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Étude d'extension en ouvert du DCCR dans le SPW suivie d'une période de retrait randomisée en double aveugle, contrôlée par placebo

18 avril 2024 mis à jour par: Soleno Therapeutics, Inc.

Une évaluation ouverte de l'innocuité et de l'efficacité à long terme des comprimés à libération prolongée de diazoxide choline chez les participants atteints du syndrome de Prader-Willi avec une période de retrait randomisée en double aveugle, contrôlée par placebo

Il s'agit d'une étude multicentrique et multipériode avec une période en ouvert suivie d'une période d'attente randomisée en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l'innocuité et l'efficacité du traitement DCCR.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

115 participants PWS qui ont terminé l'étude clinique C601 seront inscrits à la période OLE. Tous les participants à la période d'extension en étiquette ouverte (OLE) recevront un DCCR en étiquette ouverte. Le nombre réel de participants éligibles pour s'inscrire à la période de retrait randomisée (RW) en double aveugle, contrôlée par placebo sera limité aux participants prenant DCCR dans la période OLE au moment de la visite 1 de la période RW (visite de référence/randomisation ). Les groupes de traitement de la période C602 RW sont les participants randomisés pour recevoir le DCCR et les participants randomisés pour recevoir le placebo. Les participants seront randomisés selon un ratio 1:1 (DCCR : Placebo).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

115

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Royaume-Uni, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, SW10 9NH
        • Chelsea And Westminster Hospital
      • London, Royaume-Uni, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Royaume-Uni, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Royaume-Uni, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Royaume-Uni, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, États-Unis, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, États-Unis, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion de la clé de la période OLE :

  • Réussite de l'étude clinique C601
  • Fournir un consentement éclairé volontaire et écrit (parent(s)/tuteur(s) légal(aux) du patient) ; fournir un consentement écrit volontaire (sujets, le cas échéant)

Critères d'exclusion de clé de période OLE :

  • Test de grossesse urinaire positif (chez les femmes en âge de procréer) ou les femmes enceintes ou qui allaitent et/ou qui envisagent de devenir enceintes ou d'allaiter pendant ou dans les 90 jours suivant la participation à l'étude
  • Toute nouvelle maladie, condition ou circonstance qui empêcherait, de l'avis de l'investigateur, le patient d'effectuer toutes les visites d'étude et les évaluations requises par le protocole (par exemple, un changement prévu de cadre de soins)

Critères d'inclusion clés de la période RW :

  • Fournir un consentement éclairé volontaire et écrit (parent[s] / tuteur[s] légal[s] du participant) ; fournir un consentement écrit volontaire (participants, le cas échéant) ; cela inclut le consentement pour la randomisation et le traitement potentiel avec un placebo pendant jusqu'à 16 semaines
  • Participe actuellement à l'étude clinique C602 et termine les procédures de visite de fin de traitement OLE

Critères d'exclusion clés de la période RW :

  • Test de grossesse urinaire positif (chez les femmes en âge de procréer)
  • Femmes enceintes ou qui allaitent et/ou qui envisagent de devenir enceintes ou d'allaiter pendant ou dans les 30 jours suivant la participation à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: OLE DCCR
75 - 525 mg DCCR
Médicament: DCCR
Administration orale une fois par jour de comprimé(s) de DCCR en ouvert pendant la période OLE
Médicament: DCCR
Administration orale une fois par jour de comprimé(s) en double aveugle (DCCR) pendant la période RW
Expérimental: RW DCCR
75 - 525 mg DCCR
Médicament: DCCR
Administration orale une fois par jour de comprimé(s) de DCCR en ouvert pendant la période OLE
Médicament: DCCR
Administration orale une fois par jour de comprimé(s) en double aveugle (DCCR) pendant la période RW
Comparateur placebo: RW Placebo
75 - 525 mg Placebo pour DCCR
Médicament: Placebo pour DCCR
Administration orale une fois par jour de comprimé(s) en double aveugle (placebo pour DCCR) pendant la période RW

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'innocuité du DCCR en évaluant l'incidence et la gravité des événements indésirables signalés
Délai: Baseline à la fin de l'OLE (jusqu'à 4 ans)
Des analyses de sécurité seront menées chez tous les participants qui reçoivent au moins une dose de DCCR. Les événements indésirables seront décrits par type et niveau de gravité.
Baseline à la fin de l'OLE (jusqu'à 4 ans)
Changement par rapport à la référence de la période RW dans le score total HQ-CT
Délai: RW Période de référence à la semaine 16
Les comportements liés à l'hyperphagie seront évalués par le questionnaire d'hyperphagie pour les essais cliniques (HQ-CT), un instrument conçu pour mesurer les symptômes des préoccupations et des comportements liés à l'alimentation. Le HQ-CT se compose de neuf éléments avec des réponses allant de 0 à 4 (du meilleur au pire). Les scores de 9 éléments seront additionnés pour une plage de score total possible de 0 à 36.
RW Période de référence à la semaine 16

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du score total HQ-CT
Délai: Baseline à la fin de l'OLE (jusqu'à 4 ans)
Les comportements liés à l'hyperphagie seront évalués par le questionnaire d'hyperphagie pour les essais cliniques (HQ-CT), un instrument conçu pour mesurer les symptômes des préoccupations et des comportements liés à l'alimentation. Le HQ-CT se compose de neuf éléments avec des réponses allant de 0 à 4 (du meilleur au pire). Les scores de 9 éléments seront additionnés pour une plage de score total possible de 0 à 36.
Baseline à la fin de l'OLE (jusqu'à 4 ans)
Modification de la masse grasse corporelle
Délai: Baseline à la fin de l'OLE (jusqu'à 4 ans)
Changement de masse grasse corporelle (kg) à l'aide de DXA
Baseline à la fin de l'OLE (jusqu'à 4 ans)
Impression clinique globale d'amélioration (CGI-I)
Délai: RW Période Semaine 16
CGI-I est une déclaration unique conçue pour évaluer la perception globale de l'investigateur du changement dans l'état du sujet au cours de l'essai clinique. L'enquêteur fournit une réponse à "Par rapport à l'état du sujet lors de l'inscription, l'état du sujet est :" en évaluant le comportement du sujet à l'aide d'une échelle de réponse en 7 points (du meilleur au pire).
RW Période Semaine 16
Impression clinique globale de sévérité (CGI-S)
Délai: RW Période Semaine 16
Le CGI-S est une déclaration unique conçue pour évaluer la perception globale de l'investigateur de la gravité de la maladie du participant tout au long de l'essai clinique. L'enquêteur fournit une réponse à "Compte tenu de votre expérience clinique totale avec cette population particulière, à quel point ce participant est-il malade à ce moment :" en évaluant le comportement du sujet à l'aide d'une échelle de réponse en 7 points (du meilleur au pire).
RW Période Semaine 16
Évaluer l'innocuité du DCCR en évaluant l'incidence et la gravité des événements indésirables signalés
Délai: jusqu'à la fin de la période RW, 16 semaines
Des analyses d'innocuité seront menées chez tous les participants qui reçoivent au moins une dose du médicament de l'étude de sevrage randomisé. Les événements indésirables seront décrits par type et niveau de gravité.
jusqu'à la fin de la période RW, 16 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Soleno Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2018

Achèvement primaire (Réel)

17 août 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

17 août 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 septembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 octobre 2018

Première publication (Réel)

22 octobre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C602

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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