MAP donnera accès au crizanlizumab aux patients atteints de drépanocytose

Critère d'intégration

Le consentement éclairé écrit du patient doit être obtenu avant le début du traitement, y compris tous les consentements nécessaires (ou leurs représentants légaux, le cas échéant).

1. Homme ou femme, âgé de 16 ans (inclus) ou plus le jour de la signature du consentement éclairé.
2. Diagnostic confirmé de drépanocytose par électrophorèse de l'hémoglobine ou chromatographie liquide à haute performance (HPLC) [réalisée localement]. Tous les génotypes de drépanocytose sont éligibles (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+, et autres).
3. Antécédents de COV récurrents évalués par le médecin traitant.

4. Patients recevant de l'HU/HC, de la L-glutamine (Endari), des agents stimulant l'érythropoïétine ou d'autres thérapies à titre préventif et continuant à ressentir des COV pendant l'un de ces traitements.

   • Les patients peuvent continuer à prendre le traitement préventif.

5. Le patient n'est pas un candidat pour être traité avec des options de traitement alternatives ou a interrompu les traitements alternatifs en raison d'un risque de bénéfice inacceptable, tel que documenté par le médecin traitant.

6. Le patient doit respecter les valeurs de laboratoire suivantes avant le traitement :

   • Nombre absolu de neutrophiles ≥1,0 ​​x 10^9/L
   • Plaquettes ≥ 75 x 10^9/L
   • Hémoglobine (Hb) ≥ 4,0 g/dL
   • Débit de filtration glomérulaire estimé ≥ 45 mL/min/1,73 m2 en utilisant la formule CKD-EPI
   • Bilirubine directe (conjuguée) ≤ 2,0 x LSN
   • Alanine transaminase (ALT) ≤ 3,0 x LSN
7. Statut de performance ECOG ≤ 2,0
8. Reçu des soins standard adaptés à l'âge pour la drépanocytose, y compris un dossier de vaccination à jour, conformément aux exigences locales
9. Patients cliniquement stables et en état de non-crise au moment du début du traitement

Critère d'exclusion

Les patients éligibles à ce plan de traitement ne doivent répondre à aucun des critères suivants :

1. Contre-indication ou hypersensibilité à tout médicament ou métabolites de la même classe que le médicament crizanlizumab ou à tout excipient de la formulation du médicament.
2. Antécédents de réaction d'hypersensibilité sévère à d'autres anticorps monoclonaux qui, de l'avis du médecin traitant, peuvent entraîner un risque accru de réaction grave à la perfusion.
3. A reçu un anticorps monoclonal ou un agent immunomodulateur dans l'année suivant le début du traitement, ou a documenté une immunogénicité à un agent biologique antérieur.
4. Femmes enceintes ou allaitantes

5. Femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, sauf si elles utilisent des méthodes de contraception hautement efficaces pendant l'administration et pendant 15 semaines après l'arrêt du traitement. Les méthodes de contraception hautement efficaces comprennent :

   • Abstinence totale (lorsque cela est conforme au mode de vie préféré et habituel du patient. L'abstinence périodique (par exemple, calendrier, ovulation, méthodes symptothermiques, post-ovulation) et le retrait ne sont pas des méthodes de contraception acceptables
   • Stérilisation féminine (ayant subi une ovariectomie bilatérale chirurgicale avec ou sans hystérectomie), hystérectomie totale ou ligature des trompes au moins six semaines avant de prendre le crizanlizumab. En cas d'ovariectomie seule, uniquement lorsque l'état reproducteur de la femme a été confirmé par une évaluation de suivi du taux d'hormones
   • Stérilisation masculine (au moins 6 mois avant le traitement). Le partenaire masculin vasectomisé doit être le seul partenaire de ce patient
   • Utilisation de méthodes contraceptives hormonales orales, injectées ou implantées ou mise en place d'un dispositif intra-utérin (DIU) ou d'un système intra-utérin (SIU), ou d'autres formes de contraception hormonale ayant une efficacité comparable (taux d'échec
   • En cas d'utilisation d'une contraception orale, les femmes doivent avoir été stables sur la même pilule pendant au moins 3 mois avant de commencer le traitement.
6. Patients atteints de troubles de la coagulation
7. Antécédents connus de test positif pour l'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)

8. Patients atteints d'infections actives par l'hépatite B (HBsAg positif)

   - Remarque : les patients ayant des antécédents mais pas d'hépatite B active (c.-à-d. anti-HBc positif, HBsAg et HBV-ADN négatif) sont éligibles

9. Patients avec un test positif pour l'acide ribonucléique de l'hépatite C (ARN du VHC)

   - Remarque : Patients chez qui l'infection par le VHC s'est résolue spontanément (anticorps anti-VHC positifs sans ARN-VHC détectable) ou ceux qui ont obtenu une réponse virologique soutenue après un traitement antiviral et qui présentent une absence d'ARN-VHC détectable ≥ 6 mois (avec l'utilisation de régimes sans IFN ) ou ≥ 12 mois (avec l'utilisation de régimes à base d'IFN) après l'arrêt du traitement antiviral sont éligibles

10. Infection active importante ou déficit immunitaire (y compris l'utilisation chronique de médicaments immunosuppresseurs)
11. Maladie maligne. Les exceptions à cette exclusion incluent ce qui suit : les tumeurs malignes qui ont été traitées de manière curative et qui n'ont pas récidivé dans les 2 ans précédant le traitement ; cancers cutanés basocellulaires et épidermoïdes complètement réséqués et tout carcinome in situ complètement réséqué
12. A une maladie mentale ou physique grave qui, de l'avis du médecin traitant, compromettrait l'observance du traitement.