbelblinde (placebo voor DCCR) tablet(ten) tijdens de RW-periode

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeel de veiligheid van DCCR door de incidentie en ernst van gemelde bijwerkingen te evalueren
Tijdsspanne: Baseline tot einde van OLE (tot 4 jaar)
Bij alle deelnemers die minimaal één dosis DCCR krijgen, worden veiligheidsanalyses uitgevoerd. Bijwerkingen worden beschreven per type en ernstniveau.
Baseline tot einde van OLE (tot 4 jaar)
Verandering ten opzichte van RW Periode Baseline in HQ-CT Total Score
Tijdsspanne: RW-periode basislijn tot week 16
Hyperfagie-gerelateerd gedrag zal worden beoordeeld aan de hand van de hyperfagie-vragenlijst voor klinische onderzoeken (HQ-CT), een instrument dat is ontworpen om symptomen van voedselgerelateerde preoccupaties en gedragingen te meten. De HQ-CT bestaat uit negen items met antwoorden variërend van 0-4 (beste tot slechtste). Scores van 9 items worden opgeteld voor een mogelijk totaalscorebereik van 0-36.
RW-periode basislijn tot week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in HQ-CT totaalscore
Tijdsspanne: Baseline tot einde van OLE (tot 4 jaar)
Hyperfagie-gerelateerd gedrag zal worden beoordeeld aan de hand van de hyperfagie-vragenlijst voor klinische onderzoeken (HQ-CT), een instrument dat is ontworpen om symptomen van voedselgerelateerde preoccupaties en gedragingen te meten. De HQ-CT bestaat uit negen items met antwoorden variërend van 0-4 (beste tot slechtste). Scores van 9 items worden opgeteld voor een mogelijk totaalscorebereik van 0-36.
Baseline tot einde van OLE (tot 4 jaar)
Verandering in lichaamsvetmassa
Tijdsspanne: Baseline tot einde van OLE (tot 4 jaar)
Verandering in lichaamsvetmassa (kg) met behulp van DXA
Baseline tot einde van OLE (tot 4 jaar)
Klinische globale indruk van verbetering (CGI-I)
Tijdsspanne: RW Periode Week 16
CGI-I is een enkele verklaring die is ontworpen om de algehele perceptie van de onderzoeker van verandering in de toestand van de proefpersoon in de loop van de klinische proef te beoordelen. De onderzoeker geeft een antwoord op "Vergeleken met de toestand van de proefpersoon bij inschrijving is de toestand van de proefpersoon:" door het gedrag van de proefpersoon te beoordelen met behulp van een 7-punts antwoordschaal (beste tot slechtste).
RW Periode Week 16
Klinische globale indruk van ernst (CGI-S)
Tijdsspanne: RW Periode Week 16
De CGI-S is een enkele verklaring die is ontworpen om de algehele perceptie van de onderzoeker van de ernst van de ziekte van de deelnemer in de loop van de klinische proef te beoordelen. De onderzoeker geeft een antwoord op "Gezien uw totale klinische ervaring met deze specifieke populatie, hoe ziek is deze deelnemer op dit moment:" door het gedrag van de proefpersoon te beoordelen met behulp van een 7-punts antwoordschaal (beste tot slechtste).
RW Periode Week 16
Beoordeel de veiligheid van DCCR door de incidentie en ernst van gemelde bijwerkingen te evalueren
Tijdsspanne: tot het einde van de RW-periode, 16 weken
Er zullen veiligheidsanalyses worden uitgevoerd bij alle deelnemers die ten minste één dosis gerandomiseerd ontwenningsmedicijn krijgen. Bijwerkingen worden beschreven per type en ernstniveau.
tot het einde van de RW-periode, 16 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Soleno Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 augustus 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 augustus 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 september 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 oktober 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 oktober 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C602

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Prader-Willi-syndroom

Klinische onderzoeken op DCCR

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malaysia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren