MAP pro zajištění přístupu ke Crizanlizumabu pro pacienty se srpkovitou anémií

Kritéria pro zařazení

Před zahájením léčby musí být získán písemný informovaný souhlas pacienta, včetně všech nezbytných souhlasů (případně jejich zákonných zástupců).

1. Muž nebo žena, 16 let (včetně) nebo starší v den podpisu informovaného souhlasu.
2. Potvrzená diagnóza srpkovité anémie hemoglobinovou elektroforézou nebo vysokoúčinnou kapalinovou chromatografií (HPLC) [provádí se lokálně]. Vhodné jsou všechny genotypy srpkovité anémie (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ a další).
3. Anamnéza rekurentních VOC podle posouzení ošetřujícího lékaře.

4. Pacienti, kteří dostávají HU/HC, L-glutamin (Endari), látky stimulující erytropoetin nebo jiné terapie jako preventivní terapii a i nadále pociťují VOC během jakékoli z těchto léčeb.

   • Pacienti mohou pokračovat v preventivní léčbě.

5. Pacient není kandidátem na léčbu alternativními léčebnými možnostmi nebo přerušil alternativní léčbu z důvodu nepřijatelného přínosu a rizika, jak doložil ošetřující lékař.

6. Před léčbou musí pacient splňovat následující laboratorní hodnoty:

   • Absolutní počet neutrofilů ≥1,0 ​​x 10^9/l
   • Krevní destičky ≥ 75 x 10^9/l
   • Hemoglobin (Hgb) ≥ 4,0 g/dl
   • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace ≥ 45 ml/min/1,73 m2 pomocí vzorce CKD-EPI
   • Přímý (konjugovaný) bilirubin ≤ 2,0 x ULN
   • Alanin transamináza (ALT) ≤ 3,0 x ULN
7. Stav výkonu ECOG ≤ 2,0
8. Obdrželi standardní péči o SCD přiměřenou věku, včetně aktuálního záznamu o očkování, podle místních požadavků
9. Pacienti, kteří jsou klinicky stabilní a v době zahájení léčby jsou v nekrizovém stavu

Kritéria vyloučení

Pacienti způsobilí pro tento léčebný plán nesmí splňovat žádné z následujících kritérií:

1. Kontraindikace nebo přecitlivělost na jakýkoli lék nebo metabolity z podobné třídy jako lék crizanlizumab nebo na kteroukoli pomocnou látku lékové formy.
2. Závažná hypersenzitivní reakce na jiné monoklonální protilátky v anamnéze, která podle názoru ošetřujícího lékaře může představovat zvýšené riziko závažné reakce na infuzi.
3. Dostal monoklonální protilátku nebo imunomodulační látku do 1 roku od zahájení léčby nebo má prokázanou imunogenicitu vůči předchozí biologické léčbě.
4. Těhotné nebo kojící ženy

5. Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, pokud nepoužívají vysoce účinné metody antikoncepce během dávkování a 15 týdnů po ukončení léčby. Mezi vysoce účinné metody antikoncepce patří:

   • Úplná abstinence (pokud je v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem pacienta. Periodická abstinence (např. kalendářní, ovulační, symptotermální, postovulační metody) a vysazení nejsou přijatelné metody antikoncepce
   • Sterilizace žen (prodělala chirurgickou bilaterální ooforektomii s nebo bez hysterektomie), totální hysterektomii nebo podvázání vejcovodů alespoň šest týdnů před užitím crizanlizumabu. V případě samotné ooforektomie pouze tehdy, když je reprodukční stav ženy potvrzen kontrolním vyšetřením hormonální hladiny
   • Mužská sterilizace (nejméně 6 měsíců před léčbou). Mužský partner po vasektomii by měl být pro tohoto pacienta jediným partnerem
   • Použití perorálních, injekčních nebo implantovaných hormonálních metod antikoncepce nebo zavedení nitroděložního tělíska (IUD) nebo nitroděložního systému (IUS) nebo jiných forem hormonální antikoncepce, které mají srovnatelnou účinnost (míra selhání
   • V případě užívání perorální antikoncepce by ženy měly být stabilní na stejné pilulce po dobu minimálně 3 měsíců před zahájením léčby.
6. Pacienti s poruchami krvácení
7. Známá historie pozitivního testování na infekci virem lidské imunodeficience (HIV).

8. Pacienti s aktivní hepatitidou B (HBsAg pozitivní)

   - Poznámka: Pacienti s předchozí, ale bez aktivní hepatitidy B (tj. anti-HBc pozitivní, HBsAg a HBV-DNA negativní).

9. Pacienti s pozitivním testem na hepatitidu C ribonukleovou kyselinu (HCV RNA)

   - Poznámka: Pacienti, u kterých HCV infekce spontánně odezněla (pozitivní HCV protilátky bez detekovatelné HCV-RNA) nebo ti, kteří dosáhli setrvalé virologické odpovědi po antivirové léčbě a vykazují absenci detekovatelné HCV RNA ≥ 6 měsíců (při použití režimů bez IFN ) nebo ≥ 12 měsíců (s použitím režimů založených na IFN) po ukončení antivirové léčby jsou způsobilé

10. Významná aktivní infekce nebo imunitní nedostatečnost (včetně chronického užívání imunosupresiv)
11. Zhoubné onemocnění. Výjimky z tohoto vyloučení zahrnují následující: malignity, které byly léčeny kurativním způsobem a neopakovaly se během 2 let před léčbou; kompletně resekované bazocelulární a spinocelulární karcinomy kůže a jakýkoli kompletně resekovaný karcinom in situ
12. Má vážné duševní nebo fyzické onemocnění, které by podle názoru ošetřujícího lékaře ohrozilo dodržování léčby.