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Studio di estensione in aperto del DCCR nella PWS seguito da un periodo di sospensione randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco

18 aprile 2024 aggiornato da: Soleno Therapeutics, Inc.

Una valutazione in aperto della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine delle compresse a rilascio prolungato di diazossido di colina nei partecipanti con sindrome di Prader-Willi con un periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo

Questo è uno studio multicentrico e multiperiodale con un periodo in aperto seguito da un periodo di sospensione randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza e l'efficacia del trattamento DCCR.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

115 partecipanti PWS che hanno completato lo studio clinico C601 saranno arruolati nel periodo OLE. Tutti i partecipanti al periodo OLE (Open Label Extension) riceveranno DCCR in aperto. Il numero effettivo di partecipanti idonei a iscriversi al periodo di sospensione randomizzata (RW) in doppio cieco, controllato con placebo sarà limitato a quei partecipanti che assumono DCCR nel periodo OLE al momento della visita del periodo RW 1 (Visita di riferimento/randomizzazione ). I gruppi di trattamento nel periodo C602 RW sono quei partecipanti randomizzati a ricevere DCCR e quei partecipanti randomizzati a ricevere placebo. I partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 1: 1 (DCCR: Placebo).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

115

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Regno Unito, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Regno Unito, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Regno Unito, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Regno Unito, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Regno Unito, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Regno Unito, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stati Uniti, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave del periodo OLE:

  • Completamento con successo dello studio clinico C601
  • Fornire un consenso informato scritto volontario (genitore/i / tutore/i legale/i del paziente); fornire il consenso volontario e scritto (soggetti, a seconda dei casi)

Criteri di esclusione chiave del periodo OLE:

  • Test di gravidanza sulle urine positivo (nelle donne in età fertile) o donne in gravidanza o allattamento e/o che intendono iniziare una gravidanza o allattare durante o entro 90 giorni dalla partecipazione allo studio
  • Qualsiasi nuova malattia, condizione o circostanza che impedirebbe, a giudizio dello Sperimentatore, al paziente di completare tutte le visite e le valutazioni dello studio richieste dal protocollo (ad esempio, un cambiamento anticipato dell'impostazione di cura)

Criteri di inclusione chiave del periodo RW:

  • Fornire un consenso informato scritto volontario (genitore/i / tutore/i legale/i del partecipante); fornire il consenso volontario e scritto (partecipanti, a seconda dei casi); questo include il consenso per la randomizzazione e il potenziale trattamento con placebo per un massimo di 16 settimane
  • Attualmente partecipa allo studio clinico C602 e completa le procedure di visita di fine trattamento OLE

Criteri di esclusione chiave del periodo RW:

  • Test di gravidanza sulle urine positivo (nelle donne in età fertile)
  • Donne in gravidanza o allattamento e/o che intendono iniziare una gravidanza o allattare durante o entro 30 giorni dalla partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: OLE DCCR
75 - 525 mg CCCR
Droga: DCCR
Somministrazione orale una volta al giorno di compresse DCCR in aperto durante il periodo OLE
Droga: DCCR
Somministrazione orale una volta al giorno di compresse in doppio cieco (DCCR) durante il periodo RW
Sperimentale: RW DCCR
75 - 525 mg CCCR
Droga: DCCR
Somministrazione orale una volta al giorno di compresse DCCR in aperto durante il periodo OLE
Droga: DCCR
Somministrazione orale una volta al giorno di compresse in doppio cieco (DCCR) durante il periodo RW
Comparatore placebo: RW Placebo
75 - 525 mg Placebo per DCCR
Droga: Placebo per DCCR
Somministrazione orale una volta al giorno di compresse in doppio cieco (placebo per DCCR) durante il periodo RW

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza del DCCR valutando l'incidenza e la gravità degli eventi avversi riportati
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dell'OLE (fino a 4 anni)
Le analisi di sicurezza saranno condotte in tutti i partecipanti che ricevono almeno una dose di DCCR. Gli eventi avversi saranno descritti per tipo e livello di gravità.
Dal basale alla fine dell'OLE (fino a 4 anni)
Variazione rispetto al basale del periodo RW nel punteggio totale HQ-CT
Lasso di tempo: Basale del periodo RW alla settimana 16
I comportamenti correlati all'iperfagia saranno valutati dal questionario sull'iperfagia per gli studi clinici (HQ-CT), uno strumento progettato per misurare i sintomi di preoccupazioni e comportamenti legati al cibo. L'HQ-CT è composto da nove item con risposte che vanno da 0 a 4 (dal migliore al peggiore). I punteggi di 9 elementi verranno sommati per un possibile intervallo di punteggio totale compreso tra 0 e 36.
Basale del periodo RW alla settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale HQ-CT
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dell'OLE (fino a 4 anni)
I comportamenti correlati all'iperfagia saranno valutati dal questionario sull'iperfagia per gli studi clinici (HQ-CT), uno strumento progettato per misurare i sintomi di preoccupazioni e comportamenti legati al cibo. L'HQ-CT è composto da nove item con risposte che vanno da 0 a 4 (dal migliore al peggiore). I punteggi di 9 elementi verranno sommati per un possibile intervallo di punteggio totale compreso tra 0 e 36.
Dal basale alla fine dell'OLE (fino a 4 anni)
Variazione della massa grassa corporea
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dell'OLE (fino a 4 anni)
Modifica della massa grassa corporea (kg) utilizzando DXA
Dal basale alla fine dell'OLE (fino a 4 anni)
Impressione clinica globale di miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: RW Periodo Settimana 16
CGI-I è una singola affermazione progettata per valutare la percezione complessiva dello sperimentatore del cambiamento delle condizioni del soggetto nel corso della sperimentazione clinica. L'investigatore fornisce una risposta a "Rispetto alla condizione del soggetto al momento dell'arruolamento, la condizione del soggetto è:" valutando il comportamento del soggetto utilizzando una scala di risposta a 7 punti (dal migliore al peggiore).
RW Periodo Settimana 16
Impressione clinica globale di gravità (CGI-S)
Lasso di tempo: RW Periodo Settimana 16
Il CGI-S è una singola dichiarazione progettata per valutare la percezione complessiva dello sperimentatore della gravità della malattia del partecipante nel corso della sperimentazione clinica. Lo sperimentatore fornisce una risposta a "Considerando la tua esperienza clinica totale con questa particolare popolazione, quanto è malato questo partecipante in questo momento:" valutando il comportamento del soggetto utilizzando una scala di risposta a 7 punti (dal migliore al peggiore).
RW Periodo Settimana 16
Valutare la sicurezza del DCCR valutando l'incidenza e la gravità degli eventi avversi riportati
Lasso di tempo: fino alla fine del Periodo RW, 16 settimane
Le analisi di sicurezza saranno condotte in tutti i partecipanti che ricevono almeno una dose del farmaco oggetto dello studio di astinenza randomizzata. Gli eventi avversi saranno descritti per tipo e livello di gravità.
fino alla fine del Periodo RW, 16 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Soleno Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2018

Completamento primario (Effettivo)

17 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

17 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 settembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

22 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C602

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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