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Open-Label-Verlängerungsstudie von DCCR bei PWS, gefolgt von einer doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Wartezeit

18. April 2024 aktualisiert von: Soleno Therapeutics, Inc.

Eine offene, langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung von Diazoxid-Cholin-Tabletten mit verlängerter Freisetzung bei Teilnehmern mit Prader-Willi-Syndrom mit einer doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Wartezeit

Dies ist eine multizentrische, mehrphasige Studie mit einer Open-Label-Phase, gefolgt von einer doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Wartezeit, in der die Sicherheit und Wirksamkeit der DCCR-Behandlung bewertet wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

115 PWS-Teilnehmer, die die klinische Studie C601 abgeschlossen haben, werden in den OLE-Zeitraum aufgenommen. Alle Teilnehmer am Open Label Extension (OLE)-Zeitraum erhalten Open-Label-DCCR. Die tatsächliche Anzahl der Teilnehmer, die für die doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Entzugsperiode (RW) in Frage kommen, ist auf die Teilnehmer beschränkt, die DCCR in der OLE-Phase zum Zeitpunkt des RW-Periodenbesuchs 1 (Baseline-/Randomisierungsbesuch) einnehmen ).Die Behandlungsgruppen in der C602-RW-Periode sind die Teilnehmer, die randomisiert DCCR erhielten, und die Teilnehmer, die randomisiert Placebo erhielten. Die Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 randomisiert (DCCR:Placebo).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

115

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Vereinigtes Königreich, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

OLE-Periodenschlüssel-Einschlusskriterien:

  • Erfolgreicher Abschluss der klinischen Studie C601
  • Bereitstellen einer freiwilligen, schriftlichen Einverständniserklärung (Elternteil/Erziehungsberechtigter des Patienten); freiwillige, schriftliche Zustimmung erteilen (Gegenstände, ggf.)

OLE-Periodenschlüssel-Ausschlusskriterien:

  • Positiver Urin-Schwangerschaftstest (bei Frauen im gebärfähigen Alter) oder Frauen, die schwanger sind oder stillen und/oder planen, während oder innerhalb von 90 Tagen nach Studienteilnahme schwanger zu werden oder zu stillen
  • Alle neuen Krankheiten, Zustände oder Umstände, die nach Meinung des Prüfarztes den Patienten daran hindern würden, alle Studienbesuche und Untersuchungen durchzuführen, die im Protokoll vorgeschrieben sind (z. B. eine erwartete Änderung der Pflegeumgebung)

Wichtige Einschlusskriterien für den RW-Zeitraum:

  • Geben Sie eine freiwillige, schriftliche Einverständniserklärung ab (Elternteil / Erziehungsberechtigter des Teilnehmers); eine freiwillige, schriftliche Zustimmung geben (ggf. von den Teilnehmern); dies schließt die Zustimmung zur Randomisierung und möglichen Behandlung mit Placebo für bis zu 16 Wochen ein
  • Derzeit Teilnahme an der klinischen Studie C602 und Abschluss der OLE-Besuchsverfahren am Ende der Behandlung

Wichtige Ausschlusskriterien für den RW-Zeitraum:

  • Positiver Schwangerschaftstest im Urin (bei Frauen im gebärfähigen Alter)
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen und/oder planen, während oder innerhalb von 30 Tagen nach Studienteilnahme schwanger zu werden oder zu stillen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: OLE-DCCR
75–525 mg DCCR
Arzneimittel: DCCR
Einmal tägliche orale Verabreichung von Open-Label-DCCR-Tabletten während der OLE-Periode
Arzneimittel: DCCR
Einmal tägliche orale Verabreichung von Doppelblind(DCCR)-Tablette(n) während der RW-Periode
Experimental: RW DCCR
75–525 mg DCCR
Arzneimittel: DCCR
Einmal tägliche orale Verabreichung von Open-Label-DCCR-Tabletten während der OLE-Periode
Arzneimittel: DCCR
Einmal tägliche orale Verabreichung von Doppelblind(DCCR)-Tablette(n) während der RW-Periode
Placebo-Komparator: RW Placebo
75 - 525 mg Placebo für DCCR
Arzneimittel: Placebo für DCCR
Einmal tägliche orale Verabreichung von doppelblinden (Placebo für DCCR) Tablette(n) während der RW-Periode

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Sicherheit von DCCR, indem Sie die Inzidenz und den Schweregrad der gemeldeten Nebenwirkungen bewerten
Zeitfenster: Baseline bis Ende des OLE (bis zu 4 Jahre)
Bei allen Teilnehmern, die mindestens eine DCCR-Dosis erhalten, werden Sicherheitsanalysen durchgeführt. Unerwünschte Ereignisse werden nach Art und Schweregrad beschrieben.
Baseline bis Ende des OLE (bis zu 4 Jahre)
Änderung der HQ-CT-Gesamtpunktzahl gegenüber der RW-Periode-Basislinie
Zeitfenster: RW-Zeitraum Baseline bis Woche 16
Hyperphagie-bezogene Verhaltensweisen werden mit dem Hyperphagie-Fragebogen für klinische Studien (HQ-CT) bewertet, einem Instrument zur Messung von Symptomen ernährungsbezogener Beschäftigungen und Verhaltensweisen. Das HQ-CT besteht aus neun Items mit Antworten im Bereich von 0-4 (am besten bis am schlechtesten). Die Punktzahlen von 9 Items werden für einen möglichen Gesamtpunktzahlbereich von 0-36 summiert.
RW-Zeitraum Baseline bis Woche 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der HQ-CT-Gesamtpunktzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Ende des OLE (bis zu 4 Jahre)
Hyperphagie-bezogene Verhaltensweisen werden mit dem Hyperphagie-Fragebogen für klinische Studien (HQ-CT) bewertet, einem Instrument zur Messung von Symptomen ernährungsbezogener Beschäftigungen und Verhaltensweisen. Das HQ-CT besteht aus neun Items mit Antworten im Bereich von 0-4 (am besten bis am schlechtesten). Die Punktzahlen von 9 Items werden für einen möglichen Gesamtpunktzahlbereich von 0-36 summiert.
Baseline bis Ende des OLE (bis zu 4 Jahre)
Veränderung der Körperfettmasse
Zeitfenster: Baseline bis Ende des OLE (bis zu 4 Jahre)
Veränderung der Körperfettmasse (kg) unter Verwendung von DXA
Baseline bis Ende des OLE (bis zu 4 Jahre)
Klinischer Gesamteindruck der Verbesserung (CGI-I)
Zeitfenster: RW-Zeitraum Woche 16
CGI-I ist eine einzelne Aussage, die entwickelt wurde, um die Gesamtwahrnehmung des Prüfarztes hinsichtlich der Veränderung des Zustands des Probanden im Laufe der klinischen Studie zu bewerten. Der Ermittler gibt eine Antwort auf „Verglichen mit dem Zustand des Probanden bei der Registrierung ist der Zustand des Probanden:“, indem er das Verhalten des Probanden anhand einer 7-Punkte-Antwortskala (am besten bis am schlechtesten) bewertet.
RW-Zeitraum Woche 16
Klinischer Gesamteindruck des Schweregrades (CGI-S)
Zeitfenster: RW-Zeitraum Woche 16
Der CGI-S ist eine einzelne Aussage, die entwickelt wurde, um die Gesamtwahrnehmung des Prüfarztes der Schwere der Krankheit des Teilnehmers im Verlauf der klinischen Studie zu bewerten. Der Prüfarzt gibt eine Antwort auf „In Anbetracht Ihrer gesamten klinischen Erfahrung mit dieser bestimmten Population, wie krank ist dieser Teilnehmer zu diesem Zeitpunkt:“, indem er das Verhalten des Probanden anhand einer 7-Punkte-Antwortskala (am besten bis am schlechtesten) bewertet.
RW-Zeitraum Woche 16
Bewerten Sie die Sicherheit von DCCR, indem Sie die Inzidenz und den Schweregrad der gemeldeten Nebenwirkungen bewerten
Zeitfenster: bis zum Ende der RW-Periode, 16 Wochen
Sicherheitsanalysen werden bei allen Teilnehmern durchgeführt, die mindestens eine Dosis des randomisierten Entzugsstudienmedikaments erhalten. Unerwünschte Ereignisse werden nach Art und Schweregrad beschrieben.
bis zum Ende der RW-Periode, 16 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Soleno Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. August 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. September 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Oktober 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Oktober 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C602

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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