Avoin DCCR:n laajennustutkimus PWS:ssä, jota seuraa kaksoissokko, lumekontrolloitu, satunnaistettu vetäytymisjakso
torstai 18. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Soleno Therapeutics, Inc.
Diatsoksidikoliini-pitkävaikutteisten tablettien avoin, pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arviointi potilailla, joilla on Prader-Willi-oireyhtymä, kaksoissokkoutetulla, lumekontrolloidulla, satunnaisella vieroitusjaksolla
Tämä on monikeskustutkimus, jossa on avoin tutkimusjakso, jota seuraa kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu varojakso, jossa arvioidaan DCCR-hoidon turvallisuutta ja tehokkuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
115 PWS-osallistujaa, jotka ovat suorittaneet kliinisen tutkimuksen C601, otetaan mukaan OLE-jaksolle.
Kaikki Open Label Extension (OLE) -jakson osallistujat saavat avoimen DCCR:n.
Todellinen osallistujien määrä, jotka voivat ilmoittautua kaksoissokkoutettuun, lumekontrolloituun, satunnaistettuun vetäytymisjaksoon (RW) on rajoitettu niihin osallistujiin, jotka käyttävät DCCR:ää OLE-jaksolla RW-jakson 1 käynnin (perustilanne/satunnaiskäyntikäynti) aikana. ). Hoitoryhmät C602 RW -jaksolla ovat ne osallistujat, jotka on satunnaistettu saamaan DCCR:ää ja ne osallistujat, jotka on satunnaistettu saamaan lumelääkettä.
Osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1 (DCCR:Placebo).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
115
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's Hospital
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB21 5ER
- Fulbourn Hospital
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L9 7AL
- Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW10 9NH
- Chelsea and Westminster Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
- Royal London Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 OHS
- Hammersmith Hospital
-
-
Scottland
-
Glasgow, Scottland, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- The Queen Elizabeth University
-
-
Yorkshire
-
Hull, Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, HU3 2JZ
- Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California, Irvine
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- University of Florida Gainesville
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory Children's Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Kansas University Medical Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48912
- Sparrow Clinical Research Institute
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
- Children's Minnesota
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Yhdysvallat, 07503
- St. Joseph's University Medical Center
-
-
New York
-
Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
- NYU Winthrop Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Research Institute of Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
OLE-jakson avainten sisällyttämiskriteerit:
- Kliinisen tutkimuksen C601 onnistunut loppuun saattaminen
- Anna vapaaehtoinen, kirjallinen tietoinen suostumus (potilaan vanhemmat / lailliset huoltajat); antaa vapaaehtoinen kirjallinen suostumus (aiheet tarpeen mukaan)
OLE-jakson avaimen poissulkemiskriteerit:
- Positiivinen virtsan raskaustesti (hedelmällisessä iässä olevilla naisilla) tai naisilla, jotka ovat raskaana tai imettävät ja/tai suunnittelevat raskautta tai imetystä tutkimukseen osallistumisen aikana tai 90 päivän sisällä sen jälkeen
- Mikä tahansa uusi sairaus, tila tai seikka, joka estäisi tutkijan näkemyksen mukaan potilasta suorittamasta kaikkia protokollan edellyttämiä tutkimuskäyntejä ja arviointeja (esim. odotettu hoitoympäristön muutos)
RW-ajan avaimen sisällyttämiskriteerit:
- Anna vapaaehtoinen, kirjallinen tietoinen suostumus (osallistujan vanhemmat / lailliset huoltajat); antaa vapaaehtoinen kirjallinen suostumus (osallistujat tapauksen mukaan); tähän sisältyy suostumus satunnaistukseen ja mahdollinen plasebohoito enintään 16 viikon ajan
- Osallistuu tällä hetkellä kliiniseen tutkimukseen C602 ja suoritat OLE End of Treatment Visit -menettelyt
RW-ajan avaimen poissulkemiskriteerit:
- Positiivinen virtsan raskaustesti (hedelmällisessä iässä olevilla naisilla)
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät ja/tai suunnittelevat raskautta tai imettävät tutkimukseen osallistumisen aikana tai 30 päivän sisällä sen jälkeen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: OLE DCCR
75 - 525 mg DCCR
|
Avoimen DCCR-tabletin/-tablettien oraalinen anto kerran päivässä OLE-jakson aikana
Kaksoissokkotablettien (DCCR) anto kerran päivässä suun kautta RW-jakson aikana
|
|
Kokeellinen: RW DCCR
75 - 525 mg DCCR
|
Avoimen DCCR-tabletin/-tablettien oraalinen anto kerran päivässä OLE-jakson aikana
Kaksoissokkotablettien (DCCR) anto kerran päivässä suun kautta RW-jakson aikana
|
|
Placebo Comparator: RW Placebo
75 - 525 mg lumelääkettä DCCR:lle
|
Kerran vuorokaudessa oraalinen kaksoissokkoutettu tabletti (DCCR:lle lumelääke) RW-jakson aikana
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi DCCR:n turvallisuus arvioimalla ilmoitettujen haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne OLE:n loppuun (jopa 4 vuotta)
|
Turvallisuusanalyysit tehdään kaikille osallistujille, jotka saavat vähintään yhden annoksen DCCR:ää.
Haittatapahtumat kuvataan tyypin ja vakavuustason mukaan.
|
Lähtötilanne OLE:n loppuun (jopa 4 vuotta)
|
|
Muutos RW-jakson lähtötasosta HQ-CT-kokonaispisteissä
Aikaikkuna: RW-jakson lähtötaso viikkoon 16
|
Hyperfagiaan liittyvää käyttäytymistä arvioidaan kliinisten tutkimusten hyperfagiakyselylomakkeella (HQ-CT), joka on väline, joka on suunniteltu mittaamaan ruokaan liittyvien huolenaiheiden ja käyttäytymisen oireita.
HQ-CT koostuu yhdeksästä kohdasta, joiden vastaukset vaihtelevat 0-4 (parhaalta huonoimpaan).
9 kohdan pisteet lasketaan yhteen mahdolliseksi kokonaispistemääräksi 0-36.
|
RW-jakson lähtötaso viikkoon 16
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta HQ-CT-kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne OLE:n loppuun (jopa 4 vuotta)
|
Hyperfagiaan liittyvää käyttäytymistä arvioidaan kliinisten tutkimusten hyperfagiakyselylomakkeella (HQ-CT), joka on väline, joka on suunniteltu mittaamaan ruokaan liittyvien huolenaiheiden ja käyttäytymisen oireita.
HQ-CT koostuu yhdeksästä kohdasta, joiden vastaukset vaihtelevat 0-4 (parhaalta huonoimpaan).
9 kohdan pisteet lasketaan yhteen mahdolliseksi kokonaispistemääräksi 0-36.
|
Lähtötilanne OLE:n loppuun (jopa 4 vuotta)
|
|
Muutos kehon rasvamassassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne OLE:n loppuun (jopa 4 vuotta)
|
Kehon rasvamassan muutos (kg) käyttämällä DXA:ta
|
Lähtötilanne OLE:n loppuun (jopa 4 vuotta)
|
|
Kliininen globaali paranemisvaikutelma (CGI-I)
Aikaikkuna: RW-jakso viikko 16
|
CGI-I on yksittäinen lausunto, joka on suunniteltu arvioimaan tutkijan yleistä käsitystä potilaan tilan muutoksesta kliinisen tutkimuksen aikana.
Tutkija antaa vastauksen kysymykseen "Verrattuna koehenkilön tilaan ilmoittautumishetkellä, potilaan tila on:" arvioimalla tutkittavan käyttäytymisen 7-pisteen vasteasteikolla (parhaalta huonoimpaan).
|
RW-jakso viikko 16
|
|
Vakavuuden kliininen globaali vaikutelma (CGI-S)
Aikaikkuna: RW-jakso viikko 16
|
CGI-S on yksittäinen lausunto, joka on suunniteltu arvioimaan tutkijan yleistä käsitystä osallistujan sairauden vakavuudesta kliinisen tutkimuksen aikana.
Tutkija antaa vastauksen kysymykseen "Kun otetaan huomioon koko kliininen kokemuksenne tästä populaatiosta, kuinka sairas tämä osallistuja on tällä hetkellä:" arvioimalla koehenkilön käyttäytymistä 7-pisteen vasteasteikolla (parhaalta huonoimpaan).
|
RW-jakso viikko 16
|
|
Arvioi DCCR:n turvallisuus arvioimalla ilmoitettujen haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: RW-jakson loppuun, 16 viikkoa
|
Turvallisuusanalyysit tehdään kaikille osallistujille, jotka saavat vähintään yhden annoksen satunnaistettua vieroitustutkimuslääkettä.
Haittatapahtumat kuvataan tyypin ja vakavuustason mukaan.
|
RW-jakson loppuun, 16 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. lokakuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 17. elokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 17. elokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 27. syyskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 19. lokakuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 22. lokakuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 19. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Yliravitsemus
- Ravitsemushäiriöt
- Ylipainoinen
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Henkinen vamma
- Poikkeavuuksia, useita
- Kromosomihäiriöt
- Lihavuus
- Imprinting häiriöt
- Oireyhtymä
- Prader-Willin oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- C602
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .