MAP w celu zapewnienia dostępu do kryzanlizumabu pacjentom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Kryteria przyjęcia

Przed rozpoczęciem leczenia należy uzyskać pisemną świadomą zgodę pacjenta, w tym wszystkie niezbędne zgody (lub ich przedstawicieli prawnych, jeśli dotyczy).

1. Mężczyzna lub kobieta, ukończone 16 lat (włącznie) lub starsze w dniu podpisania świadomej zgody.
2. Potwierdzona diagnoza niedokrwistości sierpowatokrwinkowej za pomocą elektroforezy hemoglobiny lub wysokosprawnej chromatografii cieczowej (HPLC) [wykonywanej lokalnie]. Kwalifikują się wszystkie genotypy anemii sierpowatokrwinkowej (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ i inne).
3. Historia nawracających LZO w ocenie lekarza prowadzącego.

4. Pacjenci otrzymujący HU/HC, L-glutaminę (Endari), środki stymulujące erytropoetynę lub inne terapie jako terapię zapobiegawczą i nadal doświadczają LZO podczas którejkolwiek z tych terapii.

   • Pacjenci mogą kontynuować terapię zapobiegawczą.

5. Pacjent nie jest kandydatem do leczenia alternatywnymi opcjami leczenia lub przerwał leczenie alternatywne ze względu na niedopuszczalne ryzyko korzyści, co zostało udokumentowane przez lekarza prowadzącego.

6. Przed zabiegiem pacjent musi osiągnąć następujące wartości laboratoryjne:

   • Bezwzględna liczba neutrofilów ≥1,0 ​​x 10^9/l
   • Płytki krwi ≥ 75 x 10^9/l
   • Hemoglobina (Hgb) ≥ 4,0 g/dl
   • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego ≥ 45 ml/min/1,73 m2 przy użyciu wzoru CKD-EPI
   • Bilirubina bezpośrednia (skoniugowana) ≤ 2,0 x GGN
   • Transaminaza alaninowa (ALT) ≤ 3,0 x GGN
7. Stan sprawności ECOG ≤ 2,0
8. Otrzymano standardową opiekę odpowiednią do wieku w przypadku SCD, w tym aktualną kartę szczepień, zgodnie z lokalnymi wymogami
9. Pacjenci, którzy są stabilni klinicznie i nie znajdują się w stanie kryzysowym w momencie rozpoczęcia leczenia

Kryteria wyłączenia

Pacjenci kwalifikujący się do tego planu leczenia nie mogą spełniać żadnego z poniższych kryteriów:

1. Przeciwwskazanie lub nadwrażliwość na jakikolwiek lek lub metabolity z grupy podobnej do leku kryzanlizumab lub na którąkolwiek substancję pomocniczą preparatu.
2. Wystąpienie ciężkiej reakcji nadwrażliwości na inne przeciwciała monoklonalne w wywiadzie, co w opinii lekarza prowadzącego może zwiększać ryzyko wystąpienia ciężkiej reakcji na wlew.
3. Otrzymał przeciwciało monoklonalne lub środek immunomodulujący w ciągu 1 roku od rozpoczęcia leczenia lub udokumentował immunogenność w stosunku do wcześniejszego leku biologicznego.
4. Kobiety w ciąży lub karmiące

5. Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, o ile nie stosują wysoce skutecznych metod antykoncepcji podczas przyjmowania leku i przez 15 tygodni po zakończeniu leczenia. Do wysoce skutecznych metod antykoncepcji należą:

   • Całkowita abstynencja (gdy jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia pacjenta. Okresowa abstynencja (np. metody kalendarzowe, owulacyjne, objawowo-termiczne, poowulacyjne) i odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji
   • Sterylizacja kobiet (przeszła chirurgiczne obustronne wycięcie jajników z histerektomią lub bez), całkowita histerektomia lub podwiązanie jajowodów co najmniej sześć tygodni przed przyjęciem kryzanlizumabu. W przypadku samego usunięcia jajników tylko wtedy, gdy stan rozrodczy kobiety zostanie potwierdzony przez kontrolną ocenę poziomu hormonów
   • Sterylizacja samców (co najmniej 6 miesięcy przed zabiegiem). Partner po wazektomii powinien być jedynym partnerem tego pacjenta
   • Stosowanie doustnych, wstrzykiwanych lub wszczepionych hormonalnych metod antykoncepcji lub umieszczania wkładki wewnątrzmacicznej (IUD) lub systemu wewnątrzmacicznego (IUS) lub innych form antykoncepcji hormonalnej o porównywalnej skuteczności (wskaźnik niepowodzenia
   • W przypadku stosowania doustnej antykoncepcji kobiety powinny stosować te same tabletki przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem leczenia.
6. Pacjenci ze skazami krwotocznymi
7. Znana historia pozytywnych testów na zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).

8. Pacjenci z czynnym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B (HBsAg dodatni)

   - Uwaga: Pacjenci z wcześniejszym, ale bez aktywnego zapalenia wątroby typu B (tj. anty-HBc pozytywne, HBsAg i HBV-DNA negatywne) kwalifikują się

9. Pacjenci z dodatnim wynikiem testu na obecność kwasu rybonukleinowego wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV RNA)

   - Uwaga: Pacjenci, u których zakażenie HCV ustąpiło samoistnie (dodatnie przeciwciała HCV bez wykrywalnego HCV-RNA) lub ci, u których uzyskano trwałą odpowiedź wirusologiczną po leczeniu przeciwwirusowym i brak wykrywalnego RNA HCV ≥ 6 miesięcy (przy stosowaniu schematów bez IFN) ) lub ≥ 12 miesięcy (przy stosowaniu schematów opartych na IFN) po zaprzestaniu leczenia przeciwwirusowego kwalifikują się

10. Znaczna aktywna infekcja lub niedobór odporności (w tym przewlekłe stosowanie leków immunosupresyjnych)
11. Złośliwa choroba. Wyjątki od tego wyłączenia obejmują: nowotwory, które były leczone leczniczo i nie nawróciły w ciągu 2 lat przed leczeniem; całkowicie wycięty rak podstawnokomórkowy i płaskonabłonkowy skóry oraz każdy całkowicie wycięty rak in situ
12. Cierpi na poważną chorobę psychiczną lub fizyczną, która w opinii lekarza prowadzącego mogłaby zagrozić podporządkowaniu się leczeniu.