KARTTA, joka tarjoaa pääsyn krizanlitsumabiin sirppisolutautipotilaille

Sisällyttämiskriteerit

Ennen hoidon aloittamista on hankittava kirjallinen potilaan tietoinen suostumus, mukaan lukien kaikki tarvittavat suostumukset (tai heidän laillisten edustajiensa tarvittaessa).

1. Mies tai nainen, vähintään 16-vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoituspäivänä.
2. Sirppisolutaudin vahvistettu diagnoosi hemoglobiinielektroforeesilla tai korkean erotuskyvyn nestekromatografialla (HPLC) [suoritetaan paikallisesti]. Kaikki sirppisolutaudin genotyypit ovat kelvollisia (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ ja muut).
3. Toistuvan VOC:n historia hoitavan lääkärin arvioimana.

4. Potilaat, jotka saavat HU/HC:tä, L-glutamiinia (Endari), erytropoietiinia stimuloivia aineita tai muita hoitoja ennaltaehkäisevänä hoitona, ja heillä on edelleen VOC, kun he saavat jotakin näistä hoidoista.

   • Potilaat voivat jatkaa ehkäisevää hoitoa.

5. Potilasta ei voida hakea vaihtoehtoisilla hoitovaihtoehdoilla tai hän on keskeyttänyt vaihtoehtoiset hoidot hoitolääkärin dokumentoiman kohtuuttoman hyötyriskin vuoksi.

6. Potilaan on täytettävä seuraavat laboratorioarvot ennen hoitoa:

   • Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥1,0 ​​x 10^9/l
   • Verihiutaleet ≥ 75 x 10^9/l
   • Hemoglobiini (Hgb) ≥ 4,0 g/dl
   • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus ≥ 45 ml/min/1,73 m2 käyttämällä CKD-EPI-kaavaa
   • Suora (konjugoitu) bilirubiini ≤ 2,0 x ULN
   • Alaniinitransaminaasi (ALT) ≤ 3,0 x ULN
7. ECOG-suorituskykytila ​​≤ 2,0
8. Saatiin normaalia ikään sopivaa SCD-hoitoa, mukaan lukien ajan tasalla olevat rokotustiedot paikallisten vaatimusten mukaisesti
9. Potilaat, jotka ovat kliinisesti stabiileja ja jotka eivät ole kriisitilassa hoidon alkaessa

Poissulkemiskriteerit

Tähän hoitosuunnitelmaan oikeutetut potilaat eivät saa täyttää mitään seuraavista kriteereistä:

1. Vasta-aihe tai yliherkkyys jollekin lääkkeelle tai metaboliiteille, jotka ovat samanlaisia ​​kuin krizanlitsumabi, tai jollekin lääkevalmisteen apuaineelle.
2. Aiempi vakava yliherkkyysreaktio muille monoklonaalisille vasta-aineille, mikä voi hoitavan lääkärin mielestä lisätä vakavan infuusioreaktion riskiä.
3. Saatu monoklonaalista vasta-ainetta tai immunomoduloivaa ainetta 1 vuoden sisällä hoidon aloittamisesta, tai hänellä on dokumentoitu immunogeenisyys aikaisemmalle biologiselle lääkkeelle.
4. Raskaana olevat tai imettävät naiset

5. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään naisiksi, jotka fysiologisesti voivat tulla raskaaksi, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja 15 viikon ajan hoidon lopettamisen jälkeen. Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat:

   • Täydellinen raittius (kun tämä on potilaan suosiman ja tavanomaisen elämäntavan mukaista. Jaksottainen raittius (esim. kalenteri, ovulaatio, oireenmukaiset, ovulaation jälkeiset menetelmät) ja vieroitus eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä
   • Naisten sterilointi (on ollut kirurginen molemminpuolinen munanpoisto leikatulla kohdunpoistolla tai ilman), täydellinen kohdunpoisto tai munanjohtimien ligaatio vähintään kuusi viikkoa ennen krizanlitsumabin ottamista. Pelkän munanpoiston tapauksessa vain, kun naisen lisääntymistila on varmistettu seurantahormonitason arvioinnilla
   • Miesten sterilointi (vähintään 6 kuukautta ennen hoitoa). Vasektomoidun mieskumppanin tulee olla potilaan ainoa kumppani
   • Suun kautta otettavien, injektoitujen tai implantoitujen hormonaalisten ehkäisymenetelmien käyttö tai kohdunsisäisen laitteen (IUD) tai kohdunsisäisen järjestelmän (IUS) asettaminen tai muut hormonaaliset ehkäisymenetelmät, joilla on vastaava teho (epäonnistumisen määrä)
   • Suun kautta otettavaa ehkäisyä käytettäessä naisten tulee olla vakaasti käyttäneet samaa pilleriä vähintään 3 kuukautta ennen hoidon aloittamista.
6. Potilaat, joilla on verenvuotohäiriöitä
7. Tiedossa, että HIV-infektion testi on ollut positiivinen

8. Potilaat, joilla on aktiivinen hepatiitti B -infektio (HBsAg-positiivinen)

   - Huomautus: Potilaat, joilla on aiempaa, mutta ei aktiivista B-hepatiittia (ts. anti-HBc-positiiviset, HBsAg- ja HBV-DNA-negatiiviset) ovat kelvollisia

9. Potilaat, joilla on positiivinen hepatiitti C -ribonukleiinihapon (HCV RNA) testi

   - Huomautus: Potilaat, joilla HCV-infektio hävisi spontaanisti (positiiviset HCV-vasta-aineet ilman havaittavaa HCV-RNA:ta) tai potilaat, jotka saavuttivat jatkuvan virologisen vasteen antiviraalisen hoidon jälkeen ja joilla havaittavissa olevaa HCV-RNA:ta puuttui ≥ 6 kuukauden kuluttua (käytettäessä IFN-vapaita hoitoja ) tai ≥ 12 kuukautta (IFN-pohjaisia ​​hoitoja käytettäessä) viruslääkityksen lopettamisen jälkeen ovat tukikelpoisia

10. Merkittävä aktiivinen infektio tai immuunivajaus (mukaan lukien immunosuppressiivisten lääkkeiden krooninen käyttö)
11. Pahanlaatuinen sairaus. Poikkeuksia tähän poissulkemiseen ovat seuraavat: pahanlaatuiset kasvaimet, joita on hoidettu parantavasti ja jotka eivät ole uusiutuneet 2 vuoden aikana ennen hoitoa; täysin leikatut tyvisolu- ja okasolusyövät sekä kaikki täysin leikatut in situ karsinoomat
12. Hänellä on vakava henkinen tai fyysinen sairaus, joka hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan heikentäisi hoitoon sitoutumista.