MAP fornecerá acesso ao crizanlizumabe para pacientes com doença falciforme

Critério de inclusão

O consentimento informado por escrito do paciente deve ser obtido antes do início do tratamento, incluindo todos os consentimentos necessários (ou seus representantes legais, quando aplicável).

1. Homem ou mulher, 16 anos de idade (inclusive) ou mais no dia da assinatura do consentimento informado.
2. Diagnóstico confirmado de doença falciforme por eletroforese de hemoglobina ou cromatografia líquida de alta eficiência (HPLC) [realizada localmente]. Todos os genótipos da doença falciforme são elegíveis (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ e outros).
3. Histórico de VOC recorrente conforme avaliado pelo médico assistente.

4. Pacientes recebendo HU/HC, L-glutamina (Endari), agentes estimulantes de eritropoetina ou outras terapias como terapia de prevenção e continuam a apresentar COV durante qualquer um desses tratamentos.

   • Os pacientes podem continuar tomando a terapia preventiva.

5. O paciente não é candidato a ser tratado com opções alternativas de tratamento ou interrompeu os tratamentos alternativos devido ao risco de benefício inaceitável, conforme documentado pelo médico assistente.

6. O paciente deve atender aos seguintes valores laboratoriais antes do tratamento:

   • Contagem absoluta de neutrófilos ≥1,0 ​​x 10^9/L
   • Plaquetas ≥ 75 x 10^9/L
   • Hemoglobina (Hgb) ≥ 4,0 g/dL
   • Taxa de filtração glomerular estimada ≥ 45 mL/min/1,73 m2 usando a fórmula CKD-EPI
   • Bilirrubina direta (conjugada) ≤ 2,0 x LSN
   • Alanina transaminase (ALT) ≤ 3,0 x LSN
7. Status de desempenho ECOG ≤ 2,0
8. Recebeu cuidados padrão apropriados à idade para SCD, incluindo um registro atualizado de imunizações, de acordo com os requisitos locais
9. Pacientes clinicamente estáveis ​​e em estado não-crise no momento do início do tratamento

Critério de exclusão

Os pacientes elegíveis para este Plano de Tratamento não devem atender a nenhum dos seguintes critérios:

1. Contraindicação ou hipersensibilidade a qualquer medicamento ou metabólitos de classe semelhante ao medicamento crizanlizumabe ou a qualquer excipiente da formulação do medicamento.
2. História de reação de hipersensibilidade grave a outros anticorpos monoclonais, que na opinião do médico assistente pode representar um risco aumentado de reação grave à infusão.
3. Recebeu um anticorpo monoclonal ou agente imunomodulador dentro de 1 ano após o início do tratamento, ou tem imunogenicidade documentada para um biológico anterior.
4. Mulheres grávidas ou amamentando

5. Mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, a menos que estejam usando métodos contraceptivos altamente eficazes durante a administração e por 15 semanas após a interrupção do tratamento. Métodos contraceptivos altamente eficazes incluem:

   • Abstinência total (quando está de acordo com o estilo de vida preferido e habitual do paciente. Abstinência periódica (por exemplo, calendário, ovulação, métodos sintotérmicos, pós-ovulação) e retirada não são métodos contraceptivos aceitáveis
   • Esterilização feminina (tiveram ooforectomia bilateral cirúrgica com ou sem histerectomia), histerectomia total ou laqueadura tubária pelo menos seis semanas antes de tomar crizanlizumabe. No caso de ooforectomia isolada, somente quando o estado reprodutivo da mulher tiver sido confirmado pela avaliação do nível hormonal de acompanhamento
   • Esterilização masculina (pelo menos 6 meses antes do tratamento). O parceiro masculino vasectomizado deve ser o único parceiro desse paciente
   • Uso de métodos hormonais orais, injetados ou implantados de contracepção ou colocação de um dispositivo intrauterino (DIU) ou sistema intrauterino (SIU), ou outras formas de contracepção hormonal que tenham eficácia comparável (taxa de falha
   • Em caso de uso de anticoncepcionais orais, as mulheres deveriam estar estáveis ​​com a mesma pílula por no mínimo 3 meses antes de iniciar o tratamento.
6. Pacientes com distúrbios hemorrágicos
7. História conhecida de teste positivo para infecção pelo Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV)

8. Pacientes com infecções ativas por Hepatite B (HBsAg positivo)

   - Nota: Pacientes com antecedente, mas sem Hepatite B ativa (ou seja, anti-HBc positivo, HBsAg e HBV-DNA negativo) são elegíveis

9. Pacientes com teste positivo para ácido ribonucléico da hepatite C (HCV RNA)

   - Nota: Doentes em que a infecção por VHC se resolveu espontaneamente (anticorpos VHC positivos sem ARN-VHC detectável) ou aqueles que atingiram uma resposta virológica sustentada após tratamento antiviral e apresentam ausência de ARN VHC detectável ≥ 6 meses (com a utilização de regimes isentos de IFN ) ou ≥ 12 meses (com o uso de regimes baseados em IFN) após a interrupção do tratamento antiviral são elegíveis

10. Infecção ativa significativa ou deficiência imunológica (incluindo uso crônico de drogas imunossupressoras)
11. Doença maligna. Exceções a esta exclusão incluem o seguinte: neoplasias que foram tratadas curativamente e não recorreram dentro de 2 anos antes do tratamento; cânceres de pele de células escamosas e basocelulares completamente ressecados e qualquer carcinoma in situ completamente ressecado
12. Tem uma doença mental ou física grave que, na opinião do Médico Responsável, comprometeria a adesão ao tratamento.