MAP for å gi tilgang til Crizanlizumab, for sigdcellesykdomspasienter

Inklusjonskriterier

Skriftlig pasientinformert samtykke må innhentes før behandlingsstart, inkludert alle nødvendige samtykker (eller deres juridiske representanter, der det er aktuelt).

1. Mann eller kvinne, 16 år (inkludert) eller eldre på dagen for informert samtykke signatur.
2. Bekreftet diagnose av sigdcellesykdom ved hemoglobinelektroforese eller høyytelses væskekromatografi (HPLC) [utført lokalt]. Alle sigdcellesykdomsgenotyper er kvalifiserte (HbSS, HbSβ0, HbSC, HbSβ+ og andre).
3. Anamnese med tilbakevendende VOC som vurdert av behandlende lege.

4. Pasienter som får HU/HC, L-glutamin (Endari), erytropoietinstimulerende midler eller andre terapier som forebyggende terapi og fortsetter å oppleve VOC mens de er på noen av disse behandlingene.

   • Pasienter kan fortsette å ta den forebyggende behandlingen.

5. Pasienten er ikke en kandidat for å bli behandlet med alternative behandlingsalternativer eller har avbrutt alternative behandlinger på grunn av uakseptabel nytterisiko som dokumentert av behandlende lege.

6. Pasienten må oppfylle følgende laboratorieverdier før behandling:

   • Absolutt nøytrofiltall ≥1,0 ​​x 10^9/L
   • Blodplater ≥ 75 x 10^9/L
   • Hemoglobin (Hgb) ≥ 4,0 g/dL
   • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet ≥ 45 ml/min/1,73 m2 ved å bruke CKD-EPI formel
   • Direkte (konjugert) bilirubin ≤ 2,0 x ULN
   • Alanintransaminase (ALT) ≤ 3,0 x ULN
7. ECOG-ytelsesstatus ≤ 2,0
8. Fikk standard alderstilpasset behandling for SCD, inkludert en oppdatert oversikt over vaksinasjoner, i henhold til lokale krav
9. Pasienter som er klinisk stabile og er i en ikke-krisetilstand på tidspunktet for behandlingsstart

Eksklusjonskriterier

Pasienter som er kvalifisert for denne behandlingsplanen må ikke oppfylle noen av følgende kriterier:

1. Kontraindikasjon eller overfølsomhet overfor ethvert legemiddel eller metabolitter fra lignende klasse som crizanlizumab-legemiddel eller overfor noen hjelpestoffer i legemiddelformuleringen.
2. Anamnese med alvorlig overfølsomhetsreaksjon overfor andre monoklonale antistoffer, som etter den behandlende legens oppfatning kan utgjøre en økt risiko for alvorlig infusjonsreaksjon.
3. Mottatt et monoklonalt antistoff eller immunmodulerende middel innen 1 år etter oppstart av behandling, eller har dokumentert immunogenisitet mot et tidligere biologisk legemiddel.
4. Gravide eller ammende kvinner

5. Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker svært effektive prevensjonsmetoder under dosering og i 15 uker etter avsluttet behandling. Svært effektive prevensjonsmetoder inkluderer:

   • Total avholdenhet (når dette er i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til pasienten. Periodisk avholdenhet (f.eks. kalender, eggløsning, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder) og abstinenser er ikke akseptable prevensjonsmetoder
   • Kvinnelig sterilisering (har hatt kirurgisk bilateral ooforektomi med eller uten hysterektomi), total hysterektomi eller tubal ligering minst seks uker før inntak av crizanlizumab. Ved ooforektomi alene, kun når reproduksjonsstatusen til kvinnen er bekreftet ved oppfølging av hormonnivåvurdering
   • Hannsterilisering (minst 6 måneder før behandling). Den vasektomiserte mannlige partneren bør være den eneste partneren for den pasienten
   • Bruk av orale, injiserte eller implanterte hormonelle prevensjonsmetoder eller plassering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS), eller andre former for hormonell prevensjon som har sammenlignbar effekt (feilrate
   • Ved bruk av oral prevensjon bør kvinner ha vært stabile på samme p-pille i minimum 3 måneder før behandlingsstart.
6. Pasienter med blødningsforstyrrelser
7. Kjent historie med å ha testet positivt for infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).

8. Pasienter med aktive hepatitt B-infeksjoner (HBsAg positiv)

   - Merk: Pasienter med antecedent, men ingen aktiv hepatitt B (dvs. anti-HBc-positive, HBsAg og HBV-DNA-negative) er kvalifisert

9. Pasienter med positiv test for hepatitt C ribonukleinsyre (HCV RNA)

   - Merk: Pasienter hvor HCV-infeksjon forsvant spontant (positive HCV-antistoffer uten påviselig HCV-RNA) eller de som oppnådde en vedvarende virologisk respons etter antiviral behandling og viser fravær av påviselig HCV-RNA ≥ 6 måneder (ved bruk av IFN-frie regimer ) eller ≥ 12 måneder (med bruk av IFN-baserte regimer) etter opphør av antiviral behandling er kvalifisert

10. Betydelig aktiv infeksjon eller immunsvikt (inkludert kronisk bruk av immundempende legemidler)
11. Ondartet sykdom. Unntak fra denne eksklusjonen inkluderer følgende: maligniteter som ble behandlet kurativt og ikke har gjentatt seg innen 2 år før behandling; fullstendig resekert basalcelle- og plateepitelhudkreft og eventuelt fullstendig resekert karsinom in situ
12. Har en alvorlig psykisk eller fysisk sykdom, som etter den behandlende legens oppfatning ville kompromittere etterlevelse av behandlingen.