낫적혈구병 환자를 위한 크리잔리주맙에 대한 접근을 제공하는 MAP

포함 기준

필요한 모든 동의(또는 해당되는 경우 법적 대리인)를 포함하여 치료 시작 전에 서면 환자 사전 동의를 얻어야 합니다.

1. 동의서 서명일 기준으로 만 16세(포함) 이상인 남성 또는 여성.
2. 헤모글로빈 전기영동 또는 고성능액체크로마토그래피(HPLC)[현지에서 수행]에 의해 겸상적혈구병 진단 확인. 모든 겸상적혈구 질환 유전자형이 적합합니다(HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ 및 기타).
3. 치료 의사가 평가한 재발성 VOC의 병력.

4. HU/HC, L-글루타민(Endari), 에리스로포이에틴 자극제 또는 기타 요법을 예방 요법으로 받고 있으며 이러한 치료를 받는 동안 계속해서 VOC를 경험하는 환자.

   • 환자는 예방 요법을 계속 받을 수 있습니다.

5. 환자는 대체 치료 옵션으로 치료할 후보가 아니거나 치료 의사가 문서화한 수용할 수 없는 혜택 위험으로 인해 대체 치료를 중단했습니다.

6. 환자는 치료 전에 다음 실험실 값을 충족해야 합니다.

   • 절대 호중구 수 ≥1.0 x 10^9/L
   • 혈소판 ≥ 75 x 10^9/L
   • 헤모글로빈(Hgb) ≥ 4.0g/dL
   • 예상 사구체 여과율 ≥ 45mL/min/1.73 CKD-EPI 공식을 사용한 m2
   • 직접(결합) 빌리루빈 ≤ 2.0 x ULN
   • 알라닌 트랜스아미나제(ALT) ≤ 3.0 x ULN
7. ECOG 활동 상태 ≤ 2.0
8. 현지 요구 사항에 따라 최신 예방 접종 기록을 포함하여 SCD에 대한 표준 연령에 적합한 치료를 받았습니다.
9. 치료 시작 시점에 임상적으로 안정되고 위기가 아닌 상태에 있는 환자

제외 기준

이 치료 계획에 적격인 환자는 다음 기준을 충족하지 않아야 합니다.

1. crizanlizumab 약물과 유사한 종류의 약물 또는 대사 산물 또는 약물 제형의 부형제에 대한 금기 또는 과민증.
2. 다른 단클론항체에 대한 중증 과민반응의 병력이 있으며, 치료 의사의 의견으로는 심각한 주입 반응의 위험이 증가할 수 있습니다.
3. 치료 시작 1년 이내에 단클론항체 또는 면역조절제를 투여 받았거나 이전 생물학적 제제에 대한 면역원성을 기록했습니다.
4. 임산부 또는 수유부

5. 가임 여성. 투여 중 및 치료 중단 후 15주 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않는 한, 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의됩니다. 매우 효과적인 피임 방법은 다음과 같습니다.

   • 완전한 금욕(이것이 환자의 선호되고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우. 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법) 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.
   • 크리잔리주맙을 복용하기 최소 6주 전에 여성 불임술(자궁절제술을 포함하거나 포함하지 않고 외과적 양측 난소절제술을 받은 적이 있음), 전체 자궁절제술 또는 난관 결찰술. 난소절제 단독의 경우, 여성의 가임 상태가 호르몬 수치 추적 평가를 통해 확인된 경우에 한함
   • 남성 불임 시술(치료 전 최소 6개월). 정관 수술을 받은 남성 파트너는 해당 환자의 유일한 파트너여야 합니다.
   • 경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임 방법의 사용 또는 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 시스템(IUS)의 배치 또는 유사한 효능(실패율)을 갖는 다른 형태의 호르몬 피임법
   • 경구 피임법을 사용하는 경우, 여성은 치료를 시작하기 전에 최소 3개월 동안 동일한 알약을 안정적으로 복용해야 합니다.
6. 출혈 장애가 있는 환자
7. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염에 대해 양성 반응을 보인 것으로 알려진 이력

8. 활동성 B형 간염 감염 환자(HBsAg 양성)

   - 참고: 선행 B형 간염이 있지만 활동성 B형 간염이 없는 환자(즉, 항 HBc 양성, HBsAg 및 HBV-DNA 음성) 대상

9. C형 간염 리보핵산(HCV RNA) 양성 검사를 받은 환자

   - 참고: HCV 감염이 자연 치유된 환자(HCV-RNA가 검출되지 않는 양성 HCV 항체) 또는 항바이러스 치료 후 지속적인 바이러스 반응을 달성하고 6개월 이상 HCV RNA가 검출되지 않는 환자(IFN 비함유 요법 사용) ) 또는 항바이러스 치료 중단 후 ≥ 12개월(IFN 기반 요법 사용)이 자격이 있습니다.

10. 상당한 활동성 감염 또는 면역 결핍(면역억제제의 만성 사용 포함)
11. 악성 질병. 이 제외에 대한 예외는 다음을 포함합니다: 치유적으로 치료되었고 치료 전 2년 이내에 재발하지 않은 악성 종양; 완전히 절제된 기저 세포 및 편평 세포 피부암 및 완전히 절제된 상피내 암종
12. 치료 의사의 의견에 따라 치료 순응도를 떨어뜨릴 수 있는 심각한 정신적 또는 신체적 질병이 있는 경우.