Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie DCCR u PWS, po níž následuje dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná ochranná lhůta

18. dubna 2024 aktualizováno: Soleno Therapeutics, Inc.

Otevřené, dlouhodobé hodnocení bezpečnosti a účinnosti diazoxidcholinových tablet s prodlouženým uvolňováním u účastníků s Prader-Williho syndromem s dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou, randomizovanou ochrannou lhůtou

Jedná se o multicentrickou studii s více obdobími s otevřeným obdobím, po kterém následuje dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná vysazovací fáze hodnotící bezpečnost a účinnost léčby DCCR.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do období OLE bude zařazeno 115 účastníků PWS, kteří dokončili klinickou studii C601. Všichni účastníci období Open Label Extension (OLE) obdrží open-label DCCR. Skutečný počet účastníků způsobilých k zápisu do dvojitě zaslepeného, ​​placebem kontrolovaného, ​​randomizovaného období odstoupení od smlouvy (RW) bude omezen na ty účastníky, kteří užívali DCCR v období OLE v době návštěvy období RW 1 (základní/náhodná návštěva ). Účastníci budou náhodně vybráni v poměru 1:1 (DCCR:Placebo).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

115

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Spojené království, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Spojené království, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, SW10 9NH
        • Chelsea And Westminster Hospital
      • London, Spojené království, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Spojené království, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Spojené království, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Spojené království, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University school of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Spojené státy, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University Of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí klíče období OLE:

  • Úspěšné ukončení klinické studie C601
  • Poskytněte dobrovolný písemný informovaný souhlas (rodiče / zákonní zástupci pacienta); poskytnout dobrovolný písemný souhlas (předměty, podle potřeby)

Kritéria vyloučení klíče období OLE:

  • Pozitivní těhotenský test z moči (u žen ve fertilním věku) nebo žen, které jsou těhotné nebo kojící a/nebo plánují otěhotnět nebo kojit během nebo do 90 dnů po účasti ve studii
  • Jakákoli nová nemoc, stav nebo okolnost, která by podle názoru zkoušejícího zabránila pacientovi dokončit všechny studijní návštěvy a hodnocení vyžadovaná protokolem (např. očekávaná změna nastavení péče)

Klíčová kritéria pro zařazení do období RW:

  • Poskytněte dobrovolný písemný informovaný souhlas (rodiče / zákonní zástupci účastníka); poskytnout dobrovolný písemný souhlas (případně účastníci); to zahrnuje souhlas s randomizací a potenciální léčbou placebem po dobu až 16 týdnů
  • V současné době se účastníte klinické studie C602 a dokončujete procedury OLE End of Treatment Visit

Klíčová kritéria vyloučení období RW:

  • Pozitivní těhotenský test z moči (u žen ve fertilním věku)
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící a/nebo plánují otěhotnět nebo kojit během účasti ve studii nebo do 30 dnů po ní

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: OLE DCCR
75 - 525 mg DCCR
Lék: DCCR
Jednou denně perorální podávání otevřených tablet DCCR během období OLE
Lék: DCCR
Jednou denně perorální podávání dvojitě zaslepené (DCCR) tablety (tablet) během období RW
Experimentální: RW DCCR
75 - 525 mg DCCR
Lék: DCCR
Jednou denně perorální podávání otevřených tablet DCCR během období OLE
Lék: DCCR
Jednou denně perorální podávání dvojitě zaslepené (DCCR) tablety (tablet) během období RW
Komparátor placeba: RW Placebo
75 - 525 mg placeba pro DCCR
Lék: Placebo pro DCCR
Jednou denně perorální podávání dvojitě zaslepené (placebo pro DCCR) tablety (tablet) během období RW

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posuďte bezpečnost DCCR vyhodnocením výskytu a závažnosti hlášených nežádoucích účinků
Časové okno: Výchozí stav do konce OLE (až 4 roky)
Bezpečnostní analýzy budou provedeny u všech účastníků, kteří dostanou alespoň jednu dávku DCCR. Nežádoucí účinky budou popsány podle typu a úrovně závažnosti.
Výchozí stav do konce OLE (až 4 roky)
Změna od výchozího bodu období RW v celkovém skóre HQ-CT
Časové okno: Výchozí období RW do 16. týdne
Chování související s hyperfágií bude hodnoceno pomocí dotazníku pro klinické studie (HQ-CT), nástrojem navrženým k měření příznaků zaujetí a chování souvisejícího s jídlem. HQ-CT se skládá z devíti položek s odpověďmi v rozmezí 0-4 (nejlepší až nejhorší). Skóre z 9 položek se sečtou pro možný celkový rozsah skóre 0-36.
Výchozí období RW do 16. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty v celkovém skóre HQ-CT
Časové okno: Výchozí stav do konce OLE (až 4 roky)
Chování související s hyperfágií bude hodnoceno pomocí dotazníku pro klinické studie (HQ-CT), nástrojem navrženým k měření příznaků zaujetí a chování souvisejícího s jídlem. HQ-CT se skládá z devíti položek s odpověďmi v rozmezí 0-4 (nejlepší až nejhorší). Skóre z 9 položek se sečtou pro možný celkový rozsah skóre 0-36.
Výchozí stav do konce OLE (až 4 roky)
Změna hmotnosti tělesného tuku
Časové okno: Výchozí stav do konce OLE (až 4 roky)
Změna hmotnosti tělesného tuku (kg) pomocí DXA
Výchozí stav do konce OLE (až 4 roky)
Globální klinický dojem zlepšení (CGI-I)
Časové okno: Období RW 16. týden
CGI-I je jediné prohlášení navržené k posouzení celkového vnímání změny stavu subjektu v průběhu klinické studie zkoušejícím. Zkoušející poskytuje odpověď na "Ve srovnání se stavem subjektu při zápisu je stav subjektu:" hodnocením chování subjektu pomocí 7bodové stupnice odezvy (od nejlepší po nejhorší).
Období RW 16. týden
Globální klinický dojem závažnosti (CGI-S)
Časové okno: Období RW 16. týden
CGI-S je jediné prohlášení určené k posouzení celkového vnímání zkoušejícího o závažnosti onemocnění účastníka v průběhu klinické studie. Vyšetřovatel poskytuje odpověď na otázku „S ohledem na vaši celkovou klinickou zkušenost s touto konkrétní populací, jak nemocný je tento účastník v tuto chvíli:“ hodnocením chování subjektu pomocí 7bodové škály odezvy (od nejlepší po nejhorší).
Období RW 16. týden
Posuďte bezpečnost DCCR vyhodnocením výskytu a závažnosti hlášených nežádoucích účinků
Časové okno: do konce období RW, 16 týdnů
Bezpečnostní analýzy budou provedeny u všech účastníků, kteří dostanou alespoň jednu dávku randomizovaného studijního léku. Nežádoucí účinky budou popsány podle typu a úrovně závažnosti.
do konce období RW, 16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Soleno Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2018

Primární dokončení (Aktuální)

17. srpna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

17. srpna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. září 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

22. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C602

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Klinické studie na DCCR

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Finland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit