Open-label udvidelsesundersøgelse af DCCR i PWS efterfulgt af dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret tilbagetrækningsperiode
18. april 2024 opdateret af: Soleno Therapeutics, Inc.
En åben-label, langsigtet vurdering af sikkerhed og effektivitet af diazoxid-cholin tabletter med forlænget frigivelse hos deltagere med Prader-Willi syndrom med en dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret tilbagetrækningsperiode
Dette er en multi-center, multi-period undersøgelse med en åben-label periode efterfulgt af en dobbeltblind, placebo-kontrolleret, randomiseret tilbagetrækningsperiode, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af DCCR-behandling.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
115 PWS-deltagere, der gennemførte det kliniske studie C601, vil blive tilmeldt OLE-perioden.
Alle deltagere i Open Label Extension (OLE) Perioden vil modtage open-label DCCR.
Det faktiske antal deltagere, der er berettiget til at tilmelde sig den dobbeltblindede, placebokontrollerede, randomiserede tilbagetrækningsperiode (RW) vil være begrænset til de deltagere, der tager DCCR i OLE-perioden på tidspunktet for RW Periode Besøg 1 (Baseline/Randomization Visit ).Behandlingsgrupperne i C602 RW-perioden er de deltagere, der er randomiseret til at modtage DCCR, og de deltagere, der er randomiseret til at modtage placebo.
Deltagerne vil blive randomiseret i forholdet 1:1 (DCCR:Placebo).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
115
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's Hospital
-
Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB21 5ER
- Fulbourn Hospital
-
Liverpool, Det Forenede Kongerige, L9 7AL
- Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Det Forenede Kongerige, SW10 9NH
- Chelsea and Westminster Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
- Royal London Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, W12 OHS
- Hammersmith Hospital
-
-
Scottland
-
Glasgow, Scottland, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
- The Queen Elizabeth University
-
-
Yorkshire
-
Hull, Yorkshire, Det Forenede Kongerige, HU3 2JZ
- Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- University of California, Irvine
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
- Stanford University
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
- University of Florida Gainesville
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory Children's Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- Kansas University Medical Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
- National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48912
- Sparrow Clinical Research Institute
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
- Children's Minnesota
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Forenede Stater, 07503
- St. Joseph's University Medical Center
-
-
New York
-
Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
- NYU Winthrop Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
- Research Institute of Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Kriterier for nøgleinkludering i OLE-periode:
- Vellykket afslutning af klinisk undersøgelse C601
- Giv frivilligt, skriftligt informeret samtykke (patientens forældre/værge); give frivillige, skriftlige samtykke (emner, som relevant)
Kriterier for udelukkelse af OLE-periodenøgle:
- Positiv uringraviditetstest (hos kvinder i den fødedygtige alder) eller kvinder, der er gravide eller ammer og/eller planlægger at blive gravide eller amme under eller inden for 90 dage efter deltagelse i undersøgelsen
- Enhver ny sygdom, tilstand eller omstændighed, som efter investigatorens mening ville forhindre patienten i at gennemføre alle undersøgelsesbesøg og vurderinger, der kræves af protokollen (f.eks. en forventet ændring af plejemiljøet)
Nøgleinkluderingskriterier for RW-periode:
- Giv frivilligt, skriftligt informeret samtykke (forældre/værge for deltageren); give frivillig, skriftlig tilladelse (deltagere, alt efter hvad der er relevant); dette inkluderer samtykke til randomisering og potentiel behandling med placebo i op til 16 uger
- Deltager i øjeblikket i klinisk undersøgelse C602 og fuldfører procedurerne for OLE End of Treatment Visit
Kriterier for nøgleekskludering for RW-periode:
- Positiv uringraviditetstest (hos kvinder i den fødedygtige alder)
- Kvinder, der er gravide eller ammer og/eller planlægger at blive gravide eller amme under eller inden for 30 dage efter deltagelse i undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: OLE DCCR
75 - 525 mg DCCR
|
En gang daglig oral administration af åben-label DCCR-tablet(er) i løbet af OLE-perioden
En gang daglig oral administration af dobbeltblindede (DCCR) tablet(ter) i RW-perioden
|
|
Eksperimentel: RW DCCR
75 - 525 mg DCCR
|
En gang daglig oral administration af åben-label DCCR-tablet(er) i løbet af OLE-perioden
En gang daglig oral administration af dobbeltblindede (DCCR) tablet(ter) i RW-perioden
|
|
Placebo komparator: RW Placebo
75 - 525 mg Placebo for DCCR
|
En gang daglig oral administration af dobbeltblindet (placebo for DCCR) tablet(er) i RW-perioden
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurder sikkerheden ved DCCR ved at evaluere forekomsten og sværhedsgraden af rapporterede bivirkninger
Tidsramme: Baseline til slutningen af OLE (op til 4 år)
|
Sikkerhedsanalyser vil blive udført hos alle deltagere, der modtager mindst én dosis DCCR.
Bivirkninger vil blive beskrevet efter type og sværhedsgrad.
|
Baseline til slutningen af OLE (op til 4 år)
|
|
Ændring fra RW Periode Baseline i HQ-CT Total Score
Tidsramme: RW Periode Baseline til uge 16
|
Hyperfagi-relateret adfærd vil blive vurderet af hyperfagi-spørgeskemaet til kliniske forsøg (HQ-CT), et instrument designet til at måle symptomer på fødevarerelaterede bekymringer og adfærd.
HQ-CT består af ni elementer med svar fra 0-4 (bedst til værst).
Resultater fra 9 elementer vil blive summeret til et muligt samlet scoreområde på 0-36.
|
RW Periode Baseline til uge 16
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i HQ-CT Total Score
Tidsramme: Baseline til slutningen af OLE (op til 4 år)
|
Hyperfagi-relateret adfærd vil blive vurderet af hyperfagi-spørgeskemaet til kliniske forsøg (HQ-CT), et instrument designet til at måle symptomer på fødevarerelaterede bekymringer og adfærd.
HQ-CT består af ni elementer med svar fra 0-4 (bedst til værst).
Resultater fra 9 elementer vil blive summeret til et muligt samlet scoreområde på 0-36.
|
Baseline til slutningen af OLE (op til 4 år)
|
|
Ændring i kropsfedtmasse
Tidsramme: Baseline til slutningen af OLE (op til 4 år)
|
Ændring i kropsfedtmasse (kg) ved brug af DXA
|
Baseline til slutningen af OLE (op til 4 år)
|
|
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsramme: RW-periode uge 16
|
CGI-I er en enkelt erklæring designet til at vurdere investigatorens overordnede opfattelse af ændringer i forsøgspersonens tilstand i løbet af det kliniske forsøg.
Efterforskeren giver et svar på "Sammenlignet med forsøgspersonens tilstand ved indskrivningen er forsøgspersonens tilstand:" ved at vurdere forsøgspersonens adfærd ved hjælp af en 7-punkts svarskala (bedst til værst).
|
RW-periode uge 16
|
|
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Tidsramme: RW-periode uge 16
|
CGI-S er en enkelt erklæring designet til at vurdere efterforskerens overordnede opfattelse af sværhedsgraden af deltagerens sygdom i løbet af det kliniske forsøg.
Efterforskeren giver et svar på "I betragtning af din samlede kliniske erfaring med denne særlige population, hvor syg er denne deltager på nuværende tidspunkt:" ved at vurdere forsøgspersonens adfærd ved hjælp af en 7-punkts svarskala (bedst til værst).
|
RW-periode uge 16
|
|
Vurder sikkerheden ved DCCR ved at evaluere forekomsten og sværhedsgraden af rapporterede bivirkninger
Tidsramme: til slutningen af RW-perioden, 16 uger
|
Sikkerhedsanalyser vil blive udført hos alle deltagere, som modtager mindst én dosis randomiseret abstinensstudielægemiddel.
Bivirkninger vil blive beskrevet efter type og sværhedsgrad.
|
til slutningen af RW-perioden, 16 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. oktober 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
17. august 2023
Studieafslutning (Faktiske)
17. august 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. september 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. oktober 2018
Først opslået (Faktiske)
22. oktober 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
19. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. april 2024
Sidst verificeret
1. april 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Sygdom
- Medfødte abnormiteter
- Overernæring
- Ernæringsforstyrrelser
- Overvægtig
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Intellektuel handicap
- Abnormiteter, multiple
- Kromosomlidelser
- Fedme
- Prægningsforstyrrelser
- Syndrom
- Prader-Willi syndrom
Andre undersøgelses-id-numre
- C602
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .