Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone dotyczące DCCR w PWS, po którym następuje podwójnie ślepy, kontrolowany placebo, randomizowany okres karencji

18 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Soleno Therapeutics, Inc.

Otwarta, długoterminowa ocena bezpieczeństwa i skuteczności tabletek diazoksydu choliny o przedłużonym uwalnianiu u uczestników z zespołem Pradera-Williego z podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, randomizowanym okresem karencji

Jest to wieloośrodkowe, wielookresowe badanie z okresem otwartej próby, po którym następuje podwójnie ślepy, kontrolowany placebo, randomizowany okres karencji oceniający bezpieczeństwo i skuteczność leczenia DCCR.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

115 uczestników PWS, którzy ukończyli badanie kliniczne C601, zostanie włączonych do okresu OLE. Wszyscy uczestnicy okresu przedłużenia otwartej etykiety (OLE) otrzymają DCCR otwartej etykiety. Rzeczywista liczba uczestników kwalifikujących się do udziału w podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, randomizowanym okresie wycofania (RW) będzie ograniczona do uczestników przyjmujących DCCR w okresie OLE w czasie wizyty w okresie RW 1 (wizyta bazowa/randomizacyjna) ).Grupy leczone w okresie C602 RW to uczestnicy losowo przydzieleni do grupy otrzymującej DCCR i uczestnicy losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo. Uczestnicy zostaną przydzieleni losowo w stosunku 1:1 (DCCR:Placebo).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

115

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia okresu OLE:

  • Pomyślne ukończenie badania klinicznego C601
  • Wyrażenie dobrowolnej, pisemnej świadomej zgody (rodzice/opiekunowie prawni pacjenta); zapewnić dobrowolną, pisemną zgodę (przedmioty, jeśli dotyczy)

Kluczowe kryteria wykluczenia okresu OLE:

  • Dodatni wynik testu ciążowego z moczu (u kobiet w wieku rozrodczym) lub kobiet w ciąży lub karmiących piersią i/lub planujących zajście w ciążę lub karmienie piersią w trakcie lub w ciągu 90 dni po wzięciu udziału w badaniu
  • Każda nowa choroba, stan lub okoliczność, które w opinii badacza uniemożliwiłyby pacjentowi ukończenie wszystkich wizyt badawczych i ocen wymaganych przez protokół (np. przewidywana zmiana miejsca opieki)

Kluczowe kryteria włączenia okresu RW:

  • Wyraź dobrowolną, pisemną świadomą zgodę (rodzic/opiekunowie prawni uczestnika); udzielić dobrowolnej, pisemnej zgody (uczestnicy, jeśli dotyczy); obejmuje to zgodę na randomizację i potencjalne leczenie placebo przez okres do 16 tygodni
  • Obecnie uczestniczy w badaniu klinicznym C602 i kończy procedury wizyty końcowej w OLE

Kluczowe kryteria wykluczenia z okresu RW:

  • Pozytywny wynik testu ciążowego z moczu (u kobiet w wieku rozrodczym)
  • Kobiety, które są w ciąży lub karmią piersią i/lub planują zajście w ciążę lub karmienie piersią w trakcie lub w ciągu 30 dni po wzięciu udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: OLE DCCR
75 - 525 mg DCCR
Lek: DCCR
Raz dziennie podawanie doustne tabletki (tabletek) DCCR otwartej próby w okresie OLE
Lek: DCCR
Raz dziennie podawanie doustne tabletki (tabletek) z podwójnie ślepą próbą (DCCR) w okresie RW
Eksperymentalny: RW DCCR
75 - 525 mg DCCR
Lek: DCCR
Raz dziennie podawanie doustne tabletki (tabletek) DCCR otwartej próby w okresie OLE
Lek: DCCR
Raz dziennie podawanie doustne tabletki (tabletek) z podwójnie ślepą próbą (DCCR) w okresie RW
Komparator placebo: RW Placebo
75 - 525 mg Placebo dla DCCR
Lek: Placebo dla DCCR
Raz dziennie podawanie doustne tabletki (tabletek) z podwójnie ślepą próbą (placebo dla DCCR) w okresie RW

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń bezpieczeństwo DCCR, oceniając częstość występowania i nasilenie zgłaszanych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Linia bazowa do końca OLE (do 4 lat)
Analizy bezpieczeństwa zostaną przeprowadzone u wszystkich uczestników, którzy otrzymają co najmniej jedną dawkę DCCR. Zdarzenia niepożądane zostaną opisane według rodzaju i stopnia nasilenia.
Linia bazowa do końca OLE (do 4 lat)
Zmiana od linii bazowej okresu RW w całkowitym wyniku HQ-CT
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy okresu RW do 16. tygodnia
Zachowania związane z hiperfagią zostaną ocenione za pomocą kwestionariusza hiperfagii do badań klinicznych (HQ-CT), instrumentu zaprojektowanego do pomiaru objawów zainteresowań i zachowań związanych z jedzeniem. HQ-CT składa się z dziewięciu pozycji z odpowiedziami w zakresie od 0-4 (od najlepszego do najgorszego). Wyniki z 9 pozycji zostaną zsumowane, dając możliwy łączny zakres wyników 0-36.
Punkt wyjściowy okresu RW do 16. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej w całkowitym wyniku HQ-CT
Ramy czasowe: Linia bazowa do końca OLE (do 4 lat)
Zachowania związane z hiperfagią zostaną ocenione za pomocą kwestionariusza hiperfagii do badań klinicznych (HQ-CT), instrumentu zaprojektowanego do pomiaru objawów zainteresowań i zachowań związanych z jedzeniem. HQ-CT składa się z dziewięciu pozycji z odpowiedziami w zakresie od 0-4 (od najlepszego do najgorszego). Wyniki z 9 pozycji zostaną zsumowane, dając możliwy łączny zakres wyników 0-36.
Linia bazowa do końca OLE (do 4 lat)
Zmiana masy tkanki tłuszczowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do końca OLE (do 4 lat)
Zmiana masy tkanki tłuszczowej (kg) przy użyciu DXA
Linia bazowa do końca OLE (do 4 lat)
Kliniczne ogólne wrażenie poprawy (CGI-I)
Ramy czasowe: RW Okres Tydzień 16
CGI-I to pojedyncze stwierdzenie mające na celu ocenę ogólnego postrzegania przez badacza zmiany stanu pacjenta w trakcie badania klinicznego. Badacz udziela odpowiedzi na pytanie „W porównaniu ze stanem podmiotu w momencie rejestracji, stan podmiotu jest następujący:” oceniając zachowanie podmiotu za pomocą 7-punktowej skali odpowiedzi (od najlepszego do najgorszego).
RW Okres Tydzień 16
Kliniczne ogólne wrażenie ciężkości (CGI-S)
Ramy czasowe: RW Okres Tydzień 16
CGI-S to pojedyncze stwierdzenie mające na celu ocenę ogólnego postrzegania przez badacza ciężkości choroby uczestnika w trakcie badania klinicznego. Badacz udziela odpowiedzi na pytanie „Biorąc pod uwagę Twoje całkowite doświadczenie kliniczne z tą konkretną populacją, jak chory jest obecnie ten uczestnik” oceniając zachowanie badanego za pomocą 7-punktowej skali odpowiedzi (od najlepszego do najgorszego).
RW Okres Tydzień 16
Oceń bezpieczeństwo DCCR, oceniając częstość występowania i nasilenie zgłaszanych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: do końca okresu RW, 16 tygodni
Analizy bezpieczeństwa zostaną przeprowadzone u wszystkich uczestników, którzy otrzymają co najmniej jedną dawkę badanego leku z randomizacją. Zdarzenia niepożądane zostaną opisane według rodzaju i stopnia nasilenia.
do końca okresu RW, 16 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Soleno Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 września 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 października 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C602

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Pradera-Williego

Badania kliniczne na DCCR

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj