Estudo de extensão aberto de DCCR em PWS seguido por período de retirada duplo-cego, controlado por placebo e randomizado
18 de abril de 2024 atualizado por: Soleno Therapeutics, Inc.
Uma avaliação de segurança e eficácia aberta e de longo prazo de comprimidos de liberação prolongada de diazóxido de colina em participantes com síndrome de Prader-Willi com um período de abstinência duplo-cego, controlado por placebo e randomizado
Este é um estudo multicêntrico e multiperíodo com um período aberto seguido por um período de retirada randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando a segurança e a eficácia do tratamento com DCCR.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
115 participantes PWS que concluíram o estudo clínico C601 serão inscritos no Período OLE.
Todos os participantes no Período Open Label Extension (OLE) receberão DCCR open-label.
O número real de participantes elegíveis para se inscrever no período de retirada aleatória (RW) duplo-cego, controlado por placebo será limitado aos participantes que tomam DCCR no período OLE no momento da visita 1 do período RW (visita de linha de base/randomização ). Os grupos de tratamento no Período C602 RW são os participantes randomizados para receber DCCR e os participantes randomizados para receber Placebo.
Os participantes serão randomizados em uma proporção de 1:1 (DCCR:Placebo).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
115
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California, Irvine
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- University of Florida Gainesville
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory Children's Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Kansas University Medical Center
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48912
- Sparrow Clinical Research Institute
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Children's Minnesota
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New Jersey
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Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
- St. Joseph's University Medical Center
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New York
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- NYU Winthrop Hospital
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Research Institute of Dallas
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's Hospital
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Cambridge, Reino Unido, CB21 5ER
- Fulbourn Hospital
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Liverpool, Reino Unido, L9 7AL
- Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, SW10 9NH
- Chelsea and Westminster Hospital
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London, Reino Unido, E1 1BB
- Royal London Hospital
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London, Reino Unido, W12 OHS
- Hammersmith Hospital
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Scottland
-
Glasgow, Scottland, Reino Unido, G51 4TF
- The Queen Elizabeth University
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Yorkshire
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Hull, Yorkshire, Reino Unido, HU3 2JZ
- Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão de chaves do período OLE:
- Conclusão bem-sucedida do estudo clínico C601
- Forneça consentimento informado voluntário e por escrito (pais/responsáveis legais do paciente); fornecer consentimento voluntário por escrito (sujeitos, conforme apropriado)
Critérios de exclusão de chave do período OLE:
- Teste de gravidez de urina positivo (em mulheres com potencial para engravidar) ou mulheres que estão grávidas ou amamentando e/ou planejam engravidar ou amamentar durante ou dentro de 90 dias após a participação no estudo
- Qualquer nova doença, condição ou circunstância que impeça, na opinião do investigador, que o paciente conclua todas as visitas e avaliações do estudo exigidas pelo protocolo (por exemplo, uma mudança antecipada de ambiente de atendimento)
Critérios de inclusão chave do período RW:
- Forneça consentimento informado voluntário e por escrito (pai(s)/responsável(is) legal(is) do participante); fornecer consentimento voluntário por escrito (participantes, conforme apropriado); isso inclui consentimento para randomização e tratamento potencial com placebo por até 16 semanas
- Atualmente participando do estudo clínico C602 e concluindo os procedimentos da visita de fim de tratamento OLE
Critérios de exclusão de chave do período RW:
- Teste de gravidez de urina positivo (em mulheres com potencial para engravidar)
- Mulheres que estão grávidas ou amamentando e/ou planejam engravidar ou amamentar durante ou dentro de 30 dias após a participação no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: OLE DCCR
75 - 525 mg DCCR
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Administração oral uma vez ao dia de comprimido(s) DCCR aberto durante o período OLE
Administração oral uma vez ao dia de comprimido(s) duplo-cego (DCCR) durante o período RW
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Experimental: RW DCCR
75 - 525 mg DCCR
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Administração oral uma vez ao dia de comprimido(s) DCCR aberto durante o período OLE
Administração oral uma vez ao dia de comprimido(s) duplo-cego (DCCR) durante o período RW
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Comparador de Placebo: RW Placebo
75 - 525 mg Placebo para DCCR
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Administração oral uma vez ao dia de comprimido(s) duplo-cego (placebo para DCCR) durante o Período RW
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avalie a segurança do DCCR avaliando a incidência e a gravidade dos eventos adversos relatados
Prazo: Linha de base até o final da OLE (até 4 anos)
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As análises de segurança serão realizadas em todos os participantes que receberem pelo menos uma dose de DCCR.
Os eventos adversos serão descritos por tipo e nível de gravidade.
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Linha de base até o final da OLE (até 4 anos)
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Alteração da linha de base do período RW na pontuação total HQ-CT
Prazo: Linha de base do período RW até a semana 16
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Os comportamentos relacionados à hiperfagia serão avaliados pelo questionário de hiperfagia para ensaios clínicos (HQ-CT), um instrumento projetado para medir sintomas de preocupações e comportamentos relacionados à alimentação.
O HQ-CT é composto por nove itens com respostas que variam de 0 a 4 (melhor ao pior).
As pontuações de 9 itens serão somadas para uma possível faixa de pontuação total de 0-36.
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Linha de base do período RW até a semana 16
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base na pontuação total do HQ-CT
Prazo: Linha de base até o final da OLE (até 4 anos)
|
Os comportamentos relacionados à hiperfagia serão avaliados pelo questionário de hiperfagia para ensaios clínicos (HQ-CT), um instrumento projetado para medir sintomas de preocupações e comportamentos relacionados à alimentação.
O HQ-CT é composto por nove itens com respostas que variam de 0 a 4 (melhor ao pior).
As pontuações de 9 itens serão somadas para uma possível faixa de pontuação total de 0-36.
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Linha de base até o final da OLE (até 4 anos)
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Alteração na massa de gordura corporal
Prazo: Linha de base até o final da OLE (até 4 anos)
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Mudança na massa de gordura corporal (kg) usando DXA
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Linha de base até o final da OLE (até 4 anos)
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Impressão Clínica Global de Melhora (CGI-I)
Prazo: Período RW Semana 16
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CGI-I é uma declaração única projetada para avaliar a percepção geral do investigador sobre a mudança na condição do sujeito ao longo do ensaio clínico.
O Investigador fornece uma resposta para "Em comparação com a condição do sujeito no momento da inscrição, a condição do sujeito é:" avaliando o comportamento do sujeito usando uma escala de resposta de 7 pontos (do melhor ao pior).
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Período RW Semana 16
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Impressão Clínica Global de Gravidade (CGI-S)
Prazo: Período RW Semana 16
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O CGI-S é uma declaração única projetada para avaliar a percepção geral do investigador sobre a gravidade da doença do participante ao longo do ensaio clínico.
O investigador fornece uma resposta para "Considerando sua experiência clínica total com esta população específica, quão doente está este participante neste momento:" classificando o comportamento do sujeito usando uma escala de resposta de 7 pontos (do melhor ao pior).
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Período RW Semana 16
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Avalie a segurança do DCCR avaliando a incidência e a gravidade dos eventos adversos relatados
Prazo: até o final do Período RW, 16 semanas
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As análises de segurança serão realizadas em todos os participantes que receberem pelo menos uma dose do medicamento do estudo de retirada aleatória.
Os eventos adversos serão descritos por tipo e nível de gravidade.
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até o final do Período RW, 16 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de outubro de 2018
Conclusão Primária (Real)
17 de agosto de 2023
Conclusão do estudo (Real)
17 de agosto de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de setembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de outubro de 2018
Primeira postagem (Real)
22 de outubro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de abril de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Anomalias congénitas
- Supernutrição
- Distúrbios Nutricionais
- Excesso de peso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Deficiência Intelectual
- Anormalidades, Múltiplas
- Distúrbios cromossômicos
- Obesidade
- Distúrbios de impressão
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
Outros números de identificação do estudo
- C602
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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