이중 맹검, 위약 대조, 무작위 철회 기간이 뒤따르는 PWS에서 DCCR의 공개 라벨 확장 연구
2024년 4월 18일 업데이트: Soleno Therapeutics, Inc.
이중 맹검, 위약 대조, 무작위 중단 기간을 갖는 Prader-Willi 증후군이 있는 참가자에서 Diazoxide Choline 연장 방출 정제의 공개 라벨, 장기 안전성 및 효능 평가
이것은 DCCR 치료의 안전성과 효능을 평가하는 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 철회 기간이 뒤따르는 오픈 라벨 기간이 있는 다중 센터, 다중 기간 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
임상 연구 C601을 완료한 115명의 PWS 참가자가 OLE 기간에 등록됩니다.
오픈 라벨 확장(OLE) 기간의 모든 참가자는 오픈 라벨 DCCR을 받게 됩니다.
이중 맹검, 위약 대조, 무작위 추출(RW) 기간에 등록할 수 있는 실제 참가자 수는 RW 기간 방문 1(기준선/무작위 방문) 시점에 OLE 기간에 DCCR을 복용하는 참가자로 제한됩니다. ). C602 RW 기간의 치료 그룹은 DCCR을 받도록 무작위 배정된 참가자와 위약을 받도록 무작위 배정된 참가자입니다.
참가자는 1:1 비율로 무작위 배정됩니다(DCCR:위약).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
115
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California, Irvine
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Palo Alto, California, 미국, 94305
- Stanford University
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- University of Florida Gainesville
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory Children's Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- Kansas University Medical Center
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Lansing, Michigan, 미국, 48912
- Sparrow Clinical Research Institute
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
- Children's Minnesota
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New Jersey
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Paterson, New Jersey, 미국, 07503
- St. Joseph's University Medical Center
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New York
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Mineola, New York, 미국, 11501
- NYU Winthrop Hospital
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Research Institute of Dallas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's Hospital
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Cambridge, 영국, CB21 5ER
- Fulbourn Hospital
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Liverpool, 영국, L9 7AL
- Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
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London, 영국, SW10 9NH
- Chelsea and Westminster Hospital
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London, 영국, E1 1BB
- Royal London Hospital
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London, 영국, W12 OHS
- Hammersmith Hospital
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Scottland
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Glasgow, Scottland, 영국, G51 4TF
- The Queen Elizabeth University
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Yorkshire
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Hull, Yorkshire, 영국, HU3 2JZ
- Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
OLE 기간 키 포함 기준:
- 임상 연구 C601의 성공적인 완료
- 자발적인 서면 동의서를 제공합니다(환자의 부모/법적 보호자). 자발적인 서면 동의 제공(적절한 주제)
OLE 기간 키 제외 기준:
- 양성 소변 임신 테스트(가임 여성) 또는 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 및/또는 연구 참여 중 또는 연구 참여 후 90일 이내에 임신 또는 모유 수유를 계획 중인 여성
- 연구자의 의견에 따라 환자가 프로토콜에서 요구하는 모든 연구 방문 및 평가를 완료하는 것을 방해하는 임의의 새로운 질병, 상태 또는 상황(예: 예상되는 치료 설정 변경)
RW 기간 주요 포함 기준:
- 자발적인 서면 동의서를 제공합니다(참가자의 부모/법적 보호자). 자발적인 서면 동의를 제공합니다(적절한 참가자). 여기에는 최대 16주 동안 무작위 배정 및 위약을 사용한 잠재적 치료에 대한 동의가 포함됩니다.
- 현재 임상 연구 C602에 참여 중이며 OLE 치료 종료 방문 절차 완료
RW 기간 주요 제외 기준:
- 양성 소변 임신 테스트(가임 여성의 경우)
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 및/또는 연구 참여 중 또는 연구 참여 후 30일 이내에 임신 또는 모유 수유를 계획 중인 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 올레 DCCR
75~525mg DCCR
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OLE 기간 동안 공개 라벨 DCCR 정제(들)의 1일 1회 경구 투여
RW 기간 동안 이중 맹검(DCCR) 정제(들)의 1일 1회 경구 투여
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실험적: RW DCCR
75~525mg DCCR
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OLE 기간 동안 공개 라벨 DCCR 정제(들)의 1일 1회 경구 투여
RW 기간 동안 이중 맹검(DCCR) 정제(들)의 1일 1회 경구 투여
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위약 비교기: RW 위약
DCCR에 대한 75 - 525mg 위약
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RW 기간 동안 이중 맹검(DCCR에 대한 위약) 정제(들)의 1일 1회 경구 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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보고된 부작용의 발생률과 심각도를 평가하여 DCCR의 안전성을 평가합니다.
기간: OLE 종료까지의 기준(최대 4년)
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최소 1회 용량의 DCCR을 받은 모든 참가자에 대해 안전성 분석을 실시할 것입니다.
유해 사례는 심각도의 유형 및 수준에 따라 설명됩니다.
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OLE 종료까지의 기준(최대 4년)
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HQ-CT 총 점수의 RW 기간 기준선에서 변경
기간: RW 기간 기준선에서 16주까지
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과식증 관련 행동은 식품 관련 집착 및 행동의 증상을 측정하도록 설계된 도구인 임상 시험용 과식증 설문지(HQ-CT)로 평가됩니다.
HQ-CT는 응답 범위가 0-4(최고에서 최악까지)인 9개 항목으로 구성됩니다.
9개 항목의 점수는 0-36의 가능한 총 점수 범위에 대해 합산됩니다.
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RW 기간 기준선에서 16주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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HQ-CT 총점의 기준선으로부터의 변화
기간: OLE 종료까지의 기준(최대 4년)
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과식증 관련 행동은 식품 관련 집착 및 행동의 증상을 측정하도록 설계된 도구인 임상 시험용 과식증 설문지(HQ-CT)로 평가됩니다.
HQ-CT는 응답 범위가 0-4(최고에서 최악까지)인 9개 항목으로 구성됩니다.
9개 항목의 점수는 0-36의 가능한 총 점수 범위에 대해 합산됩니다.
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OLE 종료까지의 기준(최대 4년)
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체지방량의 변화
기간: OLE 종료까지의 기준(최대 4년)
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DXA를 이용한 체지방량(kg) 변화
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OLE 종료까지의 기준(최대 4년)
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개선의 임상적 전반적 인상(CGI-I)
기간: RW 기간 16주차
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CGI-I는 임상 시험 과정 전반에 걸쳐 피험자의 상태 변화에 대한 조사자의 전반적인 인식을 평가하기 위해 고안된 단일 진술입니다.
조사자는 7점 응답 척도(최고에서 최악까지)를 사용하여 대상의 행동을 평가함으로써 "등록 시 대상의 상태와 비교하여 대상의 상태는 다음과 같습니다."에 대한 응답을 제공합니다.
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RW 기간 16주차
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CGI-S(Clinical Global Impression of Severity)(CGI-S)
기간: RW 기간 16주차
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CGI-S는 임상 시험 과정 전반에 걸쳐 참가자 질병의 중증도에 대한 조사자의 전반적인 인식을 평가하기 위해 고안된 단일 진술입니다.
조사자는 7점 응답 척도(최고에서 최악까지)를 사용하여 피험자의 행동을 평가함으로써 "이 특정 모집단에 대한 귀하의 전체 임상 경험을 고려할 때, 현재 이 참가자가 얼마나 아픈지"에 대한 응답을 제공합니다.
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RW 기간 16주차
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보고된 부작용의 발생률과 심각도를 평가하여 DCCR의 안전성을 평가합니다.
기간: RW 기간 종료까지 16주
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안전성 분석은 최소 1회 용량의 무작위 철수 연구 약물을 투여받은 모든 참가자에서 수행됩니다.
유해 사례는 심각도의 유형 및 수준에 따라 설명됩니다.
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RW 기간 종료까지 16주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2023년 8월 17일
연구 완료 (실제)
2023년 8월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 9월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 10월 19일
처음 게시됨 (실제)
2018년 10월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 18일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .