MAP zur Bereitstellung von Zugang zu Crizanlizumab für Patienten mit Sichelzellenanämie

Einschlusskriterien

Vor Beginn der Behandlung muss die schriftliche Einwilligung des Patienten eingeholt werden, einschließlich aller erforderlichen Einwilligungen (oder ihrer gesetzlichen Vertreter, falls zutreffend).

1. Männlich oder weiblich, 16 Jahre (einschließlich) oder älter am Tag der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
2. Bestätigte Diagnose einer Sichelzellkrankheit durch Hämoglobinelektrophorese oder Hochleistungsflüssigkeitschromatographie (HPLC) [lokal durchgeführt]. Alle Genotypen der Sichelzellkrankheit sind geeignet (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ und andere).
3. Vorgeschichte von wiederkehrenden VOC, wie vom behandelnden Arzt beurteilt.

4. Patienten, die HU/HC, L-Glutamin (Endari), Erythropoietin-Stimulanzien oder andere Therapien als Präventionstherapie erhalten und während einer dieser Behandlungen weiterhin VOC erfahren.

   • Die Patienten können die vorbeugende Therapie fortsetzen.

5. Der Patient ist kein Kandidat für eine Behandlung mit alternativen Behandlungsoptionen oder hat alternative Behandlungen aufgrund eines inakzeptablen Nutzenrisikos abgebrochen, wie vom behandelnden Arzt dokumentiert.

6. Der Patient muss vor der Behandlung die folgenden Laborwerte erfüllen:

   • Absolute Neutrophilenzahl ≥1,0 ​​x 10^9/L
   • Blutplättchen ≥ 75 x 10^9/L
   • Hämoglobin (Hgb) ≥ 4,0 g/dl
   • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate ≥ 45 ml/min/1,73 m2 unter Verwendung der CKD-EPI-Formel
   • Direktes (konjugiertes) Bilirubin ≤ 2,0 x ULN
   • Alanin-Transaminase (ALT) ≤ 3,0 x ULN
7. ECOG-Leistungsstatus ≤ 2,0
8. Erhaltene altersgerechte Standardversorgung für SCD, einschließlich eines aktuellen Impfprotokolls gemäß den örtlichen Anforderungen
9. Patienten, die klinisch stabil sind und sich zum Zeitpunkt des Behandlungsbeginns in einem Nicht-Krisenzustand befinden

Ausschlusskriterien

Patienten, die für diesen Behandlungsplan in Frage kommen, dürfen keines der folgenden Kriterien erfüllen:

1. Kontraindikation oder Überempfindlichkeit gegen Arzneimittel oder Metaboliten aus einer ähnlichen Klasse wie das Arzneimittel Crizanlizumab oder gegen Hilfsstoffe der Arzneimittelformulierung.
2. Schwere Überempfindlichkeitsreaktion auf andere monoklonale Antikörper in der Anamnese, die nach Ansicht des behandelnden Arztes ein erhöhtes Risiko für schwere Infusionsreaktionen darstellen kann.
3. Erhielt innerhalb von 1 Jahr nach Beginn der Behandlung einen monoklonalen Antikörper oder ein immunmodulatorisches Mittel oder hat eine dokumentierte Immunogenität gegenüber einem früheren Biologikum.
4. Schwangere oder stillende Frauen

5. Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind, schwanger zu werden, es sei denn, sie wenden während der Dosierung und für 15 Wochen nach Beendigung der Behandlung hochwirksame Verhütungsmethoden an. Zu den hochwirksamen Verhütungsmethoden gehören:

   • Vollständige Abstinenz (wenn dies dem bevorzugten und üblichen Lebensstil des Patienten entspricht. Periodische Abstinenz (z. B. Kalender-, Ovulations-, symptothermale, postovulatorische Methoden) und Entzug sind keine akzeptablen Verhütungsmethoden
   • Sterilisation der Frau (mit oder ohne Hysterektomie), totale Hysterektomie oder Tubenligatur mindestens sechs Wochen vor der Einnahme von Crizanlizumab. Im Falle einer alleinigen Ovarektomie nur, wenn der Fortpflanzungsstatus der Frau durch eine nachfolgende Hormonspiegelbestimmung bestätigt wurde
   • Sterilisation des Mannes (mindestens 6 Monate vor der Behandlung). Der vasektomierte männliche Partner sollte der einzige Partner für diesen Patienten sein
   • Anwendung von oralen, injizierten oder implantierten hormonellen Verhütungsmethoden oder Platzierung eines Intrauterinpessars (IUP) oder Intrauterinsystems (IUS) oder anderer Formen der hormonellen Empfängnisverhütung mit vergleichbarer Wirksamkeit (Versagensrate
   • Im Falle einer oralen Kontrazeption sollten Frauen vor Beginn der Behandlung mindestens 3 Monate mit derselben Pille stabil gewesen sein.
6. Patienten mit Blutgerinnungsstörungen
7. Bekannte Vorgeschichte positiver Tests auf eine Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).

8. Patienten mit aktiver Hepatitis-B-Infektion (HBsAg-positiv)

   - Hinweis: Patienten mit Vorgeschichte, aber ohne aktive Hepatitis B (d. h. Anti-HBc-positiv, HBsAg- und HBV-DNA-negativ) sind geeignet

9. Patienten mit positivem Test auf Hepatitis-C-Ribonukleinsäure (HCV-RNA)

   - Hinweis: Patienten, bei denen sich die HCV-Infektion spontan zurückbildete (positive HCV-Antikörper ohne nachweisbare HCV-RNA) oder Patienten, die nach einer antiviralen Behandlung ein anhaltendes virologisches Ansprechen erzielten und ≥ 6 Monate (unter Verwendung von IFN-freien Regimen) keine nachweisbare HCV-RNA zeigten ) oder ≥ 12 Monate (bei Anwendung von IFN-basierten Regimen) nach Beendigung der antiviralen Behandlung sind förderfähig

10. Signifikante aktive Infektion oder Immunschwäche (einschließlich chronischer Anwendung von Immunsuppressiva)
11. Bösartige Erkrankung. Ausnahmen von diesem Ausschluss umfassen Folgendes: bösartige Erkrankungen, die kurativ behandelt wurden und innerhalb von 2 Jahren vor der Behandlung nicht wieder aufgetreten sind; vollständig resezierter Basalzell- und Plattenepithelkarzinome der Haut und alle vollständig resezierten Karzinome in situ
12. Hat eine schwere geistige oder körperliche Krankheit, die nach Ansicht des behandelnden Arztes die Einhaltung der Behandlung beeinträchtigen würde.