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Estudio de extensión de etiqueta abierta de DCCR en PWS seguido de un período de retiro aleatorio, doble ciego, controlado con placebo

18 de abril de 2024 actualizado por: Soleno Therapeutics, Inc.

Una evaluación de etiqueta abierta, seguridad y eficacia a largo plazo de las tabletas de liberación prolongada de diazóxido de colina en participantes con síndrome de Prader-Willi con un período de retiro aleatorio, doble ciego, controlado con placebo

Este es un estudio multicéntrico y multiperíodo con un período abierto seguido de un período de retiro aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego que evalúa la seguridad y la eficacia del tratamiento con DCCR.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

115 participantes de PWS que completaron el estudio clínico C601 se inscribirán en el Período OLE. Todos los participantes en el Período de extensión de etiqueta abierta (OLE) recibirán DCCR de etiqueta abierta. El número real de participantes elegibles para inscribirse en el período de retiro aleatorizado (RW) doble ciego, controlado con placebo se limitará a aquellos participantes que toman DCCR en el período OLE en el momento de la visita 1 del período RW (visita de referencia/aleatorización ). Los grupos de tratamiento en el Período C602 RW son aquellos participantes asignados al azar para recibir DCCR y aquellos participantes asignados al azar para recibir Placebo. Los participantes serán aleatorizados en una proporción de 1:1 (DCCR:placebo).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

115

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University school of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University Of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Reino Unido, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Reino Unido, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SW10 9NH
        • Chelsea And Westminster Hospital
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Reino Unido, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Reino Unido, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Reino Unido, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión clave del período OLE:

  • Finalización exitosa del estudio clínico C601
  • Proporcionar consentimiento informado voluntario por escrito (padre(s)/tutor(es) legal(es) del paciente); proporcionar consentimiento voluntario por escrito (sujetos, según corresponda)

Criterios clave de exclusión del período OLE:

  • Prueba de embarazo en orina positiva (en mujeres en edad fértil) o mujeres que están embarazadas o amamantando, y/o planean quedar embarazadas o amamantar durante o dentro de los 90 días posteriores a la participación en el estudio
  • Cualquier nueva enfermedad, afección o circunstancia que, en opinión del investigador, impediría que el paciente completara todas las visitas del estudio y las evaluaciones requeridas por el protocolo (p. ej., un cambio anticipado de entorno de atención)

Criterios clave de inclusión del período RW:

  • Proporcionar consentimiento informado voluntario por escrito (padre(s)/tutor(es) legal(es) del participante); proporcionar consentimiento voluntario por escrito (participantes, según corresponda); esto incluye el consentimiento para la aleatorización y el posible tratamiento con placebo durante un máximo de 16 semanas
  • Actualmente participando en el estudio clínico C602 y completando los procedimientos de visita de fin de tratamiento de OLE

Criterios clave de exclusión del período RW:

  • Prueba de embarazo en orina positiva (en mujeres en edad fértil)
  • Mujeres que están embarazadas o amamantando, y/o planean quedar embarazadas o amamantar durante o dentro de los 30 días posteriores a la participación en el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: OLE DCCR
75 - 525 mg DCCR
Droga: DCCR
Administración oral una vez al día de tabletas de DCCR de etiqueta abierta durante el Período OLE
Droga: DCCR
Administración oral una vez al día de comprimidos doble ciego (DCCR) durante el Período RW
Experimental: LE DCCR
75 - 525 mg DCCR
Droga: DCCR
Administración oral una vez al día de tabletas de DCCR de etiqueta abierta durante el Período OLE
Droga: DCCR
Administración oral una vez al día de comprimidos doble ciego (DCCR) durante el Período RW
Comparador de placebos: RW Placebo
75 - 525 mg Placebo para DCCR
Droga: Placebo para DCCR
Administración oral una vez al día de comprimidos doble ciego (placebo para DCCR) durante el Período RW

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad de DCCR evaluando la incidencia y la gravedad de los eventos adversos informados
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final de OLE (hasta 4 años)
Se realizarán análisis de seguridad en todos los participantes que reciban al menos una dosis de DCCR. Los eventos adversos se describirán por tipo y nivel de gravedad.
Línea de base hasta el final de OLE (hasta 4 años)
Cambio desde la línea de base del período RW en la puntuación total de HQ-CT
Periodo de tiempo: Línea base del período RW hasta la semana 16
Los comportamientos relacionados con la hiperfagia se evaluarán mediante el cuestionario de hiperfagia para ensayos clínicos (HQ-CT), un instrumento diseñado para medir los síntomas de las preocupaciones y los comportamientos relacionados con los alimentos. El HQ-CT consta de nueve ítems con respuestas que van de 0 a 4 (mejor a peor). Las puntuaciones de 9 elementos se sumarán para un posible rango de puntuación total de 0-36.
Línea base del período RW hasta la semana 16

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación total de HQ-CT
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final de OLE (hasta 4 años)
Los comportamientos relacionados con la hiperfagia se evaluarán mediante el cuestionario de hiperfagia para ensayos clínicos (HQ-CT), un instrumento diseñado para medir los síntomas de las preocupaciones y los comportamientos relacionados con los alimentos. El HQ-CT consta de nueve ítems con respuestas que van de 0 a 4 (mejor a peor). Las puntuaciones de 9 elementos se sumarán para un posible rango de puntuación total de 0-36.
Línea de base hasta el final de OLE (hasta 4 años)
Cambio en la masa de grasa corporal
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final de OLE (hasta 4 años)
Cambio en la masa de grasa corporal (kg) usando DXA
Línea de base hasta el final de OLE (hasta 4 años)
Impresión Clínica Global de Mejoría (CGI-I)
Periodo de tiempo: RW Período Semana 16
CGI-I es una declaración única diseñada para evaluar la percepción general del investigador del cambio en la condición del sujeto a lo largo del ensayo clínico. El investigador proporciona una respuesta a "En comparación con el estado del sujeto en el momento de la inscripción, el estado del sujeto es:" calificando el comportamiento del sujeto mediante una escala de respuesta de 7 puntos (de mejor a peor).
RW Período Semana 16
Impresión clínica global de gravedad (CGI-S)
Periodo de tiempo: RW Período Semana 16
El CGI-S es una declaración única diseñada para evaluar la percepción general del investigador sobre la gravedad de la enfermedad del participante a lo largo del ensayo clínico. El investigador proporciona una respuesta a "Considerando su experiencia clínica total con esta población en particular, qué tan enfermo está este participante en este momento:" calificando el comportamiento del sujeto utilizando una escala de respuesta de 7 puntos (de mejor a peor).
RW Período Semana 16
Evaluar la seguridad de DCCR evaluando la incidencia y la gravedad de los eventos adversos informados
Periodo de tiempo: hasta el final del Período RW, 16 semanas
Se realizarán análisis de seguridad en todos los participantes que reciban al menos una dosis del fármaco del estudio de retiro aleatorio. Los eventos adversos se describirán por tipo y nivel de gravedad.
hasta el final del Período RW, 16 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Soleno Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de octubre de 2018

Finalización primaria (Actual)

17 de agosto de 2023

Finalización del estudio (Actual)

17 de agosto de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de septiembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de octubre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

22 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C602

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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