MAP om toegang te bieden tot Crizanlizumab, voor patiënten met sikkelcelziekte

Inclusiecriteria

Voorafgaand aan de behandeling moet schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt worden verkregen, inclusief alle noodzakelijke toestemmingen (of hun wettelijke vertegenwoordigers, indien van toepassing).

1. Man of vrouw, 16 jaar (inclusief) of ouder op de dag van handtekening voor geïnformeerde toestemming.
2. Bevestigde diagnose van sikkelcelziekte door hemoglobine-elektroforese of hogedrukvloeistofchromatografie (HPLC) [lokaal uitgevoerd]. Alle genotypes van sikkelcelziekte komen in aanmerking (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ en andere).
3. Geschiedenis van recidiverende VOC zoals beoordeeld door de behandelend arts.

4. Patiënten die HU/HC, L-glutamine (Endari), erytropoëtinestimulerende middelen of andere therapieën krijgen als preventietherapie en die VOC blijven ervaren tijdens een van deze behandelingen.

   • Patiënten kunnen de preventieve therapie voortzetten.

5. Patiënt komt niet in aanmerking voor behandeling met alternatieve behandelingsopties of heeft alternatieve behandelingen gestaakt wegens onaanvaardbaar voordeelrisico zoals gedocumenteerd door de behandelend arts.

6. Patiënt moet voorafgaand aan de behandeling aan de volgende laboratoriumwaarden voldoen:

   • Absoluut aantal neutrofielen ≥1,0 ​​x 10^9/L
   • Bloedplaatjes ≥ 75 x 10^9/L
   • Hemoglobine (Hgb) ≥ 4,0 g/dl
   • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid ≥ 45 ml/min/1,73 m2 met behulp van de CKD-EPI-formule
   • Direct (geconjugeerd) bilirubine ≤ 2,0 x ULN
   • Alaninetransaminase (ALAT) ≤ 3,0 x ULN
7. ECOG-prestatiestatus ≤ 2,0
8. Standaard zorg gekregen die past bij de leeftijd voor SCZ, inclusief een up-to-date record van immunisaties, volgens lokale vereisten
9. Patiënten die klinisch stabiel zijn en zich op het moment van de behandeling in een niet-crisistoestand bevinden

Uitsluitingscriteria

Patiënten die in aanmerking komen voor dit behandelplan mogen niet voldoen aan een van de volgende criteria:

1. Contra-indicatie of overgevoeligheid voor een geneesmiddel of metabolieten van een vergelijkbare klasse als het geneesmiddel crizanlizumab of voor een van de hulpstoffen van de geneesmiddelformulering.
2. Voorgeschiedenis van ernstige overgevoeligheidsreacties op andere monoklonale antilichamen, die volgens de behandelend arts een verhoogd risico op ernstige infusiereacties kunnen opleveren.
3. Kreeg een monoklonaal antilichaam of immunomodulerend middel binnen 1 jaar na aanvang van de behandeling, of heeft gedocumenteerde immunogeniciteit voor een eerdere biologische stof.
4. Zwangere of zogende vrouwen

5. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, tenzij ze zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken tijdens de dosering en gedurende 15 weken na het stoppen van de behandeling. Zeer effectieve anticonceptiemethoden zijn onder meer:

   • Totale onthouding (wanneer dit in overeenstemming is met de gewenste en gebruikelijke levensstijl van de patiënt. Periodieke onthouding (bijv. kalender-, ovulatie-, symptothermische, post-ovulatiemethoden) en onthouding zijn geen aanvaardbare anticonceptiemethoden
   • Vrouwelijke sterilisatie (chirurgische bilaterale ovariëctomie met of zonder hysterectomie), totale hysterectomie of afbinden van de eileiders ondergaan ten minste zes weken voordat crizanlizumab wordt ingenomen. In geval van alleen ovariëctomie, alleen wanneer de reproductieve status van de vrouw is bevestigd door een follow-up hormoonspiegelonderzoek
   • Mannelijke sterilisatie (minstens 6 maanden voorafgaand aan de behandeling). De gesteriliseerde mannelijke partner moet de enige partner zijn voor die patiënt
   • Gebruik van orale, geïnjecteerde of geïmplanteerde hormonale anticonceptiemethoden of plaatsing van een intra-uterien apparaat (IUD) of intra-uterien systeem (IUS), of andere vormen van hormonale anticonceptie die vergelijkbare werkzaamheid hebben (faalpercentage
   • In geval van gebruik van orale anticonceptie moeten vrouwen minimaal 3 maanden stabiel zijn op dezelfde pil voordat ze met de behandeling beginnen.
6. Patiënten met bloedingsstoornissen
7. Bekende geschiedenis van positief testen voor infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).

8. Patiënten met actieve hepatitis B-infecties (HBsAg-positief)

   - Opmerking: patiënten met een antecedent maar geen actieve hepatitis B (d.w.z. anti-HBc-positief, HBsAg en HBV-DNA-negatief) komen in aanmerking

9. Patiënten met een positieve test op hepatitis C-ribonucleïnezuur (HCV-RNA)

   - Opmerking: Patiënten bij wie de HCV-infectie spontaan verdween (positieve HCV-antilichamen zonder detecteerbaar HCV-RNA) of patiënten die een aanhoudende virologische respons bereikten na antivirale behandeling en afwezigheid van detecteerbaar HCV-RNA ≥ 6 maanden vertonen (bij gebruik van IFN-vrije regimes ) of ≥ 12 maanden (bij gebruik van op IFN gebaseerde regimes) na stopzetting van de antivirale behandeling komen in aanmerking

10. Significante actieve infectie of immuundeficiëntie (inclusief chronisch gebruik van immunosuppressiva)
11. Kwaadaardige ziekte. Uitzonderingen op deze uitsluiting zijn: maligniteiten die curatief zijn behandeld en niet zijn teruggekomen binnen 2 jaar voorafgaand aan de behandeling; volledig gereseceerde basaalcel- en plaveiselcel huidkanker en elk volledig gereseceerd carcinoom in situ
12. Heeft een ernstige psychische of lichamelijke aandoening die naar het oordeel van de behandelend arts de therapietrouw in het gedrang brengt.