MLDに対するレンチウイルス遺伝子治療
2026年8月27日 更新者：Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
自己不活化レンチウイルスベクター（TYF-ARSA）を用いた異染性白質ジストロフィー（MLD）の遺伝子治療
これは、安全性と効率が改善された自己不活性化レンチウイルスベクター TYF-ARSA を使用して異染性白質ジストロフィー (MLD) を治療し、遺伝的欠陥を機能的に修正するための遺伝子導入の第 I/II 相臨床試験です。
主な目的は、遺伝子導入臨床プロトコルの安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
異染性白質ジストロフィー (MLD) は、まれなリソソーム蓄積症です。
この疾患は、遺伝性の単一遺伝子常染色体劣性欠損症です。
MLD は、アリールスルファターゼ A をコードする ARSA 遺伝子の突然変異によって引き起こされ、スルファチド分解の欠損を引き起こし、希突起膠細胞、シュワン細胞、および一部のニューロンに蓄積します。
臨界レベルのスルファチド貯蔵は、MLD の特徴である脱髄を引き起こし、複数の神経学的症状を引き起こす可能性があります。
MLD には、乳児期後期 (1 ～ 2 歳)、思春期 (性成熟の 4 年前)、成人期 (性成熟後) など、さまざまな発症年齢があります。
MLD 患者は通常、一致する健康なドナーから造血幹細胞移植 (HSCT) によって救出されます。
ただし、HSCT は疾患の非常に初期の段階で実行する必要があるため、MLD 患者における治療の機会が制限されます。
この試験は、病原性欠陥を修正するために正常な ARSA 遺伝子を運ぶレンチウイルスベクターを送達するために脳内注射によって遺伝的欠陥を修正するために、機能的 MLD 遺伝子を運ぶ安全性と効率が改善された自己不活性化レンチウイルスベクターを使用して MLD を治療することを目的としています。
主な目的は、改良された自己不活性化レンチウイルスベクター TYF-ARSA の安全性、in vivo 遺伝子導入臨床プロトコル、治療時の患者における分解代謝産物の有効性、ベクター組み込み部位の評価、そして最後に関連する病理学的症状の長期的な修正。
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Lung-Ji Chang, Ph.D
- 電話番号：+86 0755-86573763
- メール：c@szgimi.org
研究場所
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Guangdong
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Shenzhen、Guangdong、中国、518000
- Lung-Ji Chang
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コンタクト：
- Lung-Ji Chang, Ph.D
- 電話番号：+86 0755-86573763
- メール：c@szgimi.org
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年歳以上 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- MLD 患者の年齢 >= 0 歳
- MLD 変異を確認するための ARSA 遺伝子配列解析
- MLDを確認した脳MRイメージングのスコアリングシステム
- 親/保護者/患者がインフォームドコンセントに署名
- -患者とその家族は、臨床試験に参加する強い意志を持ち、試験の失敗によって引き起こされるすべての結果を喜んで負担し、インフォームドコンセントフォームに署名します
除外基準:
- HIV陽性患者
- 制御不能なウイルス、細菌または真菌感染症、悪性腫瘍、心臓異常、肝機能障害、または腎不全を経験している患者
- MRIができない
- 注射前部位の感染症または皮膚病
- -被験者のリスクを高めるか、試験の結果を妨げる可能性のある状態。 MLD に加えて、他の神経疾患があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：CNSおよび体へのARSAのレンチウイルスを介した送達
官能遺伝子を運ぶレンチウイルスTYF-ARSAベクターによる髄腔内および静脈内注射
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ITおよびIV LV遺伝子療法を指示して、通常のARSA遺伝子を運ぶ1-2×10^9トランスデューションユニット/mlで高レベルのLVを提供します
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ITの安全性とレンチウイルスTYF-ARSAのIV注射
時間枠：最大1年間のフォローアップ
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CTCAE v4.0で評価されているスケジュールされた評価、バイタルサイン、身体検査によると、治療関連の有害事象（AE）の参加者数によって決定されるレンチウイルスTYF-ARSAのIV注射の安全性とIV注射。
AESおよび臨床的に有意な異常（CTCAEによる3年生、4、または5の基準を満たす）は、研究薬との最大強度と関係によって要約されます。
AEのグレードは、治療に関連する場合に要約されます。
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最大1年間のフォローアップ
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疾患の進行の変化
時間枠：治療後、最大3年間のフォローアップ
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生化学分析に基づく疾患の進行の変化。
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治療後、最大3年間のフォローアップ
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疾患の進行の変化
時間枠：治療後、最大3年間のフォローアップ
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MRI脳イメージング分析に基づく疾患の進行の変化
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治療後、最大3年間のフォローアップ
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Lung-Ji Chang, Ph.D、Shenzhen Geno-immune Medical Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2027年5月31日
一次修了 (推定)
2028年6月1日
研究の完了 (推定)
2028年12月31日
試験登録日
最初に提出
2018年9月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年10月29日
最初の投稿 (実際)
2018年10月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月27日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GIMI-IRB-18005
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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