MAP для обеспечения доступа к кризанлизумабу для пациентов с серповидноклеточной анемией

Критерии включения

Письменное информированное согласие пациента должно быть получено до начала лечения, включая все необходимые согласия (или их законных представителей, где это применимо).

1. Мужчина или женщина, 16 лет (включительно) или старше на день подписания информированного согласия.
2. Подтвержденный диагноз серповидно-клеточной анемии с помощью электрофореза гемоглобина или высокоэффективной жидкостной хроматографии (ВЭЖХ) [выполняется локально]. Подходят все генотипы серповидно-клеточной анемии (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ и другие).
3. История рецидивирующих ЛОС по оценке лечащего врача.

4. Пациенты, получающие HU/HC, L-глютамин (Endari), стимуляторы эритропоэтина или другие виды терапии в качестве профилактической терапии, продолжают испытывать ЛОС во время любого из этих видов лечения.

   • Пациенты могут продолжать профилактическую терапию.

5. Пациент не является кандидатом на лечение альтернативными вариантами лечения или прекратил альтернативное лечение из-за неприемлемого риска пользы, как это задокументировано лечащим врачом.

6. Перед лечением пациент должен соответствовать следующим лабораторным показателям:

   • Абсолютное количество нейтрофилов ≥1,0 ​​x 10^9/л
   • Тромбоциты ≥ 75 x 10^9/л
   • Гемоглобин (Hgb) ≥ 4,0 г/дл
   • Расчетная скорость клубочковой фильтрации ≥ 45 мл/мин/1,73 м2 по формуле CKD-EPI
   • Прямой (конъюгированный) билирубин ≤ 2,0 x ВГН
   • Аланиновая трансаминаза (АЛТ) ≤ 3,0 x ВГН
7. Состояние производительности ECOG ≤ 2,0
8. Получали стандартную, соответствующую возрасту помощь при ВСС, включая актуальную информацию о прививках, в соответствии с местными требованиями.
9. Пациенты, которые клинически стабильны и находятся в некризисном состоянии на момент начала лечения

Критерий исключения

Пациенты, имеющие право на этот план лечения, не должны соответствовать ни одному из следующих критериев:

1. Противопоказание или повышенная чувствительность к любому лекарственному средству или метаболитам из того же класса, что и кризанлизумаб, или к любым вспомогательным веществам лекарственной формы.
2. Тяжелая реакция гиперчувствительности на другие моноклональные антитела в анамнезе, которая, по мнению лечащего врача, может представлять повышенный риск серьезных инфузионных реакций.
3. Получал моноклональное антитело или иммуномодулирующий агент в течение 1 года после начала лечения или имел документально подтвержденную иммуногенность по отношению к предшествующему биологическому препарату.
4. Беременные или кормящие женщины

5. Женщины детородного возраста, определяемые как все женщины, физиологически способные забеременеть, если только они не используют высокоэффективные методы контрацепции во время дозирования и в течение 15 недель после прекращения лечения. К высокоэффективным методам контрацепции относятся:

   • Полное воздержание (когда это соответствует предпочтительному и обычному образу жизни пациента. Периодическое воздержание (например, календарный, овуляционный, симптотермальный, постовуляционный методы) и абстиненция не являются приемлемыми методами контрацепции.
   • Женская стерилизация (имела хирургическая двусторонняя овариэктомия с гистерэктомией или без нее), тотальная гистерэктомия или перевязка маточных труб не менее чем за шесть недель до приема кризанлизумаба. В случае только овариэктомии, только когда репродуктивный статус женщины подтвержден последующей оценкой уровня гормонов.
   • Мужская стерилизация (не менее чем за 6 месяцев до лечения). Партнер-мужчина, подвергшийся вазэктомии, должен быть единственным партнером для этого пациента.
   • Использование пероральных, инъекционных или имплантированных гормональных методов контрацепции или установка внутриматочной спирали (ВМС) или внутриматочной системы (ВМС) или других форм гормональной контрацепции, которые имеют сопоставимую эффективность (частота неудач
   • В случае использования оральных контрацептивов женщины должны стабильно принимать одну и ту же таблетку в течение как минимум 3 месяцев до начала лечения.
6. Пациенты с нарушением свертываемости крови
7. Известная история положительных результатов тестирования на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)

8. Пациенты с активным гепатитом В (положительные на HBsAg)

   - Примечание: пациенты с предшествующим, но не активным гепатитом В (т. анти-HBc положительный, HBsAg и HBV-ДНК отрицательный) подходят

9. Пациенты с положительным тестом на рибонуклеиновую кислоту гепатита С (РНК ВГС)

   - Примечание. Пациенты, у которых ВГС-инфекция разрешилась спонтанно (положительные антитела к ВГС без определяемой РНК ВГС) или пациенты, у которых был достигнут устойчивый вирусологический ответ после противовирусного лечения и отсутствует определяемая РНК ВГС в течение ≥ 6 месяцев (при использовании режимов без интерферона). ) или ≥ 12 месяцев (при использовании режимов на основе IFN) после прекращения противовирусного лечения.

10. Значительная активная инфекция или иммунодефицит (включая хроническое использование иммунодепрессантов)
11. Злокачественное заболевание. Исключения из этого исключения включают следующее: злокачественные новообразования, которые были вылечены излечимо и не рецидивировали в течение 2 лет до лечения; полностью резецированный базально-клеточный и плоскоклеточный рак кожи и любая полностью резецированная карцинома in situ
12. Имеет серьезное психическое или соматическое заболевание, которое, по мнению лечащего врача, может поставить под угрозу соблюдение режима лечения.