MAP för att ge tillgång till Crizanlizumab, för patienter med sicklecellssjukdom

Inklusionskriterier

Skriftligt patientinformerat samtycke måste erhållas innan behandlingen påbörjas, inklusive alla nödvändiga samtycken (eller deras juridiska ombud, i förekommande fall).

1. Man eller kvinna, 16 år (inklusive) eller äldre på dagen för underskrift av informerat samtycke.
2. Bekräftad diagnos av sicklecellssjukdom genom hemoglobinelektrofores eller högpresterande vätskekromatografi (HPLC) [utförs lokalt]. Alla sicklecellssjukdomsgenotyper är berättigade (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ och andra).
3. Historik av återkommande VOC enligt bedömning av den behandlande läkaren.

4. Patienter som får HU/HC, L-glutamin (Endari), erytropoietinstimulerande medel eller andra terapier som förebyggande behandling och fortsätter att uppleva VOC under någon av dessa behandlingar.

   • Patienter kan fortsätta att ta den förebyggande behandlingen.

5. Patienten är inte en kandidat för att behandlas med alternativa behandlingsalternativ eller har avbrutit alternativa behandlingar på grund av oacceptabla fördelar som dokumenterats av den behandlande läkaren.

6. Patienten måste uppfylla följande laboratorievärden före behandling:

   • Absolut neutrofilantal ≥1,0 ​​x 10^9/L
   • Blodplättar ≥ 75 x 10^9/L
   • Hemoglobin (Hgb) ≥ 4,0 g/dL
   • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet ≥ 45 ml/min/1,73 m2 med CKD-EPI-formel
   • Direkt (konjugerat) bilirubin ≤ 2,0 x ULN
   • Alanintransaminas (ALT) ≤ 3,0 x ULN
7. ECOG-prestandastatus ≤ 2,0
8. Fick standard åldersanpassad vård för SCD, inklusive ett uppdaterat register över immuniseringar, enligt lokala krav
9. Patienter som är kliniskt stabila och befinner sig i ett icke-kristillstånd vid tidpunkten för behandlingsstart

Exklusions kriterier

Patienter som är kvalificerade för denna behandlingsplan får inte uppfylla något av följande kriterier:

1. Kontraindikation eller överkänslighet mot något läkemedel eller metaboliter från liknande klass som crizanlizumab-läkemedlet eller mot något hjälpämne i läkemedelsformuleringen.
2. Anamnes med allvarlig överkänslighetsreaktion mot andra monoklonala antikroppar, som enligt den behandlande läkaren kan utgöra en ökad risk för allvarliga infusionsreaktioner.
3. Fick en monoklonal antikropp eller immunmodulerande medel inom 1 år efter påbörjad behandling, eller har dokumenterad immunogenicitet mot en tidigare biologisk läkare.
4. Gravida eller ammande kvinnor

5. Kvinnor i fertil ålder, definierade som alla kvinnor som fysiologiskt kan bli gravida, såvida de inte använder högeffektiva preventivmetoder under dosering och i 15 veckor efter avslutad behandling. Mycket effektiva preventivmetoder inkluderar:

   • Total abstinens (när detta är i linje med patientens föredragna och vanliga livsstil. Periodisk abstinens (t.ex. kalender, ägglossning, symtotermiska metoder, metoder efter ägglossning) och abstinens är inte acceptabla preventivmedelsmetoder
   • Kvinnlig sterilisering (har genomgått kirurgisk bilateral ooforektomi med eller utan hysterektomi), total hysterektomi eller äggledarligering minst sex veckor före intag av crizanlizumab. Enbart vid ooforektomi, endast när kvinnans reproduktionsstatus har bekräftats genom uppföljande bedömning av hormonnivån
   • Sterilisering av män (minst 6 månader före behandling). Den vasektomerade manliga partnern bör vara den enda partnern för den patienten
   • Användning av orala, injicerade eller implanterade hormonella preventivmetoder eller placering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS), eller andra former av hormonella preventivmedel som har jämförbar effekt (felfrekvens
   • Vid användning av p-piller bör kvinnor ha varit stabila på samma piller i minst 3 månader innan behandlingen påbörjas.
6. Patienter med blödningsrubbningar
7. Känd historia av att testa positivt för infektion med humant immunbristvirus (HIV).

8. Patienter med aktiva hepatit B-infektioner (HBsAg-positiva)

   - Obs: Patienter med tidigare men ingen aktiv hepatit B (dvs. anti-HBc-positiva, HBsAg- och HBV-DNA-negativa) är berättigade

9. Patienter med positivt test för hepatit C ribonukleinsyra (HCV RNA)

   - Obs: Patienter hos vilka HCV-infektion försvann spontant (positiva HCV-antikroppar utan detekterbart HCV-RNA) eller de som uppnådde ett ihållande virologiskt svar efter antiviral behandling och visar frånvaro av detekterbart HCV-RNA ≥ 6 månader (med användning av IFN-fria regimer ) eller ≥ 12 månader (med användning av IFN-baserade regimer) efter avslutad antiviral behandling är berättigade

10. Betydande aktiv infektion eller immunbrist (inklusive kronisk användning av immunsuppressiva läkemedel)
11. Malign sjukdom. Undantag från detta undantag inkluderar följande: maligniteter som behandlats kurativt och som inte har återkommit inom 2 år före behandling; fullständigt resekerade basalcells- och skivepitelcancer hudcancer och eventuellt fullständigt resekerat karcinom in situ
12. Har en allvarlig psykisk eller fysisk sjukdom som enligt den behandlande läkarens uppfattning skulle äventyra följsamheten till behandlingen.