鎌状赤血球症患者にクリザンリズマブへのアクセスを提供するMAP

包含基準

治療開始前に、必要なすべての同意 (または該当する場合はその法定代理人) を含め、書面による患者のインフォームド コンセントを取得する必要があります。

1. -インフォームドコンセントの署名の日に16歳以上の男性または女性。
2. ヘモグロビン電気泳動または高速液体クロマトグラフィー（HPLC）による鎌状赤血球症の確定診断[局所的に実施]。 すべての鎌状赤血球症遺伝子型が対象です (HbSS、HbSβ0、HbSC、HbSβ+ など)。
3. -治療医師によって評価された再発性VOCの病歴。

4. HU/HC、L-グルタミン（Endari）、エリスロポエチン刺激剤、または予防療法として他の療法を受けており、これらの治療を受けている間も VOC を経験し続ける患者。

   • 患者は予防療法を受け続けることができます。

5. -患者は、代替治療オプションで治療される候補者ではないか、または治療担当医によって文書化された許容できない利益リスクのために代替治療を中止しました。

6. 患者は、治療前に次の検査値を満たしている必要があります。

   • 絶対好中球数≧1.0 x 10^9/L
   • 血小板≧75×10^9/L
   • ヘモグロビン (Hgb) ≥ 4.0 g/dL
   • 推定糸球体濾過率 ≥ 45 mL/min/1.73 CKD-EPI式を使用したm2
   • -直接（抱合型）ビリルビン≤2.0 x ULN
   • -アラニントランスアミナーゼ（ALT）≤3.0 x ULN
7. -ECOGパフォーマンスステータス≤2.0
8. 地域の要件に従って、予防接種の最新の記録を含む、SCDの標準的な年齢に応じたケアを受けました
9. 臨床的に安定しており、治療開始時に非危機的状態にある患者

除外基準

この治療計画の対象となる患者は、次の基準のいずれも満たしてはなりません。

1. -クリザンリズマブ薬と同様のクラスの薬物または代謝物、または薬物製剤の賦形剤に対する禁忌または過敏症。
2. -他のモノクローナル抗体に対する重度の過敏反応の病歴。治療担当医の意見では、重篤な注入反応のリスクが高まる可能性があります。
3. -治療開始から1年以内にモノクローナル抗体または免疫調節剤を投与された、または以前の生物学的製剤に対する免疫原性が記録されています。
4. 妊娠中または授乳中の女性

5. 投薬中および治療中止後15週間、非常に効果的な避妊方法を使用していない限り、生理学的に妊娠することができるすべての女性と定義される出産の可能性のある女性。 非常に効果的な避妊方法には次のものがあります。

   • 完全禁酒（これが患者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合。 定期的な禁欲（例えば、カレンダー、排卵、徴候熱、排卵後の方法）および離脱は、避妊の許容される方法ではありません
   • -女性の不妊手術（子宮摘出術を伴うまたは伴わない外科的両側卵巣摘出術を受けた）、子宮全摘出術、またはクリザンリズマブを服用する少なくとも6週間前の卵管結紮。 卵巣摘出術のみの場合、経過観察のホルモン値の評価により女性の生殖状態が確認された場合のみ
   • 男性の不妊手術（治療の少なくとも6か月前）。 精管切除された男性パートナーは、その患者の唯一のパートナーでなければなりません
   • 経口避妊、注射または埋め込みホルモン避妊法の使用、または子宮内避妊器具（IUD）または子宮内避妊システム（IUS）の配置、または同等の有効性（失敗率）を持つ他の形態のホルモン避妊
   • 経口避妊薬を使用する場合、女性は治療を開始する前に最低 3 か月間、同じピルで安定している必要があります。
6. 出血性疾患の患者
7. -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の陽性反応の既知の履歴

8. B型肝炎に感染している患者（HBs抗原陽性）

   -注：前例はあるが活動性のB型肝炎がない患者（すなわち 抗HBc陽性、HBsAgおよびHBV-DNA陰性）が適格です

9. C型肝炎リボ核酸（HCV RNA）検査陽性の患者

   -注：HCV 感染が自然に消失した患者（HCV-RNA が検出されない HCV 抗体陽性）、または抗ウイルス治療後に持続的なウイルス学的反応を達成し、検出可能な HCV RNA が 6 か月以上存在しないことを示す患者（IFN を使用しないレジメンを使用） ）または抗ウイルス治療の中止後12か月以上（IFNベースのレジメンを使用）が対象となります

10. 重大な活動性感染症または免疫不全（免疫抑制薬の慢性使用を含む）
11. 悪性疾患。 この除外の例外には、次のものが含まれます。根治的に治療され、治療前 2 年以内に再発していない悪性腫瘍。完全に切除された基底細胞および扁平上皮皮膚がん、および完全に切除された上皮内がん
12. -深刻な精神的または身体的病気を患っており、治療担当医師の意見では、治療へのコンプライアンスが損なわれる.