Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование DCCR при СПВ с последующим двойным слепым, плацебо-контролируемым, рандомизированным периодом отмены

18 апреля 2024 г. обновлено: Soleno Therapeutics, Inc.

Открытая долгосрочная оценка безопасности и эффективности таблеток диазоксида холина с пролонгированным высвобождением у участников с синдромом Прадера-Вилли с двойным слепым, плацебо-контролируемым, рандомизированным периодом отмены

Это многоцентровое, многопериодное исследование с открытым периодом, за которым следует двойной слепой, плацебо-контролируемый, рандомизированный период отмены, оценивающий безопасность и эффективность лечения DCCR.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

115 участников PWS, завершивших клиническое исследование C601, будут зачислены в период OLE. Все участники периода продления Open Label (OLE) получат открытый DCCR. Фактическое количество участников, имеющих право на участие в двойном слепом, плацебо-контролируемом, рандомизированном периоде отмены (RW), будет ограничено теми участниками, которые получают DCCR в период OLE во время посещения периода RW 1 (базовый/рандомизационный визит). ). Группы лечения в период C602 RW — это участники, рандомизированные для получения DCCR, и участники, рандомизированные для получения плацебо. Участники будут рандомизированы в соотношении 1:1 (DCCR:плацебо).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

115

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, SW10 9NH
        • Chelsea And Westminster Hospital
      • London, Соединенное Королевство, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Соединенное Королевство, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Соединенное Королевство, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Соединенное Королевство, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Соединенные Штаты, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Соединенные Штаты, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

4 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения периода OLE:

  • Успешное завершение клинического исследования C601
  • Предоставить добровольное письменное информированное согласие (родитель(и) / законный(ые) опекун(ы) пациента); предоставить добровольное письменное согласие (субъекты, в зависимости от ситуации)

Ключевые критерии исключения периода OLE:

  • Положительный тест мочи на беременность (у женщин детородного возраста) или женщин, которые беременны или кормят грудью и/или планируют забеременеть или кормить грудью во время или в течение 90 дней после участия в исследовании
  • Любое новое заболевание, состояние или обстоятельство, которое, по мнению исследователя, помешало бы пациенту пройти все визиты в рамках исследования и оценки, требуемые протоколом (например, ожидаемое изменение условий оказания помощи)

Ключевые критерии включения периода RW:

  • Предоставить добровольное письменное информированное согласие (родитель[и] / законный опекун[ы] участника); предоставить добровольное письменное согласие (участники, в зависимости от ситуации); это включает согласие на рандомизацию и возможное лечение плацебо на срок до 16 недель.
  • В настоящее время участвует в клиническом исследовании C602 и завершает процедуры визита OLE в конце лечения.

Ключевые критерии исключения периода RW:

  • Положительный тест мочи на беременность (у женщин детородного возраста)
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью и/или планируют забеременеть или кормить грудью во время или в течение 30 дней после участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: OLE DCCR
75–525 мг DCCR
Лекарство: DCCR
Один раз в день пероральный прием таблеток DCCR с открытой этикеткой в ​​течение периода OLE
Лекарство: DCCR
Один раз в день пероральный прием двойной слепой таблетки (DCCR) в течение периода RW
Экспериментальный: RW DCCR
75–525 мг DCCR
Лекарство: DCCR
Один раз в день пероральный прием таблеток DCCR с открытой этикеткой в ​​течение периода OLE
Лекарство: DCCR
Один раз в день пероральный прием двойной слепой таблетки (DCCR) в течение периода RW
Плацебо Компаратор: RW Плацебо
75–525 мг плацебо для DCCR
Лекарство: Плацебо для DCCR
Один раз в день пероральный прием двойной слепой таблетки (плацебо для DCCR) в течение периода RW

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оцените безопасность DCCR, оценив частоту и тяжесть зарегистрированных нежелательных явлений.
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания OLE (до 4 лет)
Анализы безопасности будут проводиться для всех участников, получивших хотя бы одну дозу DCCR. Нежелательные явления будут описаны по типу и степени тяжести.
Исходный уровень до окончания OLE (до 4 лет)
Изменение общего балла HQ-CT по сравнению с исходным уровнем периода RW
Временное ограничение: Базовый уровень периода RW до недели 16
Поведение, связанное с гиперфагией, будет оцениваться с помощью вопросника гиперфагии для клинических испытаний (HQ-CT), инструмента, предназначенного для измерения симптомов озабоченности и поведения, связанных с едой. HQ-CT состоит из девяти пунктов с ответами от 0 до 4 (от лучшего к худшему). Баллы по 9 пунктам будут суммироваться, чтобы получить возможный общий диапазон баллов от 0 до 36.
Базовый уровень периода RW до недели 16

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего балла HQ-CT по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания OLE (до 4 лет)
Поведение, связанное с гиперфагией, будет оцениваться с помощью вопросника гиперфагии для клинических испытаний (HQ-CT), инструмента, предназначенного для измерения симптомов озабоченности и поведения, связанных с едой. HQ-CT состоит из девяти пунктов с ответами от 0 до 4 (от лучшего к худшему). Баллы по 9 пунктам будут суммироваться, чтобы получить возможный общий диапазон баллов от 0 до 36.
Исходный уровень до окончания OLE (до 4 лет)
Изменение жировой массы тела
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания OLE (до 4 лет)
Изменение массы тела (кг) с помощью DXA
Исходный уровень до окончания OLE (до 4 лет)
Клиническое общее впечатление об улучшении (CGI-I)
Временное ограничение: RW период неделя 16
CGI-I — это единое утверждение, предназначенное для оценки общего восприятия исследователем изменений в состоянии субъекта в ходе клинического исследования. Исследователь дает ответ на вопрос «По сравнению с состоянием субъекта при регистрации состояние субъекта:» путем оценки поведения субъекта по 7-балльной шкале ответов (от лучшего к худшему).
RW период неделя 16
Клиническое общее впечатление о тяжести (CGI-S)
Временное ограничение: RW период неделя 16
CGI-S представляет собой единый отчет, предназначенный для оценки общего восприятия исследователем тяжести заболевания участника в ходе клинического исследования. Исследователь дает ответ на вопрос «Учитывая ваш общий клинический опыт работы с этой конкретной группой населения, насколько болен этот участник в настоящее время:», оценивая поведение субъекта с использованием 7-балльной шкалы ответов (от лучшего к худшему).
RW период неделя 16
Оцените безопасность DCCR, оценив частоту и тяжесть зарегистрированных нежелательных явлений.
Временное ограничение: до конца периода RW, 16 недель
Анализы безопасности будут проводиться для всех участников, получивших хотя бы одну дозу препарата для исследования отмены в рандомизированном режиме. Нежелательные явления будут описаны по типу и степени тяжести.
до конца периода RW, 16 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Soleno Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 октября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 августа 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 августа 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 сентября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 октября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 октября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C602

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования DCCR

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mali

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться