Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-label utvidelsesstudie av DCCR i PWS etterfulgt av dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert uttaksperiode

18. april 2024 oppdatert av: Soleno Therapeutics, Inc.

En åpen, langsiktig vurdering av sikkerhet og effektivitet av diazoksidkolin tabletter med forlenget frigivelse hos deltakere med Prader-Willi syndrom med en dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert tilbaketrekningsperiode

Dette er en multisenterstudie med flere perioder med en åpen periode etterfulgt av en dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert abstinensperiode som evaluerer sikkerheten og effekten av DCCR-behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

115 PWS-deltakere som fullførte klinisk studie C601 vil bli registrert i OLE-perioden. Alle deltakere i Open Label Extension (OLE)-perioden vil motta open-label DCCR. Det faktiske antallet deltakere som er kvalifisert til å melde seg inn i den dobbeltblinde, placebokontrollerte, randomiserte uttaksperioden (RW) vil være begrenset til de deltakerne som tar DCCR i OLE-perioden på tidspunktet for RW-periodebesøk 1 (grunnlinje/randomiseringsbesøk) ).Behandlingsgruppene i C602 RW-perioden er de deltakerne som er randomisert til å motta DCCR og de deltakerne som er randomisert til å motta placebo. Deltakerne vil bli randomisert i forholdet 1:1 (DCCR:Placebo).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

115

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Forente stater, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forente stater, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Storbritannia, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Storbritannia, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Storbritannia, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Storbritannia, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Storbritannia, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Nøkkelinkluderingskriterier for OLE-periode:

  • Vellykket gjennomføring av klinisk studie C601
  • Gi frivillig, skriftlig informert samtykke (foreldre/pasientens verge); gi frivillig, skriftlig samtykke (fag, etter behov)

Ekskluderingskriterier for OLE-periodenøkkel:

  • Positiv uringraviditetstest (hos kvinner i fertil alder) eller kvinner som er gravide eller ammer, og/eller planlegger å bli gravide eller amme under eller innen 90 dager etter studiedeltakelse
  • Enhver ny sykdom, tilstand eller omstendighet som etter etterforskeren vil forhindre pasienten i å fullføre alle studiebesøk og vurderinger som kreves av protokollen (f.eks. en forventet endring av omsorgsinnstilling)

Nøkkelinkluderingskriterier for RW-periode:

  • Gi frivillig, skriftlig informert samtykke (foreldre/verge til deltaker); gi frivillig, skriftlig samtykke (deltakere, etter behov); dette inkluderer samtykke til randomisering og potensiell behandling med placebo i opptil 16 uker
  • Deltar for tiden i klinisk studie C602 og fullfører OLE End of Treatment Visit-prosedyrene

Ekskluderingskriterier for RW-periodenøkkel:

  • Positiv uringraviditetstest (hos kvinner i fertil alder)
  • Kvinner som er gravide eller ammer, og/eller planlegger å bli gravide eller amme under eller innen 30 dager etter studiedeltakelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: OLE DCCR
75 - 525 mg DCCR
Legemiddel: DCCR
En gang daglig oral administrering av åpen DCCR-tablett(er) i løpet av OLE-perioden
Legemiddel: DCCR
En gang daglig oral administrering av dobbeltblindet (DCCR) tablett(er) i løpet av RW-perioden
Eksperimentell: RW DCCR
75 - 525 mg DCCR
Legemiddel: DCCR
En gang daglig oral administrering av åpen DCCR-tablett(er) i løpet av OLE-perioden
Legemiddel: DCCR
En gang daglig oral administrering av dobbeltblindet (DCCR) tablett(er) i løpet av RW-perioden
Placebo komparator: RW Placebo
75 - 525 mg Placebo for DCCR
Legemiddel: Placebo for DCCR
En gang daglig oral administrering av dobbeltblindet (placebo for DCCR) tablett(er) i løpet av RW-perioden

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerheten til DCCR ved å evaluere forekomsten og alvorlighetsgraden av rapporterte bivirkninger
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av OLE (opptil 4 år)
Sikkerhetsanalyser vil bli utført hos alle deltakere som får minst én dose DCCR. Bivirkninger vil bli beskrevet etter type og alvorlighetsgrad.
Grunnlinje til slutten av OLE (opptil 4 år)
Endring fra RW Periode Baseline i HQ-CT Total Score
Tidsramme: RW Periode Baseline til uke 16
Hyperfagi-relatert atferd vil bli vurdert av hyperfagi-spørreskjemaet for kliniske studier (HQ-CT), et instrument utviklet for å måle symptomer på matrelaterte bekymringer og atferd. HQ-CT består av ni elementer med svar fra 0-4 (best til verst). Poeng fra 9 elementer vil bli summert for en mulig total poengsum på 0-36.
RW Periode Baseline til uke 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i HQ-CT totalscore
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av OLE (opptil 4 år)
Hyperfagi-relatert atferd vil bli vurdert av hyperfagi-spørreskjemaet for kliniske studier (HQ-CT), et instrument utviklet for å måle symptomer på matrelaterte bekymringer og atferd. HQ-CT består av ni elementer med svar fra 0-4 (best til verst). Poeng fra 9 elementer vil bli summert for en mulig total poengsum på 0-36.
Grunnlinje til slutten av OLE (opptil 4 år)
Endring i kroppsfettmasse
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av OLE (opptil 4 år)
Endring i kroppsfettmasse (kg) ved bruk av DXA
Grunnlinje til slutten av OLE (opptil 4 år)
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsramme: RW-periode uke 16
CGI-I er et enkelt utsagn designet for å vurdere etterforskerens generelle oppfatning av endring i pasientens tilstand i løpet av den kliniske studien. Etterforskeren gir et svar på "Sammenlignet med forsøkspersonens tilstand ved innmelding, er forsøkspersonens tilstand:" ved å rangere forsøkspersonens oppførsel ved å bruke en 7-punkts svarskala (best til verst).
RW-periode uke 16
Klinisk global inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S)
Tidsramme: RW-periode uke 16
CGI-S er en enkelt erklæring utformet for å vurdere etterforskerens generelle oppfatning av alvorlighetsgraden av deltakerens sykdom i løpet av den kliniske studien. Etterforskeren gir et svar på "Vurderer din totale kliniske erfaring med denne bestemte populasjonen, hvor syk er denne deltakeren på dette tidspunktet:" ved å rangere forsøkspersonens oppførsel ved å bruke en 7-punkts responsskala (best til verst).
RW-periode uke 16
Vurder sikkerheten til DCCR ved å evaluere forekomsten og alvorlighetsgraden av rapporterte bivirkninger
Tidsramme: til slutten av RW-perioden, 16 uker
Sikkerhetsanalyser vil bli utført hos alle deltakere som mottar minst én dose randomisert abstinensstudiemedikament. Bivirkninger vil bli beskrevet etter type og alvorlighetsgrad.
til slutten av RW-perioden, 16 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Soleno Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2018

Primær fullføring (Faktiske)

17. august 2023

Studiet fullført (Faktiske)

17. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. september 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. oktober 2018

Først lagt ut (Faktiske)

22. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C602

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Prader-Willi syndrom

Kliniske studier på DCCR

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mongolia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere